- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT02194010
Шкала тяжести инвалидности (DSI) и шкала общей инвалидности наследственной моторной и сенсорной невропатии (HMSN-R-ODS) (DSI and HMSN)
Обзор исследования
Статус
Подробное описание
Болезнь Шарко-Мари-Туба (ШМТ) представляет собой группу заболеваний, вызывающих периферическую невропатию, поражающую длинные нервы, идущие к стопам и рукам. Из-за проблем с периферическими нервами у людей с ШМТ наблюдается мышечная слабость и потеря чувствительности, что ухудшает их физические способности. ШМТ поражает примерно 1 из 2500 человек и вызывается мутациями в более чем 70 различных генах. Существуют модели для многих подтипов ШМТ, которые привели к более глубокому пониманию биологической основы этих расстройств. Эти достижения также сделали реалистичной возможность рационального лечения ШМТ. Тем не менее, клинические испытания при ШМТ были ограничены сочетанием отсутствия данных о естественном течении для многих подтипов, отсутствия показателей исходов, которые могли бы выявить изменения за короткий период для медленно прогрессирующих форм ШМТ, и отсутствия показателей исходов для молодых. дети с СМТ.
Чтобы разработать методы лечения, основанные на биологических достижениях в области наследственных невропатий, необходимо измерить естественное течение различных расстройств. Только зная естественное течение, можно понять начало клинических симптомов, скорость прогрессирования и окончательный прогноз этих заболеваний. По этим причинам INC посвятил большую часть своих усилий разработке чувствительных инструментов результатов, включая инструменты PRO, для измерения естественного течения ШМТ. Целью исследователей является создание такого инструмента для общего ухудшения для использования как в анализе естественного течения болезни, так и в клинических испытаниях. Чтобы разработать и проверить этот инструмент, исследователи будут просить людей, у которых есть CMT, заполнить две анкеты, DSI и HMSN-R-ODS. Они связаны с общим ухудшением симптомов из-за ШМТ. Эти инструменты могут помочь нам понять общее прогрессирование ШМТ и, в конечном счете, помогут в клинических испытаниях, когда они будут доступны для различных форм ШМТ.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- National Hospital of Neurology and Neurosurgery
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa
-
-
New York
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14627
- University of Rochester Medical Center
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Участников, зарегистрированных в протоколе INC 6601 и увиденных на участвующем сайте для оценки CMT, спросят, хотят ли они участвовать в этом протоколе. Набираемые лица уже подписали формы согласия и будут зарегистрированы в 6601. Они будут проинформированы о том, что участие в этом протоколе является полностью добровольным, и они все еще могут быть зачислены в INC 6601 без участия в этом проекте.
Альтернативные участники, которые зарегистрированы в нашем реестре пациентов INC, будут уведомлены о форме по электронной почте и приглашены к участию в связи с их диагнозом подозрения на ШМТ.
Описание
Критерии включения:
- человек имеет наследственную периферическую невропатию или подозревается наличие наследственной периферической невропатии
- человек в возрасте от 10 до 99 лет
- индивидуальные подписи согласия или формы согласия в зависимости от возраста и требований
- физическое лицо участвует в INC 6601 в одном из участвующих центров ИЛИ является участником реестра пациентов INC.
Критерий исключения:
- невозможность дать информированное согласие
- вне возрастного диапазона
- невозможность заполнить анкету
- не понимает английский
- не участвует в INC 6601 или в Реестре пациентов INC
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
---|
Участники оценивались на сайтах INC
Участники, проходящие оценку на объектах INC, будут участвовать как в DSI, так и в HMSN-R-ODS, заполнив эти PRO во время своего визита.
|
Реестр контактов INC
Реестр контактов INC завершает HMSN-R-ODS на веб-сайте http://rarediseasesnetwork.epi.usf.edu/INC/
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Индекс тяжести инвалидности
Временное ограничение: Примерно 30 минут
|
DSI просит субъекта предоставить информацию о том, как инвалидность в целом отражается на оборудовании, необходимом для передвижения.
Таким образом, DSI спрашивает субъекта, носил ли человек в целом AFO (брекеты) для передвижения, какой уровень инвалидности это отражало бы с использованием как количественного измерения баллов, так и вербального метода оценки (нет, легкая, умеренная, тяжелая). .
Эти вопросы не относятся к самим участникам, а только к тому, насколько инвалидом, по их мнению, является человек, исходя из вспомогательных устройств для передвижения, которые требуются этому человеку.
Затем член исследовательской группы заполняет последнюю страницу, на которой конкретно задается вопрос о том, что этот субъект использует для мобильности.
|
Примерно 30 минут
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Шкала общей инвалидности наследственной моторной и сенсорной невропатии (HMSN-R-ODS)
Временное ограничение: Примерно 30 минут
|
HMSN-R-ODS представляет собой функциональную оценку субъекта, который задает вопросы о своей повседневной деятельности и общем состоянии здоровья.
Вопросы сгруппированы в различные разделы и включают: изменение и удержание положения тела; ходьба и движение; движение транспортом; перенос, перемещение или обращение с предметами; Уход за собой; домашние дела и обязанности; забота (ежедневные задачи) - общая; знакомство с другими людьми; работа, учеба, хобби.
Эти вопросы относятся конкретно к предмету и спрашивают, как они могут выполнять эти различные действия с небольшими или серьезными трудностями.
|
Примерно 30 минут
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Michael E Shy, MD, Universit of Iowa
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Нервно-мышечные заболевания
- Стоматогнатические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Пороки развития нервной системы
- Полинейропатии
- Заболевания периферической нервной системы
- Зубные болезни
- Синдромы компрессии нервов
- Болезнь Шарко-Мари-Тута
- Наследственная сенсорная и моторная невропатия
Другие идентификационные номера исследования
- INC 6610
- U54NS065712 (Грант/контракт NIH США)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .