Miglustat가 F508del 돌연변이 동형접합성 낭포성 섬유증 환자에서 비강전위차에 미치는 영향 (MIGLUSTAT-CF)

포함 기준:

스크리닝 방문(방문 1) 시 포함 기준:

• 만 18세 이상
• 남성 또는 여성

• 가임 여성은 다음을 준수해야 합니다.

  • 방문 1에서 음성 혈청 임신 검사를 받음
  • 방문 1부터 마지막 ​​연구 약물 섭취 후 3개월까지 신뢰할 수 있는 피임 방법 사용에 동의
• 연구 기간 동안 및 이후 3개월 동안 콘돔 사용을 수락한 남성 환자
• 유전자 검사로 확인된 F508del 돌연변이에 대한 동형접합체
• 땀 염화물 ≥ 60mmol/L
• 기초 비강 전위차(NPD) ≤ -30.0 mV(-30.0 mV보다 전기적으로 음수이거나 그 이상) 및 적어도 하나의 콧구멍에 대한 총 염화물 분비(TCS) ≥ -5.0 mV. 다만, 양쪽 콧구멍의 분석이 가능한 경우에는 양쪽 콧구멍의 총 염화물 분비량(TCS)이 ≥ -5.0 mV(-5.0 mV 이상의 전기적 양전하)이어야 한다.
• FEV1 ≥ 예측의 25%
• 모든 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
• 연구 의무 절차 이전에 사전 동의서 서명

무작위 방문(방문 2) 시 포함 기준:

• 가임 여성은 소변 ​​임신 검사 결과가 음성이어야 합니다.
• 기저 비강 전위차(NPD) ≤ -30.0 mV(전기적으로 -30.0 mV 이상) 및 적어도 하나의 콧구멍에 대한 총 염화물 분비(TCS) ≥ -5.0 mV. 다만, 양쪽 콧구멍의 분석이 가능한 경우에는 양쪽 콧구멍의 총 염화물 분비량(TCS)이 ≥ -5.0 mV(-5.0 mV 이상의 전기적 양전하)이어야 한다.

제외 기준:

• 상기도 감염과 같이 NPD의 정확한 측정을 방해하는 모든 상태
• 스크리닝 2주 이내에 항생제 투여가 필요한 급성 상기도 또는 하기도 감염
• 폐이식 수혜자 또는 폐이식 대기자 명단에 있는 환자
• 정기 치료의 모든 변경(새로운 치료 시작 또는 중단 치료) 또는 기간 1 시작 전 2주 이내에 투여량 변경
• 중등도/중증 신장 장애(Cockroft 및 Gault에 따라 크레아티닌 청소율 < 70mL/분)
• 스크리닝 전 14일 이내 및 연구 시작까지 전신 코르티코스테로이드(> 10mg/일 프레드니손 또는 등가물)
• 모유 수유 중이거나 임신 중이거나 연구 과정 중에 임신할 계획이 있는 여성
• 상당한 유당 불내증의 병력
• 스크리닝 전 1개월 이내에 명확한 원인 없이 임상적으로 유의한 설사(> 7일 동안 하루에 3회 이상의 액체 대변)의 존재
• 약물 또는 알코올 의존 또는 정신 질환과 같이 치료 순응도, 연구 수행 또는 결과 해석을 방해할 수 있는 모든 알려진 요인 또는 질병
• 능동적 또는 수동적 흡연
• 미글루스타트 또는 부형제에 대한 과민증
• 계획된 치료 또는 무작위화 전 1개월 이내에 다른 연구 약물 또는 요법(예: 유전자 요법)을 사용한 치료
• 기대 수명이 12개월 미만인 것으로 알려진 수반되는 생명을 위협하는 질병
• 심장 질환을 포함한 Isuprel®(Isoproterenol)에 대한 적응증.