Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование пациентов с дефицитом лизосомальной кислой липазы/фенотипом болезни накопления эфиров холестерина

19 июля 2016 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals

Наблюдательное исследование клинических характеристик и прогрессирования заболевания у пациентов с дефицитом лизосомальной кислой липазы/фенотипом болезни накопления эфира холестерина

Это исследование естественной истории для характеристики ключевых аспектов клинического течения позднего дефицита лизосомальной кислой липазы (LAL) / болезни накопления эфиров холестерина (CESD).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Целью данного исследования является характеристика ключевых аспектов клинической картины, фенотипа заболевания и прогрессирования у пациентов с поздним дефицитом лизосомальной кислой липазы (LAL)/болезнью накопления эфира холестерина (CESD), включая, помимо прочего, возраст проявления, начало гепатомегалии, прогрессирование со временем функции печени и стабильность липидных нарушений.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Италия
- - Genoa, Италия
    - Gaslini Institute
  - Turin, Италия
    - Regina Margherita Hospital
Канада
- - Toronto, Канада
    - Hospital for Sick Kids
Польша
- - Warsaw, Польша
    - Children's Memorial Health Institute
Соединенное Королевство
- - Birmingham, Соединенное Королевство
    - Birmingham Children's Hospital
  - Cambridge, Соединенное Королевство
    - Addenbrooke's Hospital
  - Salford, Соединенное Королевство
    - Salford Royal
Соединенные Штаты
- California
  - Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
    - Stanford University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
    - Children's Memorial Hospital
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
    - University of Minnesota
- New York
  - New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
    - Morgan Stanley Children's Hospital of New York-Presbyterian
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- Washington
  - Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
    - Seattle Children's
Франция
- - Paris, Франция
    - Hôpital Necker-Enfants Malades
Чешская Республика
- - Prague, Чешская Республика
    - 1st Faculty of Medicine Charles University
Швейцария
- - Geneve, Швейцария
    - Hopitaux Universitares De Geneve

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с поздним началом дефицита LAL/болезни накопления эфиров холестерина (CESD).

Описание

Критерии включения:

Пациенты с поздним началом дефицита LAL/болезни накопления эфиров холестерина (CESD) в возрасте 5 лет и старше, имеющие необходимые данные в своей медицинской карте.

Критерий исключения:

Требуемые точки данных для включения недоступны

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Ретроспектива

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Резюме клинической истории Временное ограничение: Ожидаемый средний срок 15 лет	Охарактеризовать демографические данные пациентов и клиническое течение болезни с помощью описательной статистики.	Ожидаемый средний срок 15 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Alexion Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 февраля 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 февраля 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

8 февраля 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

20 июля 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 июля 2016 г.

Последняя проверка

1 апреля 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

LAL-2-NH01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .