Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von CV-MG01 (Myasterix) bei Myasthenia gravis

Einschlusskriterien:

• Männlicher oder weiblicher Patient mit generalisierter Myasthenia gravis (Grad 2, 3 und 4a) gemäß dem Klassifikationssystem der Myasthenia gravis Foundation of America (MGFA).
• Quantitativer Myasthenia Gravis (QMG)-Score von 10 oder höher beim Screening und bei Studienbeginn.
• Alter von mindestens 18 Jahren zum Zeitpunkt der Unterschrift der Einverständniserklärung.
• Patient mit dokumentierten positiven Antikörpern gegen AChR in einem der verfügbaren validierten Labortests.
• Der Patient kann eine Kortikosteroidbehandlung anwenden, die mindestens 3 Monate vor dem Screening begonnen wurde und einer täglichen Dosis von maximal 30 mg Prednison entspricht und mindestens 1 Monat vor dem Screening und bis zur ersten Injektion stabil (+/- 5 mg Änderung) ist.
• Der Patient kann ein oder zwei immunsuppressive Medikamente (eingeleitet für mindestens 6 Monate) mit oder ohne gleichzeitige Anwendung von Kortikosteroiden anwenden, vorausgesetzt, dass die Dosierung 3 Monate vor dem Screening und bis zur ersten Injektion stabil/unverändert war.
• Venöser Zugang ausreichend, um eine Blutentnahme gemäß Protokoll zu ermöglichen.
• Sind zuverlässig und bereit, sich für die Dauer des Studiums zur Verfügung zu stellen und sind bereit, den Studienablauf zu befolgen.
• Eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung erteilt haben, die von der zuständigen Ethikkommission (EC) genehmigt wurde, die den Standort verwaltet.

Ausschlusskriterien:

• MG-Patienten Grad 5, basierend auf der Klassifikation der Myasthenia gravis Foundation of America (MGFA).
• Patienten mit Vorgeschichte oder Vorliegen einer primären oder rezidivierenden bösartigen Erkrankung, einschließlich Vorliegen oder Vorliegen eines Thymoms.
• Während Teil A des Studienzeitraums geplante oder innerhalb von 1 Jahr vor der ersten Studiendosis durchgeführte Thymektomie.
• Jede bestätigte oder vermutete immunsuppressive oder immundefiziente Erkrankung, die nicht im Zusammenhang mit der Behandlung von MG steht, einschließlich einer Infektion mit dem humanen Immunschwächevirus (HIV) oder einer Familienanamnese mit angeborener oder erblicher Immunschwäche.
• Anamnese oder Nachweis der Verabreichung von Immunglobulinen und/oder Blutprodukten innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder einer geplanten Verabreichung von Immunglobulinen während der ersten 3 Monate der Studie.
• Vorgeschichte oder Nachweis einer Rituximab-Behandlung innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis der Studie.
• Vorgeschichte oder Nachweis einer Plasmapherese innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis der Studie oder einer geplanten Plasmapherese während der ersten 3 Monate der Studie.
• Hohes Aspirationsrisiko.
• Pulmonal: Erzwungene Vitalkapazität auf weniger als 70 % der vorhergesagten Kapazität reduziert.
• Vorgeschichte schwerer allergischer Erkrankungen oder Reaktionen, die wahrscheinlich durch einen Bestandteil des Impfstoffs verschlimmert werden.
• Anamnese oder Nachweis eines Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndroms, arzneimittelinduzierter Myasthenia gravis, erblicher Formen des Myasthenie-Syndroms.
• Vorgeschichte relevanter chronischer degenerativer, psychiatrischer oder neurologischer Störungen außer MG.
• Schwere Leber-, Nieren- oder Herzinsuffizienz oder unkontrollierter Bluthochdruck
• Schwerwiegende angeborene Defekte oder schwere chronische Krankheiten außer MG.
• Positiver Schwangerschaftstest oder Wunsch, während der Studie schwanger zu werden.
• Patientinnen im gebärfähigen Alter, die mindestens einen Monat vor der ersten Injektion, während der Studie und bis zum Ende von Teil A keine zuverlässige und hochwirksame Verhütungsmethode anwenden (siehe Abschnitt 7.2 Verhütung).
• Alle signifikanten außerhalb des Bereichs liegenden klinischen Laborergebnisse, die als klinisch signifikant angesehen werden und die die Teilnahme des Probanden an der Studie nach Einschätzung des Prüfers verhindern.
• Vorheriger Abschluss oder Abbruch dieser Studie oder Studie CV-0002.
• Mitarbeiter des Sponsors oder Mitarbeiter des Prüfzentrums, die direkt mit dieser Studie in Verbindung stehen, sowie deren unmittelbare Familienangehörige. Unmittelbare Familie ist definiert als Ehegatte, Elternteil, Kind oder Geschwister, unabhängig davon, ob sie leiblich oder gesetzlich adoptiert sind.
• Jede Erkrankung oder begleitende Medikation, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme des Probanden an der Studie beeinträchtigen könnte, ein zusätzliches Risiko für den Probanden darstellt oder die Beurteilung der Probanden verfälscht.