Studie k vyhodnocení účinnosti CV-MG01 (Myasterix) u Myasthenia Gravis

Kritéria pro zařazení:

• Muž nebo žena Pacient s generalizovanou myasthenia gravis (2., 3. a 4. stupeň) podle klasifikačního systému myasthenia gravis v Americe (MGFA).
• Kvantitativní skóre myasthenia gravis (QMG) 10 nebo vyšší při screeningu a výchozí hodnotě.
• Věk minimálně 18 let v době podpisu souhlasu.
• Pacient s prokázanými pozitivními protilátkami proti AChR v jednom z dostupných validovaných laboratorních testů.
• Pacient může užívat léčbu kortikosteroidy zahájenou alespoň 3 měsíce před screeningem, ekvivalentní denní dávce 30 mg prednisonu maximálně a stabilní (+/- 5 mg změna) alespoň 1 měsíc před screeningem a do první injekce.
• Pacient může užívat jeden nebo dva imunosupresivní léky (zahájené po dobu nejméně 6 měsíců) s nebo bez současného užívání kortikosteroidů za předpokladu, že dávkování bylo stabilní/nezměněné po dobu 3 měsíců před screeningem a až do první injekce.
• Dostatečný žilní přístup k umožnění odběru krve podle protokolu.
• Jsou spolehliví a ochotní být k dispozici po dobu studia a jsou ochotni dodržovat studijní postupy.
• Poskytněte písemný informovaný souhlas schválený příslušnou etickou komisí (EK), která stránku řídí.

Kritéria vyloučení:

• Pacienti s MG stupně 5 na základě klasifikace myasthenia gravis Foundation of America (MGFA).
• Pacienti s anamnézou nebo přítomností primárního nebo recidivujícího maligního onemocnění včetně přítomnosti nebo anamnézy thymomu.
• Tymektomie plánovaná během části A období studie nebo provedená během 1 roku před první dávkou studie.
• Jakýkoli potvrzený nebo suspektní imunosupresivní nebo imunodeficientní stav nesouvisející s léčbou MG, včetně infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo rodinná anamnéza vrozené nebo dědičné imunodeficience.
• Anamnéza nebo důkaz o podávání imunoglobulinů a/nebo jakýchkoli krevních produktů během 3 měsíců před první dávkou studovaného léku nebo plánované podávání imunoglobulinů během prvních 3 měsíců studie.
• Anamnéza nebo důkaz léčby rituximabem během 6 měsíců před první dávkou studie.
• Anamnéza nebo důkaz plazmaferézy během 3 měsíců před první dávkou studie nebo plánovaná plazmaferéza během prvních 3 měsíců studie.
• S vysokým rizikem aspirace.
• Plicní: nucená vitální kapacita snížena na méně než 70 % předpokládané kapacity.
• Závažné alergické onemocnění v anamnéze nebo reakce, které mohou být exacerbovány jakoukoli složkou vakcíny.
• Anamnéza nebo důkazy Lambert-Eatonova myastenického syndromu, myasthenia gravis vyvolané léky, dědičné formy myastenického syndromu.
• Anamnéza relevantní chronické degenerativní, psychiatrické nebo neurologické poruchy jiné než MG.
• Těžká jaterní, renální nebo srdeční nedostatečnost nebo nekontrolovaná hypertenze
• Závažné vrozené vady nebo závažné chronické onemocnění jiné než MG.
• Pozitivní těhotenský test nebo touha otěhotnět během studie.
• Pacientky ve fertilním věku, které nepoužívají spolehlivou a vysoce účinnou metodu antikoncepce (viz bod 7.2 Antikoncepce) alespoň jeden měsíc před první injekcí, během studie a do konce části A.
• Jakékoli významné výsledky klinické laboratoře mimo rozsah, které jsou považovány za klinicky významné a které brání účasti subjektu ve studii podle úsudku zkoušejícího.
• Předchozí dokončení nebo odstoupení od této studie nebo studie CV-0002.
• Zaměstnanci sponzorů nebo pracovníci webu Investigator přímo přidružení k této studii a jejich nejbližší rodinní příslušníci. Nejbližší rodina je definována jako manžel, rodič, dítě nebo sourozenec, ať už biologický nebo legálně osvojený.
• Jakýkoli zdravotní stav nebo souběžná medikace, která by podle názoru zkoušejícího mohla narušovat účast subjektu ve studii, představovat pro subjekt jakékoli další riziko nebo zmást hodnocení subjektů.