F508del変異のホモ接合性嚢胞性線維症患者における鼻電位差に対するミグルスタットの効果 (MIGLUSTAT-CF)

包含基準:

スクリーニング訪問時の包含基準（訪問1）：

• 18歳以上
• 男性か女性

• 出産の可能性のある女性は、次のことを行う必要があります。

  • -訪問1で血清妊娠検査が陰性である
  • -訪問1から最後の治験薬摂取後3か月まで、信頼できる避妊方法を使用することに同意する
• -研究期間中およびその後3か月間コンドームの使用を受け入れる男性患者
• 遺伝子検査で確認された F508del 変異のホモ接合体
• 汗の塩化物≧60mmol/L
• -基礎鼻電位差（NPD）≤-30.0 mV（-30.0 mV以上の電気的負）および総塩化物分泌（TCS）少なくとも1つの鼻孔で≥-5.0 mV。 ただし、両方の鼻孔を分析することが可能である場合、総塩素分泌量 (TCS) は、両方の鼻孔で≧ - 5.0 mV (電気的に正の値 - 5.0 mV 以上) となります。
• FEV1 ≥ 予測値の 25%
• すべてのプロトコル要件に準拠可能
• -研究で義務付けられた手順の前に署名されたインフォームドコンセント

無作為化訪問時の包含基準（訪問2）：

• 出産の可能性のある女性は、尿妊娠検査が陰性でなければなりません
• -基礎鼻電位差（NPD）≤-30.0 mV（-30.0 mV以上の電気的負）および総塩化物分泌（TCS）少なくとも1つの鼻孔で≥-5.0 mV。 ただし、両方の鼻孔を分析することが可能である場合、総塩素分泌量 (TCS) は、両方の鼻孔で≧ - 5.0 mV (電気的に正の値 - 5.0 mV 以上) となります。

除外基準:

• -上気道感染症など、NPDの正しい測定を妨げる状態
• -スクリーニングから2週間以内に抗生物質の介入を必要とする急性上気道または下気道感染症
• 肺移植レシピエントまたは肺移植待機リストに載っている患者
• -通常の治療の変更（新しい治療の開始または中止）または期間1の開始前2週間以内の投薬の変更
• 中等度/重度の腎障害 (Cockroft および Gault によるクレアチニンクリアランス < 70 mL/min)
• -全身性コルチコステロイド（> 10 mg /日プレドニゾンまたは同等のもの） スクリーニング前の14日以内および研究開始まで
• -授乳中、妊娠中、または研究中に妊娠を計画している女性
• 重大な乳糖不耐症の病歴
• -臨床的に重大な下痢の存在（1日あたり3回以上の液体便が7日間以上） スクリーニング前の1か月以内の明確な原因のない
• -薬物またはアルコール依存症または精神疾患など、治療のコンプライアンス、研究の実施、または結果の解釈を妨げる可能性のある既知の要因または疾患
• 能動喫煙または受動喫煙
• ミグルスタットまたは賦形剤に対する過敏症
• -計画された治療または別の治験薬または治療法（遺伝子治療など）による治療 無作為化の1か月前
• -平均余命が12か月未満の既知の付随する生命を脅かす疾患
• 心疾患を含むIsuprel®（イソプロテレノール）に対する適応症。