Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 2 ELX-02 у пациентов с нефропатическим цистинозом

22 мая 2020 г. обновлено: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 2, одноцентровое, открытое исследование многократного повышения дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики ежедневного подкожного введения ELX-02 у пациентов с нефропатическим цистинозом, имеющим одну или несколько бессмысленных мутаций гена CTNS (цистинозина).

Это открытое исследование фазы 2 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакопеи множественных доз подкожно введенного ELX-02 у пациентов с цистинозом с нонсенс-мутацией по крайней мере в одном аллеле.

В исследование будут включены шесть пациентов.

Исследование будет состоять из следующих периодов для каждого пациента:

  • Период скрининга до 6 недель
  • Общий курс лечения 4 недели
  • Безопасный период наблюдения в течение 4 недель после последней процедуры.

Каждый пациент получит три возрастающие дозы следующим образом:

  • Период лечения 1: ELX-02 0,5 мг/кг подкожно ежедневно в течение 7 дней (общая доза не должна превышать 3,5 мг/кг в течение этой недели; суточная доза будет подбираться индивидуально для достижения целевого еженедельного воздействия около 47,5 мкг*ч/мл). )
  • Период лечения 2: ELX-02 1,0 мг/кг подкожно ежедневно в течение 7 дней (общая доза не должна превышать 7,0 мг/кг в течение этой недели; суточная доза будет подбираться индивидуально для достижения целевого еженедельного воздействия около 95 мкг*ч/мл). )
  • Период лечения 3: ELX-02 2,0 мг/кг подкожно ежедневно в течение 14 дней (общая доза не должна превышать 14 мг/кг в течение этих двух недель; суточная доза будет подбираться индивидуально для достижения целевого еженедельного воздействия около 190 мкг*ч/ мл)

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H3H 2R9
        • McGill University Health center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Пациенты должны соответствовать всем следующим критериям для участия в этом исследовании:

  1. Пациенты мужского или женского пола, которым на момент скрининга исполнилось 18 лет и старше (когорта 1) или ≥12 лет (когорта 2).
  2. Диагноз нефропатического цистиноза и биаллельных мутаций CTNS, включая как минимум одну нонсенс-мутацию
  3. Пациенты должны иметь заболевание легкой или средней степени тяжести, предполагаемая скорость клубочковой фильтрации ≥40 мл/мин/1,73 м2. с использованием формулы CKD-EPI Сотрудничества по эпидемиологии хронических заболеваний почек
  4. Индекс массы тела от 19,0 до 30,0 кг/м2. Пациенты с более низким ИМТ могут быть включены в исследование по усмотрению исследователя после консультации со спонсором.
  5. Трансплантация почки разрешена при стабильной функции трансплантата (креатинин сыворотки) в течение 3 месяцев до скрининга.

Пациенты с любой из следующих характеристик/состояний не будут включены в исследование:

  1. Участие в клиническом исследовании, включая введение любого исследуемого препарата или устройства в течение последних 30 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) до введения дозы исследуемого продукта в текущем исследовании.
  2. Одновременное применение битартрата цистеамина в период от 7 дней до исходного уровня до 7 дней после последнего введения ELX-02
  3. Среднее систолическое артериальное давление и/или диастолическое артериальное давление ≥95-го процентиля для пола, возраста и роста в 3 или более случаях в течение периода скрининга
  4. Пациенты без задокументированного предшествующего воздействия аминогликозидов, у которых есть митохондриальная мутация, которая, как было показано, повышает чувствительность к аминогликозидам.
  5. Известная релевантная аллергия или гиперчувствительность к аминогликозидам

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: ЭЛКС-02
Эукариотический рибосомальный селективный гликозид (ERSG)
Лекарство: ЭЛКС-02
ELX-02 — это небольшая молекула, новое химическое соединение, разрабатываемое для лечения генетических заболеваний, вызванных бессмысленными мутациями. ELX-02 представляет собой эукариотический рибосомальный селективный гликозид (ERSG).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
НЯ, связанные с различными уровнями дозы ELX-02
Временное ограничение: С момента первого введения дозы до последующего визита в среднем примерно 10 недель.
С момента первого введения дозы до последующего визита в среднем примерно 10 недель.
Площадь под кривой концентрации в плазме от нуля до 24 часов (AUC0-24ч)
Временное ограничение: День 1 периодов лечения 1, 2 и 3
Полный фармакокинетический профиль 12 проб крови за 24 часа
День 1 периодов лечения 1, 2 и 3
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: День 1 периодов лечения 1, 2 и 3
Полный фармакокинетический профиль 12 проб крови за 24 часа
День 1 периодов лечения 1, 2 и 3
Наблюдаемая концентрация в плазме через 1 час после введения дозы (C1h)
Временное ограничение: 1-й, 2-й, 5-й и 7-й дни лечения 1-2 периодов; Дни 1, 2, 5, 7, 10 и 14 периода лечения 3
Разреженный отбор проб, только забор крови, до введения дозы и через 1 час после ее введения.
1-й, 2-й, 5-й и 7-й дни лечения 1-2 периодов; Дни 1, 2, 5, 7, 10 и 14 периода лечения 3
Количество ELX-02, выведенного с мочой от 0 до 24 часов (Ae24h)
Временное ограничение: День 1 периодов лечения 1, 2 и 3
6 сборов мочи за 24 часа
День 1 периодов лечения 1, 2 и 3
Почечный клиренс в 1-й день (Ae24h/плазменная AUC0-24h)
Временное ограничение: День 1 периодов лечения 1, 2 и 3
6 сборов мочи за 24 часа
День 1 периодов лечения 1, 2 и 3

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменения уровня цистина в лейкоцитах по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Скрининг; 1-й, 2-й, 5-й и 7-й дни лечения 1-2 периодов; 1, 2, 5, 7, 10 и 14 дни 3-го периода лечения и 4-недельное наблюдение за безопасностью
Скрининг; 1-й, 2-й, 5-й и 7-й дни лечения 1-2 периодов; 1, 2, 5, 7, 10 и 14 дни 3-го периода лечения и 4-недельное наблюдение за безопасностью

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Paul Goodyer, MD, McGill University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

2 августа 2019 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

17 декабря 2019 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

17 декабря 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 августа 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 августа 2019 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

28 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

27 мая 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 мая 2020 г.

Последняя проверка

1 декабря 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EL-003

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ЭЛКС-02

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Costa Rica

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться