Испытание eRapa для предотвращения прогрессирования у пациентов с семейным аденоматозным полипозом под активным наблюдением

Критерии включения:

1. Подпишите и поставьте дату на форме информированного согласия.
2. Заявленная готовность соблюдать все процедуры исследования и доступность на время исследования.
3. Мужчина или женщина, возраст не менее 18 лет на момент согласия.
4. Фенотипический семейный аденоматозный полипоз (САП) с поражением толстой кишки по генетическому или клиническому диагнозу: мутация зародышевой линии аденоматозного полипоза толстой кишки (АРС) с семейным анамнезом или без него, или с кумулятивным анамнезом более 100 аденом в течение жизни кишечника и семейный анамнез САП или фенотип САП после колэктомии по поводу полипоза с семейным анамнезом САП. Минимальное количество полипов, необходимое для регистрации, составляет 10.
5. Возможность безопасно пройти эндоскопию.
6. Способность принимать пероральные препараты и готовность соблюдать режим eRapa.
7. Для женщин репродуктивного возраста: использование высокоэффективных средств контрацепции не менее чем за 1 месяц до скрининга и согласие на использование такого метода во время участия в исследовании и еще в течение 12 недель после окончания приема препарата ЭРапа.
8. Женщина должна согласиться не кормить грудью и не сдавать яйцеклетки (яйцеклетки, ооциты) во время исследования и в течение 12 недель после последнего введения исследуемого препарата.

Критерий исключения:

1. Операция по снижению риска (колэктомия или частичная колэктомия) в течение 12 месяцев до скрининга.
2. Использование нестероидных противовоспалительных препаратов, кроме аспирина, во время исследования. Допускается употребление 81 миллиграмма (мг) аспирина в день или 650 мг аспирина в неделю.
3. Лечение другой лекарственной терапией, направленной на FAP (включая НПВП [нестероидные противовоспалительные препараты]), если не завершается 4-недельный период вымывания до регистрации.
4. Двенадцатиперстная кишка или ободочная/прямая кишка с дисплазией высокой степени или раком при биопсии при скрининге.
5. Дуоденальный или колоректальный полип > 1 сантиметра (см), не удаленный при скрининговой оценке.
6. Беременность или кормление грудью.
7. Неспособность дать согласие или предполагаемая невозможность посетить соответствующие последующие визиты.
8. Креатинин сыворотки или измеренный/расчетный клиренс креатинина (или скорость клубочковой фильтрации [СКФ]) > 1,5 x ВГН ИЛИ < 30 мл/мин для участников с уровнем креатина > 1,5 x ВГН учреждения. Билирубин ≥ 1,5 x ВГН, если конъюгированный билирубин ≤ ВГН; щелочная фосфатаза > 5 x ULN; АЛТ/АСТ > 2 х ВГН.
9. МНО или ПВ или аЧТВ > 1,5 x ВГН учреждения, если только пациент не получает антикоагулянтную терапию, пока ПВ или аЧТВ находятся в пределах терапевтического диапазона предполагаемого применения антикоагулянтов.
10. Протеинурия > 1+ в анализе мочи или > 1 г/24 ч в суточной моче.
11. История интерстициального заболевания легких или неинфекционного пневмонита.
12. Иммуносупрессивное состояние (например, ВИЧ, длительное употребление стероидов), активная неконтролируемая инфекция.
13. О агентах, которые, как известно, значительно изменяют метаболизм рапамицина.
14. Параллельное участие в других клинических испытаниях, специально оценивающих химиопрофилактику при САП.
15. Пациентов с полипом толстой кишки слишком много, чтобы сосчитать.