Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přirozená historie progrese Stargardtovy choroby: Retrospektivní a prospektivní studie (ProgSTAR)

30. října 2019 aktualizováno: Foundation Fighting Blindness

Přirozená historie progrese atrofie sekundární k Stargardtově chorobě: Retrospektivní a prospektivní longitudinální observační studie vč. Doplňková studie SMART – Skotopické mikroperimetrické hodnocení funkce tyče u Stargardtovy choroby

Stargardtova choroba je v současnosti nevyléčitelná a neléčitelná makulární dystrofie, která způsobuje těžkou ztrátu zraku u dětí a mladých dospělých, a tím způsobuje obrovskou nemocnost s ekonomickými, psychologickými, emocionálními a sociálními důsledky. Pro toto onemocnění neexistují žádné schválené léčebné postupy FDA. Cílem této studie je proto shromáždit data o přirozené anamnéze od velké populace dětí a dospělých za účelem vyhodnocení možných měřítek účinnosti pro plánované klinické studie.

Účastníci budou rekrutováni z vlastní populace pacientů každého zkoušejícího, protože studie vyžaduje dostupnost víceletých retrospektivních dat i průběžných prospektivně shromážděných dat. Probíhá také souběžná doplňková studie (studie SMART) s podskupinou pacientů z prospektivní studie během jejich pravidelných návštěv v rámci studie ProgSTAR, aby se rozšířila sbírka snímků sítnice tak, aby zahrnovala mikroperimetrická měření shromážděná za skotopických (slabých světelných) podmínek.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

259

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Institut de la Vision
  • Německo
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Center for Ophthalmic Research, University of Teubingen
  • Spojené království
      • London, Spojené království, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cole Eye Institute, Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Moran Eye Center, University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace studie se bude skládat až z 250 pacientů s Stargardtovou chorobou (minimálně 150 pacientů) přijatých až do 14 klinických center v USA a Evropě. Musí být starší 6 let, musí být schopen spolupracovat při provádění vyšetření a být ochotný docházet na pravidelné 6měsíční kontrolní návštěvy po dobu až 24 měsíců. Musí mít atrofické léze sekundární k STGD a dříve genotypované (nejméně 2 potvrzené patogenní mutace v genu ABCA4). Pokud pouze 1 alela ABCA4 obsahuje patogenní mutaci, pak pacient potřebuje typický fenotyp, tj. alespoň jedno oko musí mít skvrny na úrovni retinálního pigmentového epitelu typického pro STGD. Nejlépe korigovaná zraková ostrost (BCVA) musí být 20 písmen ETDRS (ekvivalent 20/400 Snellen) nebo lepší.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytněte podepsaný formulář informovaného souhlasu a oprávnění umožňující zveřejnění a použití chráněných zdravotních informací.
  • Určené oko primární studie musí mít alespoň jednu dobře ohraničenou oblast atrofie, jak je zobrazena autofluorescencí fundu, s minimálním průměrem 300 mikronů a všechny léze dohromady musí mít velikost menší nebo rovnou 12 mm2 (ekvivalent ne více než 5 diskům oblasti alespoň v jednom oku) a BCVA 20 písmen ETDRS (20/400 Snellenův ekvivalent) nebo lepší.
  • Dvě (2) potvrzené patogenní mutace v genu ABCA4. Pokud pouze jedna alela ABCA4 obsahuje patogenní mutaci, pacient musí mít typický Stargardtův fenotyp, tedy alespoň jedno oko musí mít skvrny na úrovni retinálního pigmentového epitelu typického pro STGD.
  • Primární oko studie musí mít čiré oční médium a přiměřenou dilataci zornic, aby umožnila kvalitní autofluorescenci fundu (FAF) a zobrazování pomocí optické koherentní tomografie spektrální domény (sd-OCT) podle názoru zkoušejícího.
  • Umět spolupracovat při provádění vyšetření.
  • Buďte ochotni podstoupit oční vyšetření jednou za 6 měsíců po dobu až 24 měsíců.
  • Mít alespoň šest let.
  • Obě oči mohou být zahrnuty, pokud jsou pro obě oči splněna kritéria pro zařazení.

Kritéria vyloučení:

  • Oční onemocnění, jako je choroidální neovaskularizace, glaukom a diabetická retinopatie, v každém oku, které může zmást hodnocení sítnice morfologicky a funkčně.
  • Intraokulární chirurgie na oku primární studie během 90 dnů před základní návštěvou.
  • Současná nebo předchozí účast v intervenční studii k léčbě STGD, jako je genová terapie nebo terapie kmenovými buňkami. Současná účast ve studii léčiva nebo předchozí účast ve studii léčiva během šesti měsíců před registrací. Používání perorálních doplňků vitaminů a minerálních látek je povoleno, ačkoli současné používání doplňků vitaminu A musí být zdokumentováno.
  • Hlavní zkoušející pracoviště může prohlásit kteréhokoli pacienta na jeho pracovišti za nezpůsobilého k účasti ve studii z řádných zdravotních důvodů před zařazením pacienta do studie.
  • Jakékoli systémové onemocnění s omezenou prognózou přežití (např. rakovina, těžké/nestabilní kardiovaskulární onemocnění).
  • Jakýkoli stav, který by bránil tomu, aby pacient chodil na pravidelné kontrolní návštěvy každých 6 měsíců po dobu až 24 měsíců, např. poruchy osobnosti, užívání velkých trankvilizérů, jako je Haldol nebo fenothiazin, chronický alkoholismus, Alzheimerova choroba nebo zneužívání drog.
  • Důkazy o významných nekontrolovaných doprovodných onemocněních, jako jsou kardiovaskulární, neurologické, plicní, ledvinové, jaterní, endokrinní nebo gastrointestinální poruchy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Jiný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční míra progrese atrofických lézí pomocí snímků autofluorescence fundu (FAF).
Časové okno: 2-12 let
Roční nárůst v oblasti snížené autofluorescence (DAF), který je definován jako součet určitého a sporného snížení autofluorescence
2-12 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční míra ztráty retinální citlivosti měřená skotopickou mikroperimetrií (MP)
Časové okno: 2 roky
Roční rychlost změny citlivosti sítnice. Citlivost testována strojem Nidek MP-1 s použitím upravené mřížky Humphrey 10-2. Citlivost byla průměrná citlivost z 68bodového testovacího vzoru (pouze potenciální kohorta)
2 roky
Roční míra ztráty zrakové ostrosti
Časové okno: 2-12 let
Každoroční změna zrakové ostrosti. Míry zrakové ostrosti nejlépe korigované nebo prezentující VA extrahované z tabulek lékařských záznamů. Prospektivní kohorta je nejlépe korigovaná zraková ostrost pomocí metod studie včasné léčby diabetické retinopatie
2-12 let
Rozdíl v rychlosti změny retinální citlivosti za rok mezi fotopickým a skotopickým mikroperimetrickým testováním
Časové okno: 2 roky
Rozdíl v roční rychlosti změny citlivosti sítnice za fotopických a skotopických podmínek. Citlivost testována s Nidek MP-1. Skotopická citlivost byla získána pomocí 40bodového testovacího vzoru a fotopická senzitivita byla získána pomocí 68bodového testovacího vzoru v podskupině prospektivních pacientů v kohortě
2 roky
Roční míra ztráty celkové tloušťky sítnice
Časové okno: Účastníci následovali ve výchozím stavu, 6 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Roční snížení celkové tloušťky sítnice pomocí skenů spektrální domény optické koherentní tomografie (SD-OCT) z oblasti skenování 20° x 20° se středem na foveu. Údaje jsou dostupné pouze pro potenciální kohortu.
Účastníci následovali ve výchozím stavu, 6 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Roční míra ztráty tloušťky sítnice vnějšího prstence
Časové okno: Účastníci následovali ve výchozím stavu, 6 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Roční snížení tloušťky sítnice vnějšího prstence pomocí SD-OCT skenů z oblasti skenování 20° x 20° se středem na foveu. Vnější kruh definovaný jako pole ETDRS 1-4.
Účastníci následovali ve výchozím stavu, 6 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Roční míra ztráty tloušťky sítnice vnitřního prstence
Časové okno: Účastníci následovali ve výchozím stavu, 6 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Roční snížení tloušťky vnitřního prstence sítnice pomocí SD-OCT skenů z oblasti skenování 20° x 20° se středem na foveu. Vnitřní kruh definovaný jako pole ETDRS 5-8. Údaje jsou dostupné pouze pro potenciální kohortu.
Účastníci následovali ve výchozím stavu, 6 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Roční míra ztráty tloušťky sítnice centrálního prstence
Časové okno: Účastníci následovali ve výchozím stavu, 6 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Roční snížení tloušťky centrální prstencové sítnice pomocí SD-OCT skenů z oblasti skenování 20° x 20° se středem na foveu. Centrální oblast definovaná jako pole ETDRS 9. Údaje jsou dostupné pouze pro potenciální kohortu.
Účastníci následovali ve výchozím stavu, 6 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Foundation Fighting Blindness

Spolupracovníci

United States Department of Defense

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Hendrik Scholl, MD, Wilmer Eye Institute at the Johns Hopkins University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. října 2013

První zveřejněno (Odhad)

7. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. listopadu 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. října 2019

Naposledy ověřeno

1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FFBCRI-PROGSTAR-01/02

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Stargardtova nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit