가족성 선종성 폴립증 환자의 능동적 감시하에 진행을 방지하기 위한 eRapa의 임상시험

포함 기준:

1. 정보에 입각한 동의서에 서명하고 날짜를 기입하십시오.
2. 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 이용 가능성을 준수할 의사를 진술했습니다.
3. 남성 또는 여성, 동의 시점에 18세 이상.
4. 유전적 또는 임상적 진단에 의해 결장직장의 질병이 관여된 표현형 가족성 선종성 폴립증(FAP): 가족력이 있거나 없는 선종성 대장균(APC) 생식계열 돌연변이, 또는 누적 평생 이력이 (>) 100개 이상 큰 선종 장 및 FAP의 가족력, 또는 FAP의 가족력이 있는 용종증에 대한 결장 절제술 후 FAP 표현형. 등록에 필요한 폴립의 최소 수는 10개입니다.
5. 내시경을 안전하게 받을 수 있는 능력.
6. 경구 약물을 복용하고 eRapa 요법을 기꺼이 준수할 수 있는 능력.
7. 가임 여성의 경우: 스크리닝 전 최소 1개월 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하고 연구 참여 기간과 eRapa 투여 종료 후 추가 12주 동안 그러한 방법을 사용하기로 동의했습니다.
8. 여성은 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 12주 동안 모유 수유를 하거나 난자(난자, 난모세포)를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

1. 스크리닝 전 12개월 이내에 위험 감소 수술(결장절제술 또는 부분 결장절제술).
2. 연구 중 아스피린 이외의 비스테로이드성 항염증제 사용. 하루 81밀리그램(mg)의 ​​아스피린 또는 일주일에 650mg의 아스피린 사용이 허용됩니다.
3. 등록 전 4주의 휴약 기간을 완료하지 않는 한 다른 FAP 지시 약물 요법(NSAID[비스테로이드성 항염증제] 약물 포함)을 사용한 치료.
4. 스크리닝 시 생검에서 고도 이형성증 또는 암이 있는 십이지장 또는 결장/직장.
5. 선별 평가에서 절제되지 않은 십이지장 또는 대장 폴립 > 1센티미터(cm).
6. 임신 또는 모유 수유.
7. 동의를 제공할 수 없거나 적절한 후속 방문에 참석할 수 없을 것으로 예상됩니다.
8. 혈청 크레아티닌 또는 측정/계산된 크레아티닌 청소율(또는 사구체 여과율[GFR]) > 1.5 x ULN 또는 크레아틴 수치 > 1.5 x 기관 ULN을 가진 참여자의 경우 < 30mL/min. 결합 빌리루빈 ≤ ULN이 아닌 한 빌리루빈 ≥ 1.5 x ULN; 알칼리성 포스파타제 > 5 x ULN; ALT/AST > 2 x ULN.
9. INR 또는 PT 또는 aPTT > 1.5 x 기관 ULN. PT 또는 aPTT가 의도된 항응고제 사용의 치료 범위 내에 있는 한 환자가 항응고제 요법을 받고 있지 않는 한.
10. 요검사에서 > 1+ 또는 24시간 소변에서 > 1g/24h인 단백뇨.
11. 간질성 폐 질환 또는 비감염성 폐렴의 병력.
12. 면역 억제 상태(예: HIV, 만성 스테로이드 사용), 활동성, 통제되지 않는 감염.
13. 라파마이신 대사를 현저하게 변화시키는 것으로 알려진 약제.
14. FAP에서 화학적 예방을 구체적으로 평가하는 다른 임상 시험에 동시 참여.
15. 결장 폴립이 있는 환자는 셀 수 없을 정도로 많습니다.