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Cellule T autologhe reindirizzate CD22 per ALL

2 febbraio 2024 aggiornato da: University of Pennsylvania

Studio pilota sulle cellule T reindirizzate dal recettore dell'antigene chimerico anti-CD22 autologo in pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta resistente o refrattaria alla chemioterapia

Si tratta di uno studio pilota in aperto, a singolo centro, a singolo braccio per determinare la fattibilità e la sicurezza di una singola dose somministrata come frazioni versate di cellule T autologhe che esprimono recettori per l'antigene chimerico CD22 che esprimono tandem TCRζ e 4-1BB (TCRζ/4-1BB ) domini co-stimolatori (indicati come cellule "CART22") in pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Lo studio consisterà in tre fasi sequenziali: 1) una fase di screening, 2) una fase di produzione e pre-trattamento, consistente in aferesi (se applicabile) e chemioterapia (se applicabile), e 3) una fase di trattamento, consistente in un CART22 infusione di cellule trasfuse e valutazioni di follow-up.

Dopo aver firmato il consenso informato, i pazienti saranno sottoposti a test di screening e procedure per determinare l'idoneità. Una volta confermata l'idoneità del paziente, i pazienti riceveranno cellule raccolte mediante leucaferesi per ottenere cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC) per la produzione di CART22, a meno che non sia disponibile un numero adeguato di cellule da una precedente aferesi. Le cellule saranno trasdotte con il vettore lentivirale anti-CD22 TCRζ/4-1BB, espanse in vitro e quindi congelate per future somministrazioni. I prodotti di aferesi storici crioconservati raccolti dal paziente prima dell'ingresso nello studio sono utilizzabili per la produzione di CART22 se raccolti presso un centro di aferesi adeguatamente certificato e il prodotto soddisfa adeguate rese di cellule mononucleate. Se un prodotto di aferesi storico non è disponibile, verrà programmata una procedura di aferesi per l'approvvigionamento cellulare dopo l'ingresso nello studio.

A meno che non sia controindicato e non consigliabile dal punto di vista medico sulla base di una precedente chemioterapia, ai pazienti verrà somministrata la chemioterapia di condizionamento prima dell'infusione di cellule CART22 con l'intento di linfodeplezione. Inoltre, se la conta dei globuli bianchi (WBC) del paziente è ≤ 1.000 /uL, la chemioterapia di condizionamento/linfodeplezione NON è necessaria. La chemioterapia sarà pianificata in modo tale che l'ultima dose sia completata 1-4 giorni PRIMA della prevista infusione di cellule CART22. La data di inizio della chemioterapia varierà in base alla durata del regime chemioterapico selezionato. Se il periodo dalla chemioterapia all'infusione di CART22 è ritardato di 4 o più settimane, il paziente dovrà essere nuovamente trattato con chemioterapia linfodepletiva prima dell'infusione di CART22.

Arruolaremo 15 pazienti valutabili per l'analisi dell'endpoint primario di sicurezza. I pazienti valutabili per la sicurezza primaria sono quelli che hanno ricevuto cellule CART22. I primi tre soggetti infusi con CART22 saranno scaglionati di 14 giorni per consentire il monitoraggio degli eventi avversi, inclusa la CRS.

I soggetti con una dose di cellule prodotte inferiore alla dose specificata dal protocollo verranno valutati come errore di produzione. Questi soggetti riceveranno la loro infusione cellulare, a condizione che tutti gli altri criteri di rilascio di produzione siano soddisfatti.

Tutti i pazienti verranno sottoposti a esami del sangue per valutare la sicurezza, l'attecchimento e la persistenza di CART22 a intervalli regolari durante lo studio (Programma di valutazione della visita nell'Appendice 1). I sottoinsiemi di cellule T CART22 circolanti saranno valutati in tempi diversi dopo l'infusione. Il traffico di CART22 sarà valutato negli aspirati di midollo osseo e in altri tessuti, se disponibili. Il follow-up è pianificato almeno settimanalmente per 4 settimane, mensilmente per 6 mesi, quindi i pazienti saranno seguiti trimestralmente per il resto dell'anno per ottenere una storia medica, sottoporsi a un esame fisico e esami del sangue. Verranno eseguite ulteriori raccolte di campioni e valutazioni tra le visite programmate dopo l'infusione di cellule CART22 come clinicamente indicato.

A seguito di queste valutazioni, i pazienti entreranno in uno studio di roll-over per un follow-up a lungo termine per un massimo di altri quattordici anni per valutare le valutazioni di sicurezza secondo le linee guida della FDA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • Stephan Grupp, MD, PhD
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 29 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il modulo di consenso informato firmato deve essere ottenuto prima di qualsiasi procedura di studio.
  2. LLA a cellule B recidivante o refrattaria:

    1. 2a o più recidiva del midollo osseo O
    2. Qualsiasi recidiva midollare dopo HSCT allogenico e ≥ 6 mesi da SCT all'infusione OPPURE
    3. Qualsiasi recidiva del midollo dopo terapia con cellule T modificate con CAR OPPURE
    4. Malattia refrattaria definita come non aver raggiunto una CR dopo > 2 regimi chemioterapici OPPURE
    5. I pazienti con LLA Ph+ sono idonei se sono intolleranti o hanno fallito la terapia con inibitori della tirosin-chinasi OPPURE
    6. Non idoneo per SCT allogenico a causa di:

    io. Malattia comorbile ii. Altre controindicazioni al regime di condizionamento SCT allogenico iii. Mancanza di donatore idoneo iv. Precedente SCT v. Rifiuta il SCT allogenico come opzione terapeutica dopo una discussione documentata, con esiti attesi, sul ruolo del SCT con un medico di TMO che non fa parte del gruppo di studio g. I pazienti con malattia del SNC3 saranno eleggibili se la malattia del SNC risponde alla terapia.

  3. Documentazione dell'espressione del tumore CD22 nel midollo osseo o nel sangue periferico mediante citometria a flusso alla recidiva.
  4. Adeguata funzione d'organo definita come:

    1. Una creatinina sierica basata su età/sesso come segue:

      Creatinina sierica massima (mg/dL) Età da 1 a < 2 anni Maschi 0,6 Femmine 0,6 Età da 2 a < 6 anni Maschi 0,8 Femmine 0,8 Età da 6 a < 10 anni Maschi 1,0 Femmine 1,0 Età da 10 a < 13 anni Maschi 1,2 Femmine 1,2 Età 13 a < 16 anni Maschi 1,5 Femmine 1,4 Età ≥ 16 anni Maschi 1,7 Femmine 1,4

    2. Adeguata funzionalità epatica

    io. ALT < 500 U/L ii. Bilirubina <3x limite superiore del normale iii. ALT e/o bilirubina che superano questi intervalli sono accettabili se, secondo l'opinione dello sperimentatore (o mediante biopsia epatica), le anomalie sono direttamente correlate a TUTTA l'infiltrazione del fegato c. Deve avere un livello minimo di riserva polmonare definito come dispnea di grado ≤ 1, ossigeno al polso > 92% in aria ambiente; DLCO > 40% (corretto per l'anemia) se le PFT sono clinicamente appropriate come stabilito dallo sperimentatore curante d. Frazione di accorciamento del ventricolo sinistro (LVSF) ≥ 28% o frazione di eiezione (LVEF) ≥ 40% confermata da ECHO/MUGA; nei casi in cui non sia possibile una valutazione quantitativa della LVEF, sarà sufficiente una dichiarazione del cardiologo che l'ECHO mostri una funzione ventricolare qualitativamente normale.

  5. Evidenza di malattia secondo i criteri morfologici standard o secondo i criteri MRD. Un midollo clinico che mostra una malattia può essere eseguito al momento dell'arruolamento o entro 12 settimane dall'arruolamento.
  6. Età 1-29 anni.
  7. Performance status adeguato (punteggio Lansky o Karnofsky ≥50)
  8. I soggetti con potenziale riproduttivo devono accettare di utilizzare metodi di controllo delle nascite accettabili.

Criteri di esclusione:

  1. Epatite attiva B o epatite attiva C.
  2. Infezione da HIV.
  3. Malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) acuta o cronica attiva che richiede una terapia sistemica.
  4. Uso concomitante di steroidi sistemici o farmaci immunosoppressori. L'uso recente o attuale di steroidi per via inalatoria o la sostituzione fisiologica con idrocortisone non è escluso. Per ulteriori dettagli riguardanti l'uso di steroidi e farmaci immunosoppressori.
  5. Malattia del SNC3 che è progressiva durante la terapia o con lesioni parenchimali del SNC che potrebbero aumentare il rischio di tossicità del SNC.
  6. Donne incinte o che allattano (in allattamento).
  7. Ricezione di un precedente agente dello studio sperimentale entro 4 settimane prima della visita di screening. *Nota: i pazienti che hanno ricevuto cellule CART anti-CD19 (ad es. CART19/CTL019) su uno studio sperimentale in cui l'infusione di cellule è avvenuta più di 4 settimane prima della visita di screening NON sono escluse.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Celle CART22

I soggetti di peso <50 kg riceveranno 0,2-1 x 10^7 CART22 cellule/kg come dose suddivisa nell'arco di tre giorni come segue:

  • Giorno 1, frazione del 10%: 0,2-1x10^6 CART22 cellule/kg
  • Giorno 2, frazione 30%: 0,6-3x10^6 CART22 cellule/kg
  • Giorno 3, frazione 60%: 1,2-6x10^6 CART22 cellule/kg

I soggetti ≥50 kg riceveranno 1-5x10^8 cellule CART22 come dose suddivisa nell'arco di tre giorni come segue:

  • Giorno 1, frazione del 10%: 1-5x10^7
  • Giorno 2, frazione del 30%: 0,3-1,5x10^8
  • Giorno 3, frazione del 60%: 0,6-3x10^8

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza e gravità degli eventi avversi, inclusa, ma non limitata a, sindrome da rilascio di citochine (CRS)
Lasso di tempo: Dalla data di somministrazione (giorno 1) fino a 50 settimane
tasso di tossicità di grado 3 e superiore (tossicità eventualmente attribuita a CART22)
Dalla data di somministrazione (giorno 1) fino a 50 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di prodotti fabbricati che non soddisfano i criteri di rilascio.
Lasso di tempo: 3 mesi
Il prodotto deve passare per l'efficienza di trasduzione del vettore, la purezza del prodotto delle cellule T, la vitalità, la sterilità o per contaminazione tumorale.
3 mesi
Tasso complessivo di remissione completa (ORR) al giorno 28.
Lasso di tempo: 4 mesi
Include CR e CR con recupero incompleto dell'emocromo (CRi)
4 mesi
Valutare il tasso di risposta globale (CR/CRi entro o al mese 6) al mese 6.
Lasso di tempo: 9 mesi
9 mesi
Valutare lo stato della malattia al mese 6.
Lasso di tempo: 9 mesi
9 mesi
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: a 50 settimane
a 50 settimane
Durata della remissione (DOR)
Lasso di tempo: a 50 settimane
a 50 settimane
Numero di soggetti con sopravvivenza libera da recidiva (RFS)
Lasso di tempo: a 50 settimane
a 50 settimane
Numero di soggetti con sopravvivenza libera da eventi (EFS).
Lasso di tempo: a 50 settimane
a 50 settimane
Descrivere la causa della morte (COD) quando appropriato
Lasso di tempo: 15 anni
15 anni
Descrivere la risposta in termini di malattia residua minima (MRD).
Lasso di tempo: 1 anno
Percentuale di pazienti che raggiungono una CR associata a midollo osseo negativo per la malattia minima residua (MRD), come determinato dalla citometria a flusso ad alta sensibilità.
1 anno
Incidenza di qualsiasi GVHD acuta
Lasso di tempo: 15 anni
15 anni
Incidenza di qualsiasi GVHD di grado II-IV
Lasso di tempo: 15 anni
15 anni
Incidenza di qualsiasi GVHD cronica.
Lasso di tempo: 15 anni
15 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Stephan Grupp, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 gennaio 2016

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2037

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2037

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 dicembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 gennaio 2016

Primo Inserito (Stimato)

8 gennaio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

5 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Linfomi a cellule B

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