Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Естественная история прогрессирования болезни Штаргардта: ретроспективные и проспективные исследования (ProgSTAR)

30 октября 2019 г. обновлено: Foundation Fighting Blindness

Естественная история прогрессирования атрофии, вторичной по отношению к болезни Штаргардта: ретроспективное и проспективное лонгитюдное обсервационное исследование, вкл. Вспомогательное исследование SMART - Скотопическая микропериметрическая оценка функции палочек при болезни Штаргардта

Болезнь Штаргардта в настоящее время представляет собой неизлечимую и неизлечимую макулярную дистрофию, которая вызывает серьезную потерю зрения у детей и молодых людей, вызывая тем самым огромную заболеваемость с экономическими, психологическими, эмоциональными и социальными последствиями. Терапевтических методов лечения этого заболевания, одобренных FDA, не существует. Таким образом, цель этого исследования состоит в том, чтобы собрать данные естественного течения болезни у большой группы детей и взрослых, чтобы оценить возможные меры эффективности для запланированных клинических испытаний.

Участники будут набираться из собственной популяции пациентов каждого исследователя, поскольку исследование требует наличия как многолетних ретроспективных данных, так и текущих проспективно собираемых данных. Параллельное вспомогательное исследование (исследование SMART) также проводится с подгруппой предполагаемых пациентов во время их регулярных визитов в рамках исследования ProgSTAR для расширения коллекции изображений сетчатки и включения измерений микропериметрии, собранных в условиях скотопического (низкого освещения).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Болезнь Штаргардта

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

259

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Германия
- - Tübingen, Германия, 72076
    - Center for Ophthalmic Research, University of Teubingen
Соединенное Королевство
- - London, Соединенное Королевство, EC1V 2PD
    - Moorfields Eye Hospital
Соединенные Штаты
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21204
    - Greater Baltimore Medical Center
  - Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
    - Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins University
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
    - Cole Eye Institute, Cleveland Clinic
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
    - Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania
- Texas
  - Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
    - Retina Foundation of the Southwest
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
    - Moran Eye Center, University of Utah
Франция
- - Paris, Франция, 75012
    - Institut de la Vision

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

4 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследуемая популяция должна включать до 250 пациентов с болезнью Штаргардта (минимум 150 пациентов), набранных в 14 клинических центрах США и Европы. Должен быть не моложе 6 лет, в состоянии сотрудничать в проведении обследований и быть готовым посещать регулярные 6-месячные последующие визиты на срок до 24 месяцев. Должен проявляться атрофическими поражениями, вторичными по отношению к STGD и ранее генотипированным (как минимум 2 подтвержденные патогенные мутации в гене ABCA4). Если только 1 аллель ABCA4 содержит патогенную мутацию, то пациенту необходим типичный фенотип, т.е. хотя бы на одном глазу должны быть пятна на уровне пигментного эпителия сетчатки, характерные для STGD. Острота зрения с максимальной коррекцией (BCVA) должна составлять 20 букв ETDRS (эквивалент 20/400 по Снеллену) или лучше.

Описание

Критерии включения:

Предоставьте подписанную форму информированного согласия и разрешение на раскрытие и использование защищенной медицинской информации.
Назначенный первичный исследуемый глаз должен иметь по крайней мере одну четко очерченную область атрофии, визуализируемую с помощью аутофлуоресценции глазного дна, с минимальным диаметром 300 микрон, и все поражения вместе должны составлять не более 12 мм2 (эквивалентно не более чем 5 дискам). области по крайней мере в одном глазу) и BCVA 20 букв ETDRS (эквивалент 20/400 по Снеллену) или выше.
Подтверждено наличие двух (2) патогенных мутаций в гене ABCA4. Если только один аллель ABCA4 содержит патогенную мутацию, пациент должен иметь типичный фенотип Штаргардта, а именно, по крайней мере, на одном глазу должны быть пятна на уровне пигментного эпителия сетчатки, характерные для STGD.
Первичный исследуемый глаз должен иметь прозрачную глазную среду и адекватное расширение зрачка, чтобы, по мнению исследователя, обеспечить хорошее качество автофлуоресценции глазного дна (FAF) и оптической когерентной томографии спектрального домена (sd-OCT).
Уметь сотрудничать при проведении экзаменов.
Будьте готовы проходить осмотр глаз каждые 6 месяцев на срок до 24 месяцев.
Быть не моложе шести лет.
Оба глаза могут быть включены, если критерии включения выполнены для обоих глаз.

Критерий исключения:

Заболевания глаз, такие как хориоидальная неоваскуляризация, глаукома и диабетическая ретинопатия, в любом глазу, которые могут затруднить оценку сетчатки морфологически и функционально.
Внутриглазная хирургия на первом исследуемом глазу в течение 90 дней до исходного визита.
Текущее или предыдущее участие в интервенционном исследовании по лечению STGD, таком как генная терапия или терапия стволовыми клетками. Текущее участие в испытании лекарственного средства или предыдущее участие в испытании лекарственного средства в течение шести месяцев до регистрации. Использование пероральных добавок витаминов и минералов разрешено, хотя текущее использование добавок витамина А должно быть задокументировано.
Главный исследователь учреждения может объявить любого пациента в своем учреждении не имеющим права участвовать в исследовании по уважительной медицинской причине до включения пациента в исследование.
Любое системное заболевание с ограниченным прогнозом выживания (например, рак, тяжелое/нестабильное сердечно-сосудистое заболевание).
Любое состояние, которое может помешать пациенту посещать регулярные контрольные визиты каждые 6 месяцев на срок до 24 месяцев, например. расстройство личности, употребление основных транквилизаторов, таких как халдол или фенотиазин, хронический алкоголизм, болезнь Альцгеймера или злоупотребление наркотиками.
Доказательства значительных неконтролируемых сопутствующих заболеваний, таких как сердечно-сосудистые, неврологические, легочные, почечные, печеночные, эндокринные или желудочно-кишечные расстройства.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Только для случая
Временные перспективы: Другой

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Годовая скорость прогрессирования атрофических поражений с использованием изображений автофлуоресценции глазного дна (FAF) Временное ограничение: 2-12 лет	Ежегодное увеличение площади сниженной аутофлуоресценции (DAF), которая определяется как сумма определенного и сомнительного снижения аутофлуоресценции.	2-12 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Годовая скорость потери чувствительности сетчатки, измеренная с помощью скотопической микропериметрии (MP) Временное ограничение: 2 года	Годовая скорость изменения чувствительности сетчатки. Чувствительность проверена на приборе Nidek MP-1 с модифицированной сеткой Humphrey 10-2. Чувствительность представляла собой среднюю чувствительность тестового шаблона из 68 пунктов (только предполагаемая когорта).	2 года
Годовой показатель потери остроты зрения Временное ограничение: 2-12 лет	Ежегодное изменение остроты зрения. Показатели остроты зрения наиболее корригированной или представленной VA, извлеченные из медицинских карт. Проспективная когорта — это лучшая коррекция остроты зрения с использованием методов исследования ранней стадии лечения диабетической ретинопатии.	2-12 лет
Разница в скорости изменения чувствительности сетчатки в год между фотопической и скотопической микропериметрией Временное ограничение: 2 года	Разница в годовой скорости изменения чувствительности сетчатки в фотопических и скотопических условиях. Чувствительность проверена с помощью Nidek MP-1. Скотопическая чувствительность была получена с использованием 40-точечной тестовой схемы, а фотопическая чувствительность была получена с использованием 68-точечной тестовой схемы в подгруппе пациентов из предполагаемой когорты.	2 года
Годовая скорость потери общей толщины сетчатки Временное ограничение: Участники наблюдались на исходном уровне, через 6 месяцев, 12 месяцев и 24 месяца.	Ежегодное уменьшение общей толщины сетчатки с помощью сканирования оптической когерентной томографии спектральной области (SD-OCT) из области сканирования 20° x 20° с центром в фовеа. Данные доступны только для потенциальной когорты.	Участники наблюдались на исходном уровне, через 6 месяцев, 12 месяцев и 24 месяца.
Годовая скорость потери толщины наружного кольца сетчатки Временное ограничение: Участники наблюдались на исходном уровне, через 6 месяцев, 12 месяцев и 24 месяца.	Ежегодное уменьшение толщины наружного кольца сетчатки с помощью сканирования SD-OCT из области сканирования 20° x 20° с центром в фовеа. Внешнее кольцо определяется как поля ETDRS 1-4.	Участники наблюдались на исходном уровне, через 6 месяцев, 12 месяцев и 24 месяца.
Годовая скорость потери толщины внутреннего кольца сетчатки Временное ограничение: Участники наблюдались на исходном уровне, через 6 месяцев, 12 месяцев и 24 месяца.	Ежегодное уменьшение толщины внутреннего кольца сетчатки с помощью сканирования SD-OCT из области сканирования 20° x 20° с центром в фовеа. Внутреннее кольцо определяется как поля ETDRS 5-8. Данные доступны только для потенциальной когорты.	Участники наблюдались на исходном уровне, через 6 месяцев, 12 месяцев и 24 месяца.
Годовая скорость потери толщины центрального кольца сетчатки Временное ограничение: Участники наблюдались на исходном уровне, через 6 месяцев, 12 месяцев и 24 месяца.	Ежегодное уменьшение толщины центрального кольца сетчатки с помощью сканирования SD-OCT из области сканирования 20° x 20° с центром в фовеа. Центральная область, определенная как поля ETDRS 9. Данные доступны только для потенциальной когорты.	Участники наблюдались на исходном уровне, через 6 месяцев, 12 месяцев и 24 месяца.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Foundation Fighting Blindness

Соавторы

United States Department of Defense

Следователи

Учебный стул: Hendrik Scholl, MD, Wilmer Eye Institute at the Johns Hopkins University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 февраля 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 февраля 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 октября 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 октября 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

7 ноября 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 ноября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 октября 2019 г.

Последняя проверка

1 июля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

FFBCRI-PROGSTAR-01/02

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .