Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

CD22 перенаправленные аутологичные Т-клетки для ВСЕХ

2 июля 2026 г. обновлено: University of Pennsylvania

Пилотное исследование аутологичных Т-клеток, перенаправляемых химерным антигенным рецептором против CD22, у педиатрических пациентов с резистентным или рефрактерным к химиотерапии острым лимфобластным лейкозом

Это одноцентровое открытое пилотное исследование с одной группой для определения возможности и безопасности однократной дозы, вводимой в виде разлитых фракций аутологичных Т-клеток, экспрессирующих химерные антигенные рецепторы CD22, экспрессирующие тандемные TCRζ и 4-1BB (TCRζ/4-1BB ) костимулирующие домены (называемые клетками «CART22») у педиатрических пациентов с рецидивирующим или рефрактерным В-клеточным острым лимфобластным лейкозом.

Обзор исследования

Подробное описание

Исследование будет состоять из трех последовательных фаз: 1) фаза скрининга, 2) фаза производства и предварительной обработки, состоящая из афереза ​​(если применимо) и химиотерапии (если применимо), и 3) фаза лечения, состоящая из CART22. инфузия перелитых клеток и последующие оценки.

После подписания информированного согласия пациенты пройдут скрининговые тесты и процедуры для определения соответствия требованиям. Как только соответствие пациента будет подтверждено, у пациентов будут собирать клетки с помощью лейкафереза ​​для получения мононуклеарных клеток периферической крови (PBMC) для производства CART22, если только после предварительного афереза ​​не будет получено достаточное количество клеток. Клетки будут трансдуцированы лентивирусным вектором против CD22 TCRζ/4-1BB, размножены in vitro и затем заморожены для будущего введения. Криоконсервированные исторические продукты афереза, полученные от пациента до включения в исследование, можно использовать для производства CART22, если они были собраны в сертифицированном соответствующим образом центре афереза ​​и продукт соответствует адекватному выходу мононуклеарных клеток. Если исторический продукт афереза ​​недоступен, процедура афереза ​​будет запланирована для получения клеток после включения в исследование.

Если это не противопоказано и не рекомендуется с медицинской точки зрения на основании предшествующей химиотерапии, пациентам будет назначена кондиционирующая химиотерапия перед инфузией клеток CART22 с целью лимфодеплеции. Кроме того, если количество лейкоцитов у пациента составляет ≤ 1000 мкл, кондиционирующая/лимфоразрушающая химиотерапия НЕ требуется. Химиотерапия будет спланирована таким образом, чтобы последняя доза была принята за 1-4 дня ДО запланированной инфузии клеток CART22. Дата начала химиотерапии будет варьироваться в зависимости от продолжительности выбранного режима химиотерапии. Если период от химиотерапии до инфузии CART22 задерживается на 4 или более недель, пациенту потребуется повторное лечение лимфодеплетирующей химиотерапией перед инфузией CART22.

Мы зарегистрируем 15 поддающихся оценке пациентов для анализа первичной конечной точки безопасности. Пациенты, подлежащие первичной оценке безопасности, — это те, кто получил какие-либо клетки CART22. Первые три субъекта, получающие CART22, будут сдвинуты на 14 дней, чтобы можно было отслеживать нежелательные явления, включая CRS.

Субъекты с дозой изготовленных клеток, которая меньше, чем доза, указанная в протоколе, будут оцениваться как производственный брак. Этим субъектам будет проведена инфузия клеток при условии соблюдения всех других критериев выпуска продукции.

Все пациенты будут сдавать анализы крови для оценки безопасности, приживления и стойкости CART22 через регулярные промежутки времени на протяжении всего исследования (график посещений для оценки в Приложении 1). Циркулирующие субпопуляции Т-клеток CART22 будут оцениваться в разное время после инфузии. Перенос CART22 будет оцениваться в аспиратах костного мозга и других тканях, если таковые имеются. Последующее наблюдение планируется как минимум еженедельно в течение 4 недель, ежемесячно в течение 6 месяцев, затем пациенты будут наблюдаться ежеквартально в течение оставшейся части года, чтобы собрать историю болезни, пройти медицинский осмотр и анализы крови. Дополнительные сборы образцов и оценки между плановыми визитами после инфузии клеток CART22 будут проводиться в соответствии с клиническими показаниями.

После этих оценок пациенты будут участвовать в повторном исследовании для долгосрочного наблюдения в течение дополнительных четырнадцати лет для оценки безопасности в соответствии с рекомендациями FDA.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

41

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 29 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Перед любой процедурой исследования необходимо получить подписанную форму информированного согласия.
  2. Рецидивирующий или рефрактерный В-клеточный ОЛЛ:

    1. 2-й или более рецидив БМ ИЛИ
    2. Любой рецидив костного мозга после аллогенной ТГСК и ≥ 6 месяцев после ТГСК при инфузии ИЛИ
    3. Любой рецидив костного мозга после CAR-модифицированной Т-клеточной терапии ИЛИ
    4. Рефрактерное заболевание, определяемое как отсутствие полного полного ответа после > 2 режимов химиотерапии ИЛИ
    5. Пациенты с Ph+ ОЛЛ подходят, если у них непереносимость или неэффективность терапии ингибиторами тирозинкиназы ИЛИ
    6. Не подходит для аллогенной ТСК из-за:

    я. Коморбидное заболевание II. Другие противопоказания к режиму кондиционирования аллогенной ТСК iii. Отсутствие подходящего донора iv. Предыдущая ТСК v. Отказ от аллогенной ТСК как терапевтического варианта после задокументированного обсуждения с ожидаемыми результатами роли ТСК с врачом ТКМ, не входящим в исследовательскую группу g. Пациенты с заболеванием ЦНС3 будут иметь право на участие, если заболевание ЦНС отвечает на терапию.

  3. Документирование экспрессии опухоли CD22 в костном мозге или периферической крови с помощью проточной цитометрии при рецидиве.
  4. Адекватная функция органа определяется как:

    1. Креатинин сыворотки в зависимости от возраста/пола:

      Максимальный уровень сывороточного креатинина (мг/дл) Возраст от 1 до < 2 лет Мужчины 0,6 Женщины 0,6 Возраст от 2 до < 6 лет Мужчины 0,8 Женщины 0,8 Возраст от 6 до < 10 лет Мужчины 1,0 Женщины 1,0 Возраст от 10 до < 13 лет Мужчины 1,2 Женщины 1,2 Возраст 13 до < 16 лет Мужчины 1,5 Женщины 1,4 Возраст ≥ 16 лет Мужчины 1,7 Женщины 1,4

    2. Адекватная функция печени

    я. АЛТ < 500 ЕД/л ii. Билирубин <в 3 раза выше верхней границы нормы iii. АЛТ и/или билирубин, выходящие за эти пределы, допустимы, если, по мнению исследователя (или по данным биопсии печени), аномалии напрямую связаны со ВСЕЙ инфильтрацией печени c. Должен иметь минимальный уровень легочного резерва, определяемый как одышка ≤ 1 степени, пульсовый кислород> 92% на комнатном воздухе; DLCO > 40% (с поправкой на анемию), если PFT клинически подходят, как это определено лечащим исследователем d. Фракция укорочения левого желудочка (LVSF) ≥ 28% или фракция выброса (LVEF) ≥ 40%, подтвержденная ЭХО/MUGA; в случаях, когда количественная оценка ФВ ЛЖ невозможна, достаточно заключения кардиолога о том, что ЭХО показывает качественно нормальную функцию желудочков.

  5. Признаки заболевания стандартными морфологическими критериями или критериями MRD. Клиническое исследование костного мозга, показывающее заболевание, может быть выполнено при зачислении или в течение 12 недель после зачисления.
  6. Возраст 1-29 лет.
  7. Адекватный рабочий статус (оценка Лански или Карновски ≥50)
  8. Субъекты с репродуктивным потенциалом должны дать согласие на использование приемлемых методов контроля над рождаемостью.

Критерий исключения:

  1. Активный гепатит В или активный гепатит С.
  2. ВИЧ-инфекция.
  3. Активная острая или хроническая реакция «трансплантат против хозяина» (РТПХ), требующая системной терапии.
  4. Одновременное использование системных стероидов или иммунодепрессантов. Недавнее или текущее использование ингаляционных стероидов или физиологического замещения гидрокортизоном не является исключением. Дополнительные сведения об использовании стероидов и иммунодепрессантов см.
  5. Заболевание ЦНС3, которое прогрессирует на фоне терапии, или с паренхиматозными поражениями ЦНС, которые могут увеличить риск токсичности ЦНС.
  6. Беременные или кормящие (кормящие) женщины.
  7. Получение агента предварительного исследования в течение 4 недель до визита для скрининга. *Обратите внимание: пациенты, получившие анти-CD19 CART-клетки (например, CART19/CTL019) в исследовательском исследовании, в котором инфузия клеток произошла более чем за 4 недели до визита для скрининга, НЕ исключаются.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Пациенты детского возраста с рецидивирующим или рефрактерным В-клеточным острым лимфобластным лейкозом

Предметы

День 1, фракция 10%: 0,2-1x10^6 клеток CART22/кг День 2, фракция 30%: 0,6-3x10^6 клеток CART22/кг День 3, фракция 60%: 1,2-6x10^6 клеток CART22/кг

Субъекты весом ≥50 кг будут получать 1-5x10^8 клеток CART22 в виде разделенной дозы в течение трех дней следующим образом:

День 1, фракция 10%: 1-5x10^7 CART22 клеток/кг День 2, фракция 30%: 0,3-1,5x10^8 Клеток CART22/кг. День 3, фракция 60%: 0,6-3x10^8 клеток CART22/кг.

Предметы

День 1, фракция 10%: 0,2-1x10^6 клеток CART22-65s/кг День 2, фракция 30%: 0,6-3x10^6 клеток CART22-65s/кг День 3, фракция 60%: 1,2-6x10^6 CART22- 65 клеток/кг

Субъекты массой ≥50 кг будут получать 1-5x10^8 клеток CART22-65s в виде разделенной дозы в течение трех дней следующим образом:

День 1, фракция 10%: 1-5x10^7 клеток CART22-65s/кг День 2, фракция 30%: 0,3-1,5x10^8 Клеток CART22-65s/кг День 3, фракция 60%: 0,6-3x10^8 клеток CART22-65s/кг

Предметы

День 1, фракция 25%: 0,5-2,5x10^6 CAR Т-клетки/кг. День 2, фракция 75%: 1,5-7,5x10^6. CAR Т-клетки/кг

Субъекты весом ≥50 кг получат 1-5x10^8 клеток CART22-65s в виде разделенной дозы в течение двух дней следующим образом:

День 1, фракция 25%: 0,25-1,25x10^8 Клетки CART22-65s. День 2, фракция 75%: 0,75-3,75x10^8. Клетки CART22-65s

Subjects <50kg will receive 0.2-2 x 10^6 CART22-65s cells/kg as a split dose over two days as follows:

Day 1, 25% fraction: 25% fraction: 0.05-0.5x10^6 CAR T cells/kg Day 2, 75% fraction: 75% fraction: 0.15-1.5x10^6 CAR T cells/kg

Subjects ≥50kg will receive 0.1-1x10^8 CART22-65s cells as a split dose over two days as follows:

Day 1, 25% fraction: 0.25-2.5x10^7 CART22-65s cells Day 2, 75% fraction: 0.75-7.5x10^7 CART22-65s cells

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
The frequency and severity of adverse events.
Временное ограничение: From date of dosing ( day 1 ) up 15 years
Grade 3 and higher toxicity rate (toxicity possibly attributed to CART22 or CART22-65s) that is unmanageable, unexpected and unrelated to chemotherapy.
From date of dosing ( day 1 ) up 15 years

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент производственных продуктов, которые не соответствуют критериям выпуска.
Временное ограничение: 3 месяца
Продукт должен пройти проверку на эффективность трансдукции вектора, чистоту, жизнеспособность, стерильность продукта Т-клеток или из-за контаминации опухолью.
3 месяца
Общая частота полной ремиссии (ЧОО) на 28-й день.
Временное ограничение: 4 месяца
Включает CR и CR с неполным восстановлением анализа крови (CRi)
4 месяца
Оцените общую частоту ответов (CR/CRi на 6-й месяц или на 6-й месяц) на 6-м месяце.
Временное ограничение: 9 месяцев
9 месяцев
Оценить статус болезни через 6 месяцев.
Временное ограничение: 9 месяцев
9 месяцев
Опишите причину смерти (COD), когда это уместно
Временное ограничение: 15 лет
15 лет
Опишите ответ с точки зрения минимальной остаточной болезни (MRD).
Временное ограничение: 1 год
Процент пациентов, достигших полного ответа, связанного с минимальной остаточной болезнью (МОБ) и отрицательным костным мозгом, по данным высокочувствительной проточной цитометрии.
1 год
Заболеваемость любой острой РТПХ
Временное ограничение: 15 лет
15 лет
Заболеваемость любой хронической РТПХ.
Временное ограничение: 15 лет
15 лет
Продолжительность ремиссии (ДОР)
Временное ограничение: 15 лет
15 лет
Число субъектов с безрецидивной выживаемостью (RFS)
Временное ограничение: 15 лет
15 лет
Количество субъектов с выживаемостью без событий (EFS).
Временное ограничение: 15 лет
15 лет
Заболеваемость оРТПХ II-IV степени
Временное ограничение: 15 лет
15 лет
Заболеваемость: любая обширная, ограниченная РТПХ.
Временное ограничение: 15 лет
15 лет
Overall survival (OS)
Временное ограничение: From date of dosing ( day 1 ) up 15 years
From date of dosing ( day 1 ) up 15 years

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Следователи

  • Главный следователь: Stephan Grupp, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 января 2016 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2037 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2037 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 декабря 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 января 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

8 января 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться