Влияние миглустата на разницу назального потенциала у пациентов с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del (MIGLUSTAT-CF)

Критерии включения:

Критерии включения при скрининговом визите (визит 1):

• Возраст 18 лет и старше
• Мужчина или женщина

• Женщины детородного возраста должны:

  • иметь отрицательный сывороточный тест на беременность на визите 1
  • согласие на использование надежного метода контрацепции с визита 1 до 3 месяцев после последнего приема исследуемого препарата
• Пациенты мужского пола, соглашающиеся на время исследования и в течение 3 месяцев после него использовать презерватив.
• Гомозиготность по мутации F508del, подтвержденная генетическим тестированием.
• Хлористый пот ≥ 60 ммоль/л
• Базальная разность назальных потенциалов (NPD) ≤ -30,0 мВ (равна или более электрически отрицательная, чем -30,0 мВ) и общая секреция хлоридов (TCS) ≥ -5,0 мВ по крайней мере для одной ноздри. Однако, если можно проанализировать обе ноздри, общая секреция хлоридов (TCS) должна быть ≥ -5,0 мВ (равна или выше электрически положительной, чем -5,0 мВ) в обеих ноздрях.
• ОФВ1 ≥ 25% от ожидаемого
• Способность соблюдать все требования протокола
• Подписанное информированное согласие перед любой процедурой, обязательной для исследования

Критерии включения при посещении рандомизации (посещение 2):

• Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест мочи на беременность.
• Базальная разность назальных потенциалов (NPD) ≤ - 30,0 мВ (равна или более электрически отрицательная, чем - 30,0 мВ) и общая секреция хлоридов (TCS) ≥ - 5,0 мВ по крайней мере для одной ноздри. Однако, если можно проанализировать обе ноздри, общая секреция хлоридов (TCS) должна быть ≥ -5,0 мВ (равна или выше электрически положительной, чем -5,0 мВ) в обеих ноздрях.

Критерий исключения:

• Любое состояние, препятствующее правильному измерению NPD, например инфекция верхних дыхательных путей.
• Острая инфекция верхних или нижних дыхательных путей, требующая антибиотикотерапии в течение 2 недель после скрининга
• Реципиент трансплантации легкого или пациент в листе ожидания на трансплантацию легкого
• Любое изменение регулярного лечения (начало нового лечения или прекращение лечения) или изменение дозировки в течение 2 недель до начала периода 1.
• Умеренная/тяжелая почечная недостаточность (клиренс креатинина <70 мл/мин по Кокрофту и Голту)
• Системные кортикостероиды (> 10 мг/сутки преднизолона или эквивалента) в течение 14 дней до скрининга и до начала исследования
• Женщины, кормящие грудью, беременные или планирующие забеременеть в ходе исследования.
• История значительной непереносимости лактозы
• Наличие клинически значимой диареи (жидкий стул > 3 раз в день в течение > 7 дней) без определенной причины в течение одного месяца до скрининга
• Любой известный фактор или заболевание, которые могут помешать соблюдению режима лечения, проведению исследования или интерпретации результатов, например наркотическая или алкогольная зависимость или психическое заболевание.
• Активное или пассивное курение
• Повышенная чувствительность к Миглустату или любым вспомогательным веществам.
• Запланированное лечение или лечение другим исследуемым препаратом или терапией (например, генной терапией) в течение одного месяца до рандомизации
• Известное сопутствующее угрожающее жизни заболевание с ожидаемой продолжительностью жизни < 12 мес.
• Показания к применению Изупрел® (изопротеренол), в том числе при заболеваниях сердца.