Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Historia naturalna postępu choroby Stargardta: badania retrospektywne i prospektywne (ProgSTAR)

30 października 2019 zaktualizowane przez: Foundation Fighting Blindness

Naturalna historia progresji atrofii wtórnej do choroby Stargardta: retrospektywne i prospektywne podłużne badanie obserwacyjne, w tym. Pomocnicze badanie SMART — skotopowa ocena mikroperymetryczna funkcji pręcików w chorobie Stargardta

Choroba Stargardta jest obecnie nieuleczalną i nieuleczalną dystrofią plamki żółtej, która powoduje poważną utratę wzroku u dzieci i młodych dorosłych, powodując w ten sposób ogromną zachorowalność z implikacjami ekonomicznymi, psychologicznymi, emocjonalnymi i społecznymi. Nie ma zatwierdzonych przez FDA metod leczenia tej choroby. Dlatego celem tego badania jest zebranie danych historii naturalnej z dużej populacji dzieci i dorosłych w celu oceny możliwych miar skuteczności planowanych badań klinicznych.

Uczestnicy będą rekrutowani z populacji pacjentów każdego Badacza, ponieważ badanie wymaga dostępności zarówno wieloletnich danych retrospektywnych, jak i bieżących danych gromadzonych prospektywnie. Prowadzone jest również równoległe badanie pomocnicze (badanie SMART) z podgrupą pacjentów biorących udział w badaniu prospektywnym podczas ich regularnych wizyt w ramach badania ProgSTAR w celu poszerzenia zbioru obrazów siatkówkowych o pomiary mikroperymetryczne zebrane w warunkach skotopowych (słabe oświetlenie).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

259

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
        • Institut de la Vision
  • Niemcy
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Center for Ophthalmic Research, University of Teubingen
  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cole Eye Institute, Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Moran Eye Center, University of Utah
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badana populacja będzie składać się z maksymalnie 250 pacjentów z chorobą Stargardta (minimum 150 pacjentów) rekrutowanych w maksymalnie 14 ośrodkach klinicznych w Stanach Zjednoczonych i Europie. Musi mieć co najmniej 6 lat, być zdolnym do współpracy przy wykonywaniu badań i być gotowym do regularnych 6-miesięcznych wizyt kontrolnych przez okres do 24 miesięcy. Musi mieć zmiany zanikowe wtórne do STGD i wcześniej genotypowane (co najmniej 2 potwierdzone mutacje patogenne w genie ABCA4). Jeśli tylko 1 allel ABCA4 zawiera mutację patogenną, to pacjent potrzebuje typowego fenotypu, czyli przynajmniej jedno oko musi mieć plamki na poziomie nabłonka barwnikowego siatkówki typowe dla STGD. Najlepiej skorygowana ostrość wzroku (BCVA) musi wynosić 20 liter ETDRS (odpowiednik 20/400 Snellena) lub lepiej.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dostarcz podpisany formularz świadomej zgody i upoważnienie umożliwiające ujawnienie i wykorzystanie chronionych informacji zdrowotnych.
  • Wyznaczone oko do badania głównego musi mieć co najmniej jeden dobrze odgraniczony obszar atrofii zobrazowany za pomocą autofluorescencji dna oka o minimalnej średnicy 300 mikronów, a suma wszystkich zmian musi wynosić co najmniej 12 mm2 (co odpowiada nie więcej niż 5 krążkom obszarów w co najmniej jednym oku) i BCVA 20 liter ETDRS (odpowiednik 20/400 Snellena) lub lepiej.
  • Potwierdzono obecność dwóch (2) patogennych mutacji w genie ABCA4. Jeśli tylko jeden allel ABCA4 zawiera mutację patogenną, pacjent powinien mieć typowy fenotyp Stargardta, czyli co najmniej jedno oko musi mieć plamki na poziomie nabłonka barwnikowego siatkówki typowe dla STGD.
  • W opinii badacza główne badane oko musi mieć wyraźne media oka i odpowiednie rozszerzenie źrenic, aby umożliwić dobrej jakości obrazowanie autofluorescencji dna oka (FAF) i optycznej tomografii koherentnej w domenie widmowej (sd-OCT).
  • Umieć współpracować przy wykonywaniu badań.
  • Gotowość do poddania się badaniom okulistycznym raz na 6 miesięcy przez okres do 24 miesięcy.
  • Mieć co najmniej sześć lat.
  • Obydwoje oczu można uwzględnić, jeśli kryteria włączenia są spełnione dla obojga oczu.

Kryteria wyłączenia:

  • Choroby oczu, takie jak neowaskularyzacja naczyniówkowa, jaskra i retinopatia cukrzycowa w każdym oku, które mogą zakłócać ocenę morfologiczną i czynnościową siatkówki.
  • Operacja wewnątrzgałkowa w głównym oku badanym w ciągu 90 dni przed wizytą wyjściową.
  • Obecny lub poprzedni udział w badaniu interwencyjnym dotyczącym leczenia STGD, takim jak terapia genowa lub terapia komórkami macierzystymi. Bieżący udział w próbie leku lub poprzedni udział w próbie leku w ciągu sześciu miesięcy przed rejestracją. Stosowanie doustnych suplementów witamin i składników mineralnych jest dozwolone, chociaż aktualne stosowanie suplementacji witaminy A powinno być udokumentowane.
  • Główny badacz ośrodka może orzec, że jakikolwiek pacjent w jego ośrodku nie kwalifikuje się do udziału w badaniu z uzasadnionego powodu medycznego przed włączeniem pacjenta do badania.
  • Każda choroba ogólnoustrojowa o ograniczonej prognozie przeżycia (np. rak, ciężka/niestabilna choroba układu krążenia).
  • Każdy stan, który przeszkadzałby pacjentowi w regularnych wizytach kontrolnych co 6 miesięcy przez okres do 24 miesięcy, np.: zaburzenia osobowości, stosowanie głównych środków uspokajających, takich jak haldol lub fenotiazyna, przewlekły alkoholizm, choroba Alzheimera lub nadużywanie narkotyków.
  • Dowody na istotne niekontrolowane współistniejące choroby, takie jak zaburzenia sercowo-naczyniowe, neurologiczne, płucne, nerkowe, wątrobowe, endokrynologiczne lub żołądkowo-jelitowe.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Inny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik progresji zmian zanikowych przy użyciu obrazów autofluorescencji dna oka (FAF).
Ramy czasowe: 2-12 lat
Roczny wzrost obszaru zmniejszonej autofluorescencji (DAF), który jest definiowany jako suma określonego i wątpliwego zmniejszenia autofluorescencji
2-12 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik utraty wrażliwości siatkówki mierzony za pomocą mikroperymetrii skotopowej (MP)
Ramy czasowe: 2 lata
Roczne tempo zmian czułości siatkówki. Czułość testowana na maszynie Nidek MP-1 przy użyciu zmodyfikowanej siatki Humphrey 10-2. Czułość była średnią czułością z 68-punktowego wzorca testowego (tylko kohorta prospektywna)
2 lata
Roczny wskaźnik utraty ostrości wzroku
Ramy czasowe: 2-12 lat
Roczna zmiana ostrości wzroku. Miary ostrości wzroku najlepiej skorygowanej lub prezentującej VA wydobyte z kart dokumentacji medycznej. Prospektywna kohorta to najlepiej skorygowana ostrość wzroku przy użyciu metod badawczych wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej
2-12 lat
Różnica w szybkości zmian czułości siatkówki w ciągu roku między fotopowym i skotopowym badaniem mikroperymetrycznym
Ramy czasowe: 2 lata
Różnica w rocznym tempie zmian czułości siatkówki w warunkach fotopowych i skotopowych. Czułość testowana Nidkiem MP-1. Czułość skotopową uzyskano przy użyciu 40-punktowego wzorca testowego, a czułość fotopową przy użyciu 68-punktowego wzorca testowego w podgrupie pacjentów z kohorty prospektywnej
2 lata
Roczny wskaźnik utraty całkowitej grubości siatkówki
Ramy czasowe: Uczestnicy obserwowali na początku badania, 6 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesiące
Roczne zmniejszanie się całkowitej grubości siatkówki za pomocą skanów optycznej tomografii koherentnej w domenie spektralnej (SD-OCT) z obszaru skanowania 20° x 20° wyśrodkowanego w dołku. Dane są dostępne tylko dla kohorty prospektywnej.
Uczestnicy obserwowali na początku badania, 6 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesiące
Roczna stopa utraty grubości pierścienia zewnętrznego siatkówki
Ramy czasowe: Uczestnicy obserwowali na początku badania, 6 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesiące
Roczny spadek grubości zewnętrznego pierścienia siatkówki przy użyciu skanów SD-OCT z obszaru skanowania 20° x 20° wyśrodkowanego na dołku. Pierścień zewnętrzny zdefiniowany jako pola ETDRS 1-4.
Uczestnicy obserwowali na początku badania, 6 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesiące
Roczna szybkość utraty grubości pierścienia wewnętrznego siatkówki
Ramy czasowe: Uczestnicy obserwowali na początku badania, 6 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesiące
Roczny spadek grubości pierścienia wewnętrznego siatkówki przy użyciu skanów SD-OCT z obszaru skanowania 20° x 20° wyśrodkowanego na dołku. Pierścień wewnętrzny zdefiniowany jako pola ETDRS 5-8. Dane są dostępne tylko dla kohorty prospektywnej.
Uczestnicy obserwowali na początku badania, 6 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesiące
Roczna szybkość utraty grubości centralnego pierścienia siatkówki
Ramy czasowe: Uczestnicy obserwowali na początku badania, 6 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesiące
Roczny spadek grubości centralnego pierścienia siatkówki przy użyciu skanów SD-OCT z obszaru skanowania 20° x 20° wyśrodkowanego na dołku. Obszar centralny zdefiniowany jako pola ETDRS 9. Dane są dostępne tylko dla kohorty prospektywnej.
Uczestnicy obserwowali na początku badania, 6 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Foundation Fighting Blindness

Współpracownicy

United States Department of Defense

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Hendrik Scholl, MD, Wilmer Eye Institute at the Johns Hopkins University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 października 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 października 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 listopada 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 listopada 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 października 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FFBCRI-PROGSTAR-01/02

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Stargardta

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj