Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование IMR-687 у взрослых участников с серповидноклеточной анемией (гомозиготная HbSS или серповидно-β0-талассемия)

22 марта 2022 г. обновлено: Imara, Inc.

Фаза 2a, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование IMR-687 у взрослых пациентов с серповидноклеточной анемией (гомозиготная HbSS или серповидно-β0-талассемия)

Исследование IMR-687 у взрослых участников с серповидноклеточной анемией (SCA) (гомозиготная HbSS или серповидно-β0-талассемия).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это экспериментальное исследование с участием взрослых участников SCA в возрасте от 18 до 55 лет для изучения безопасности, переносимости и фармакокинетических (ФК), а также потенциальных фармакодинамических (ФД) эффектов и клинической эффективности IMR. -687 в диапазоне доз.

IMR-687 вводили 2 группам участников с SCA: тем, кто не получал гидроксимочевину (HU), и тем, кто получал стабильную дозу HU в соответствии со стандартом лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

100

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol, Соединенное Королевство, BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology centre
      • London, Соединенное Королевство, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Соединенные Штаты, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple, Texas, Соединенные Штаты, 76508
        • Baylor Scott & White Health

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 55 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Участники мужского или женского пола с подтвержденным SCA
  • Возраст от 18 до 55 лет включительно
  • Участники, получающие HU, должны были принимать стабильную дозу в течение как минимум 60 дней до скрининга.

Ключевые критерии исключения:

  • Общий гемоглобин >12,5 или <6 г/дл
  • Переливание эритроцитарной массы в течение 60 дней после исходного уровня
  • >7 госпитализаций по поводу вазоокклюзионных кризов (ВОК) за последний год
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации <50 мл/мин.
  • Аспартатаминотрансфераза/аланинаминотрансфераза в 3 раза выше верхней границы нормы

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ИМР-687 50 мг/100 мг
Участникам вводили начальную дозу IMR-687 50 мг с увеличением дозы через 4 или 12 недель до 100 мг. Продолжительность введения составляла 16 (неделя 17) или 24 недели (неделя 25).
Лекарство: ИМР-687
Пероральное введение IMR-687 один раз в день с HU или без него.
Экспериментальный: ИМР-687 100 мг/200 мг
Участникам вводили начальную дозу IMR-687 100 мг с увеличением дозы через 4 или 12 недель до 200 мг. Продолжительность введения составила 24 недели (25 неделя).
Лекарство: ИМР-687
Пероральное введение IMR-687 один раз в день с HU или без него.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующее плацебо вводили в течение 16 (неделя 17) или 24 недель (неделя 25).
Лекарство: Плацебо
Пероральное введение плацебо один раз в день с HU или без него.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: С 1-го дня (после приема) до 24-й недели
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с этим лечением. СНЯ определяли как любое НЯ, которое привело к одному или нескольким из следующих исходов: смерть, необходимая или длительная госпитализация, угроза жизни, стойкая или значительная инвалидность/нетрудоспособность, врожденная аномалия или врожденный дефект или другое важное с медицинской точки зрения событие. Сводка серьезных и всех других несерьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в модуле «Сообщенные нежелательные явления».
С 1-го дня (после приема) до 24-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетика (PK) участников, которые не получали одновременно HU: максимальная концентрация в плазме (Cmax) IMR-687
Временное ограничение: День 1 и неделя 25
Для оценки фармакокинетики участников, которые одновременно не получали HU, были взяты серийные образцы крови для определения концентрации IMR-687 в плазме перед введением дозы через 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 и 8 часов после введения исследуемого препарата; и через 24 часа после введения исследуемого препарата. Представлены оценки на 1-й день (однократная доза) и в равновесном состоянии (25-я неделя).
День 1 и неделя 25
PK участников, которые не получали одновременно HU: площадь под кривой концентрация-время (AUC) от времени 0 до 24 часов после введения дозы (AUC0-24h) IMR-687
Временное ограничение: День 1 и неделя 25
Для оценки фармакокинетики участников, которые одновременно не получали HU, были взяты серийные образцы крови для определения концентрации IMR-687 в плазме перед введением дозы через 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 и 8 часов после введения исследуемого препарата; и через 24 часа после введения исследуемого препарата. Представлены оценки на 1-й день (однократная доза) и в равновесном состоянии (25-я неделя).
День 1 и неделя 25
ПК участников, одновременно получавших HU: Cmax IMR-687
Временное ограничение: День 1 и неделя 17
Для оценки фармакокинетики участников, которые одновременно получали HU, серийные образцы крови для IMR-687 PK брали до введения дозы через 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 и 8 часов после введения исследуемого препарата; и через 24 часа после введения исследуемого препарата. Представлены оценки на 1-й день (однократная доза) и в равновесном состоянии (17-я неделя).
День 1 и неделя 17
ПК участников, одновременно получивших HU: AUC0-24h IMR-687
Временное ограничение: День 1 и неделя 17
Для оценки фармакокинетики участников, одновременно получавших HU, были взяты серийные образцы крови для определения концентрации IMR-687 в плазме до введения дозы через 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 и 8 часов после введения исследуемого препарата; и через 24 часа после введения исследуемого препарата. Представлены оценки на 1-й день (однократная доза) и в равновесном состоянии (17-я неделя).
День 1 и неделя 17
ПК участников, одновременно получавших HU: Cmax HU
Временное ограничение: Исходный уровень (1 и 2) и 17-я неделя
Для оценки фармакокинетики участников, одновременно получавших HU, были взяты серийные образцы крови для фармакокинетики HU до введения дозы и через 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 и 10 часов после самостоятельного введения предписанной дозы HU. Представлены HU в присутствии (конец лечения [EOT]: неделя 17) или в отсутствие IMR-687 (исходные уровни 1 и 2). Данные о концентрации HU не были отсортированы по дозе HU.
Исходный уровень (1 и 2) и 17-я неделя
PK участников, одновременно получивших HU: AUC0-24h HU
Временное ограничение: Исходный уровень (1 и 2) и 17-я неделя
Для оценки фармакокинетики участников, одновременно получавших HU, были взяты серийные образцы крови для фармакокинетики HU до введения дозы и через 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 и 10 часов после самостоятельного введения предписанной дозы HU. Представлены HU в присутствии (EOT: неделя 17) или в отсутствие IMR-687 (базовые уровни 1 и 2). Данные о концентрации HU не были отсортированы по дозе HU.
Исходный уровень (1 и 2) и 17-я неделя

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в F-клетках
Временное ограничение: Исходный уровень, EOT (неделя 25 для участников без HU и недели 17 или 25 для участников с HU)
Представлено абсолютное среднее изменение по методу наименьших квадратов (LS) по сравнению с исходным уровнем в EOT. Изменение по сравнению с исходным уровнем фармакодинамических (ФД) биомаркеров анализировали с использованием смешанных моделей для повторных измерений с ковариантами лечения, визита, взаимодействия лечения за визитом и исходного значения.
Исходный уровень, EOT (неделя 25 для участников без HU и недели 17 или 25 для участников с HU)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Imara, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Timothy Mant, MB FFPM FRCP, Guy's and St Thomas Hospital CRF

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 января 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 августа 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 августа 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 января 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 января 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 апреля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 марта 2022 г.

Последняя проверка

1 марта 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Клинические исследования ИМР-687

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ukraine

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться