Исследование по оценке эффективности CV-MG01 (Myasterix) при миастении гравис

Критерии включения:

• Пациент мужского или женского пола с генерализованной миастенией гравис (степени 2, 3 и 4а) в соответствии с системой классификации Фонда миастении Америки (MGFA).
• Количественная оценка миастении гравис (QMG) 10 или выше при скрининге и исходном уровне.
• Возраст не менее 18 лет на момент подписания формы согласия.
• Пациент с документально подтвержденными положительными антителами к AChR в одном из доступных валидированных лабораторных тестов.
• Пациент может использовать лечение кортикостероидами, начатое как минимум за 3 месяца до скрининга, эквивалентное максимальной суточной дозе преднизолона 30 мг, и стабильное (изменение +/- 5 мг) по крайней мере за 1 месяц до скрининга и до первой инъекции.
• Пациент может использовать один или два иммуносупрессивных препарата (начатых в течение как минимум 6 месяцев) с одновременным применением кортикостероидов или без них, при условии, что дозировка была стабильной/неизменной в течение 3 месяцев до скрининга и до первой инъекции.
• Венозный доступ, достаточный для забора крови в соответствии с протоколом.
• Надежны и готовы быть доступными на время исследования и готовы следовать процедурам исследования.
• Дали письменное информированное согласие, одобренное соответствующим комитетом по этике (EC), управляющим сайтом.

Критерий исключения:

• Пациенты с миастенией 5-й степени по классификации Фонда миастении Америки (MGFA).
• Пациенты с историей или наличием первичного или рецидивирующего злокачественного заболевания, включая наличие или наличие тимомы в анамнезе.
• Тимэктомия, запланированная в течение части А периода исследования или выполненная в течение 1 года до первой дозы исследования.
• Любое подтвержденное или подозреваемое иммуносупрессивное или иммунодефицитное состояние, не связанное с лечением миастении, включая инфекцию, вызванную вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ), или семейный анамнез врожденного или наследственного иммунодефицита.
• История или данные о введении иммуноглобулинов и/или любых продуктов крови в течение 3 месяцев до первой дозы исследуемого препарата или запланированное введение иммуноглобулинов в течение первых 3 месяцев исследования.
• История или доказательства лечения ритуксимабом в течение 6 месяцев до первой дозы исследования.
• История или доказательства плазмафереза ​​в течение 3 месяцев до первой дозы исследования или запланированного плазмафереза ​​в течение первых 3 месяцев исследования.
• Высокий риск аспирации.
• Легочная: форсированная жизненная емкость легких снижена до менее 70% от ожидаемой.
• История тяжелых аллергических заболеваний или реакций, которые могут усугубляться любым компонентом вакцины.
• История или признаки миастенического синдрома Ламберта-Итона, медикаментозной миастении, наследственных форм миастенического синдрома.
• История соответствующего хронического дегенеративного, психического или неврологического расстройства, кроме MG.
• Тяжелая печеночная, почечная или сердечная недостаточность или неконтролируемая артериальная гипертензия
• Серьезные врожденные дефекты или серьезное хроническое заболевание, кроме миастении.
• Положительный тест на беременность или желание забеременеть во время исследования.
• Пациентки женского пола детородного возраста, которые не используют надежный и высокоэффективный метод контрацепции (см. Раздел 7.2 «Контрацепция») по крайней мере за один месяц до первой инъекции, во время исследования и до конца части А.
• Любые существенные результаты клинических лабораторных исследований, выходящие за пределы допустимого диапазона, считаются клинически значимыми и препятствуют участию субъекта в исследовании по мнению исследователя.
• Предыдущее завершение или выход из этого исследования или исследования CV-0002.
• Спонсировать сотрудников или сотрудников исследовательского центра, непосредственно связанных с этим исследованием, и их ближайших родственников. Ближайшие родственники определяются как супруг, родитель, ребенок или брат или сестра, будь то биологические или законно усыновленные.
• Любое заболевание или сопутствующее лечение, которое, по мнению исследователя, может помешать участию субъекта в исследовании, представляет дополнительный риск для субъекта или искажает оценку субъектов.