- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT04573686
Прогностическое значение уровня сывороточного эритропоэтина, уровня ферритина и фибриногена у взрослых с МДС низкого риска
- оценка эффективности применения эритропоэтина в снижении частоты гемотрансфузий у взрослых пациентов с МДС низкого риска
- оценка клинической значимости связи между гиперфибриногенемией и прогнозом у пациентов с МДС низкого риска
- оценка связи между уровнями ферритина в сыворотке и аспектами и симптомами, о которых сообщают пациенты
Обзор исследования
Подробное описание
Миелодиспластические синдромы (МДС) представляют собой клональные заболевания гемопоэтических стволовых клеток, характеризующиеся прогрессирующей периферической цитопенией из-за неэффективного кроветворения и переменным риском трансформации в острый миелоидный лейкоз (ОМЛ).
Клинически они могут варьировать от цитопении различной степени до форм, не отличающихся от ОМЛ.
Классификация МДС Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) от 2002 г .:
включали рефрактерную анемию (РА), рефрактерную анемию с кольцевыми сидеробластами (РАРС), рефрактерную цитопению с многолинейной дисплазией (РКМД), РКМД и кольцевыми сидеробластами (РКМДС), рефрактерную анемию с избытком бластов (РАИБ) и МДС, связанный с изолированной del(5q). ) Самые последние классификации МДС ВОЗ 2016 года немного отличаются и включают МДС с однолинейной или многолинейной дисплазией, МДС с кольцевыми сидеробластами и одно- или многолинейной дисплазией, МДС с избытком бластов и МДС с изолированной del(5q) .
Ключевым вариантом лечения первой линии для многих пациентов с симптоматической анемией, связанной с МДС низкого риска, являются стимуляторы эритропоэза (ЭСА) (например, эпоэтин альфа или дарбэпоэтин альфа), которые также могут сочетаться с гранулоцитарным колониестимулирующим фактором (Г-КСФ). признано лежащим в основе панцитопении при миелодиспластических синдромах. На основании феррокинетических исследований можно выделить два различных механизма: (1) гипопролиферативный подавленный эритропоэз и (2) гипопролиферативный/неэффективный эритропоэз. Прогностические переменные для ответа на ЭСС при МДС следует разделить на биологические и клинические переменные. Биологические переменные включают: уровни эндогенного эритропоэтина < 500 ЕД/л и бластов костного мозга < 10%, IPSS низкий INT-1, диагноз рефрактерной анемии и нормальный кариотип. В клиническом плане независимость от трансфузии и короткая продолжительность заболевания являются положительными прогностическими факторами ответа на ESAS.
Уровни sEPO коррелировали не только с реакцией на ESA. Различные исследования также изучали, влияют ли уровни sEPO на продолжительность ответа и общую выживаемость среди пациентов, получавших ESA. В других исследованиях изучалось, могут ли уровни sEPO влиять на ответ на лечение, не связанное с ESA. Согласно критериям Международной рабочей группы, эритроидным ответом считается повышение уровня гемоглобина по крайней мере до 115 г/л без необходимости переливания крови. Повышение уровня гемоглобина на 15 г/л у пациентов с нетрансфузионной анемией или отсутствие потребности в переливании определяют критерии частичного ответа. На сегодняшний день существует только исследование, в котором оценивается перспективность Бинокрита (биоаналог эпоэтина альфа) для лечения анемии у пациентов с МДС. ER положительно коррелирует с улучшением когнитивного статуса пациентов и положительными изменениями качества жизни в среднем через 2 года, 50% пациентов могут потерять чувствительность к ESA. Многие факторы, в том числе истощение запасов железа, прогрессирование до острого миелоидного лейкоза, могут быть основной причиной потери чувствительности к ЭСС. Первое исследование, оценивающее продолжительность ответа на эритропоэтин у пациентов с МДС Уровень ферритина в сыворотке (SF) представляет собой хорошо известный показатель запасов железа в организме и воспаления. SF обычно используется в качестве маркера перегрузки железом (определяемый как SF1000 нг/мл), но эта роль часто подвергается сомнению, поскольку на значение SF могут влиять острые инфекции, воспаления и даже злокачественные состояния, поэтому его также считают белок острой фазы. В нескольких исследованиях оценивались тесты, отличные от оценки уровня SF, для оценки перегрузки железом, такие как магнитно-резонансная томография (МРТ) и сверхпроводящее устройство квантовой интерференции (SQUID), биомагнитная сусцептометрия печени. Повышенные уровни SF представляют собой обычное состояние среди пациентов с миелодиспластическими синдромами (МДС). ) и, по-видимому, в значительной степени связано с зависимостью от переливания эритроцитов (эритроцитов). Однако перегрузка железом также наблюдается у многих пациентов после постановки диагноза МДС и до переливания эритроцитов. Фибриноген представляет собой белок, вырабатываемый после воспаления, и гиперфибриногенемия известна как неблагоприятный прогностический фактор при различных опухолях. В последние годы также сообщалось, что гиперфибриногенемия является плохим прогностическим фактором при диффузной крупноклеточной В-клеточной лимфоме.
Однако остается неясным, является ли гиперфибриногенемия прогностическим фактором у пациентов с миелодиспластическими синдромами (МДС) низкого риска.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- участники: взрослые с низким риском (оценка IPSS (2-3) миелодиспластические пациенты со средним возрастом (40-60)
Критерий исключения:
- пациенты с МДС высокого и промежуточного риска
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Влияние эритропоэтина на прогноз МДС
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Vardiman JW, Harris NL, Brunning RD. The World Health Organization (WHO) classification of the myeloid neoplasms. Blood. 2002 Oct 1;100(7):2292-302. doi: 10.1182/blood-2002-04-1199.
- Tefferi A, Vardiman JW. Myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2009 Nov 5;361(19):1872-85. doi: 10.1056/NEJMra0902908. No abstract available.
- Gangat N, Patnaik MM, Tefferi A. Myelodysplastic syndromes: Contemporary review and how we treat. Am J Hematol. 2016 Jan;91(1):76-89. doi: 10.1002/ajh.24253.
- Cazzola M, Barosi G, Berzuini C, Dacco M, Orlandi E, Stefanelli M, Ascari E. Quantitative evaluation of erythropoietic activity in dysmyelopoietic syndromes. Br J Haematol. 1982 Jan;50(1):55-62. doi: 10.1111/j.1365-2141.1982.tb01890.x.
- Della Porta MG, Malcovati L, Strupp C, Ambaglio I, Kuendgen A, Zipperer E, Travaglino E, Invernizzi R, Pascutto C, Lazzarino M, Germing U, Cazzola M. Risk stratification based on both disease status and extra-hematologic comorbidities in patients with myelodysplastic syndrome. Haematologica. 2011 Mar;96(3):441-9. doi: 10.3324/haematol.2010.033506. Epub 2010 Dec 6.
- Stasi R, Abruzzese E, Lanzetta G, Terzoli E, Amadori S. Darbepoetin alfa for the treatment of anemic patients with low- and intermediate-1-risk myelodysplastic syndromes. Ann Oncol. 2005 Dec;16(12):1921-7. doi: 10.1093/annonc/mdi400. Epub 2005 Sep 15.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MDS (Другой идентификатор: Medical Dermatology Specialists)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .