Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Дазукорилант у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (DAZALS) (DAZALS)

23 сентября 2026 г. обновлено: Corcept Therapeutics

Фаза 2, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование по оценке безопасности и эффективности CORT113176 (Dazucorilant) у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (DAZALS)

The purpose of this 2-part study is to assess the safety and efficacy of CORT113176 (dazucorilant) in patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

In Part 1, eligible ALS patients will be randomized to one of three treatment arms (1:1:1) across North America and Europe for a 24-week double-blind treatment period. Patients who complete participation (i.e., complete all visits) in the double-blind treatment period will be eligible for participation in a 132-week open-label extension (OLE) study. A daily dose of 300 mg dazucorilant will be used in the OLE period. Patients who complete the double-blind treatment period and who do not enter the OLE will enter the 132-week follow-up period.

In Part 2, eligible ALS patients will receive open-label treatment to evaluate dose titration and tolerability of dazucorilant. The dose titration will begin with an initial 75 mg once daily dose, and the dose will be titrated up as tolerated in 75 mg increments until the 300 mg once daily target dose is reached and maintained for 3 weeks. Patients who complete participation in the dose-titration treatment period will be eligible to continue treatment with dazucorilant 300 mg once daily in a 52-week open-label extension portion of the study.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

279

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • 108
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • 255
      • Bonn, Германия, 53127
        • 270
      • Dresden, Германия, 1307
        • 268
      • Hanover, Германия, 30625
        • 260
      • Jena, Германия, 7747
        • 265
      • München, Германия, 81675
        • 386
      • Rostock, Германия, 18147
        • 267
      • Ulm, Германия, 89081
        • 269
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, D09 YD60
        • 253
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08003
        • 302
      • Barcelona, Испания, 08035
        • 115
      • Madrid, Испания, 28046
        • 303
      • Málaga, Испания, 29010
        • 282
      • Valencia, Испания, 46026
        • 194
  • Канада
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • 425
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3A2B4
        • 273
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CW
        • 264
  • Польша
      • Bydgoszcz, Польша, 85-163
        • 283
      • Krakow, Польша, 30721
        • 385
      • Warsaw, Польша, 01-684
        • 254
      • Warsaw, Польша, 02-473
        • 274
  • Соединенное Королевство
      • Stoke-on-Trent, Соединенное Королевство, ST4 6QG
        • 263
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • 062
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94109
        • 278
    • New Jersey
      • Neptune City, New Jersey, Соединенные Штаты, 07753
        • 287
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • 353
  • Франция
      • Bron, Франция, 69500
        • 422
      • Lille, Франция, 59037
        • 258
      • Limoges, Франция, 87042
        • 257
      • Marseille, Франция, 13385
        • 261
      • Montpellier, Франция, 42395
        • 423
      • Nice, Франция, 06001
        • 259
      • Paris, Франция, 75651
        • 262
      • Tours, Франция, 37000
        • 256

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

  • Male and female patients ≥18 years of age with sporadic or familial ALS. In Part 1, patients must have a risk of ALS progression characterized by a European Network for the Cure of ALS (ENCALS) risk profile score ≥ -6 and ≤ -3. In Part 2 patients must have a risk of ALS progression characterized by an Treatment Research Initiative to Cure ALS (TRICALS) risk profile score ≥ -7 and ≤ -3.
  • If taking riluzole, edaravone, and/or sodium phenylbutyrate and taurursodiol, must be on a stable dose prior to Screening. Sodium phenylbutyrate and taurursodiol are not permitted for patients enrolled in Part 2 of the study.
  • Part 2 only: Patients with a pathogenic mutation in superoxide dismutase 1 gene (SOD1) must not be receiving treatment with tofersen or eligible for treatment with tofersen if available. Patients who have received prior treatment with tofersen and discontinued due to safety and/or efficacy reasons prior to Screening are eligible.
  • Part 2 only: Use of ultra high-dose methylcobalamin for the treatment of ALS is permitted provided the patient has been on a stable dose for ≥11 weeks prior to the Day 1 visit.

Exclusion Criteria:

  • History of a clinically significant non-ALS neurologic disorder
  • Inability to swallow capsules.
  • Blood platelet count <150,000/mm^3.
  • Renal impairment indicated by Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) ≤30 mL/min/1.73 m^2. Part 2 only: Patients with a recent history of acute kidney injury should have returned to their baseline renal function (i.e, eGFR prior to acute kidney injury) prior to enrollment.
  • Human immunodeficiency virus (HIV) or current chronic/active infection with hepatitis C virus or hepatitis B virus. Part 2 only: Known history of HIV or chronic/active infection with hepatitis C or hepatitis B virus; testing does not need to be performed if infection status is unknown.
  • Women who are pregnant, planning to become pregnant, or are breastfeeding.
  • Use of non-invasive ventilation (NIV) or mechanical ventilation via tracheostomy, or on any form of oxygen supplementation.
  • Cancer that is currently being treated (except adequately controlled basal cell carcinoma or squamous cell carcinoma of the skin, stage I endometrial cancer or carcinoma in situ of the cervix or breast) or a history of cancer with an expected survival < 2 years.
  • Current or anticipated need of a diaphragm pacing system (DPS).
  • Previous exposure or treatment with glucocorticoid receptor modulators or antagonists.
  • Taking, or have taken, any systemic, inhaled, or potent dermatologic topical corticosteroids (Class I to III) within a period equivalent to 5 half-lives of the corticosteroid used prior to first dose of study drug. Patients who have stopped glucocorticoid use should have an alternative option if their condition deteriorates during the study.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Part 1: CORT113176 (Dazucorilant) 300 mg

300 mg of dazucorilant will be administered once daily.
Лекарство: Dazucorilant 300 mg

300 mg of dazucorilant will be administered once daily in 4 capsules of 75 mg dazucorilant/capsule.

Другие имена:
  • КОРТ113176
Экспериментальный: Part 1: CORT113176 (Dazucorilant) 150 mg

150 mg of dazucorilant will be administered once daily.
Лекарство: Dazucorilant 150 mg

Dazucorilant and placebo will be administered once daily in 4 capsules, 2 capsules with 75 mg dazucorilant/capsule, and 2 capsules of placebo equivalent.

Другие имена:
  • КОРТ113176
Другой: Placebo

Placebo will be administered once daily in capsules of placebo equivalent.
Плацебо Компаратор: Part 1: Placebo (matched to study drug)

Placebo will be administered once daily.
Другой: Placebo

Placebo will be administered once daily in capsules of placebo equivalent.
Экспериментальный: Part 2: CORT113176 (Dazucorilant) 75 - 300 mg Dose-titration

75 mg of dazucorilant will be administered once daily for 1 week, and increased weekly in 75 mg increments up to 300 mg once daily.
Лекарство: Dazucorilant

Dazucorilant will be administered once daily in 75-mg capsules.

Другие имена:
  • КОРТ113176

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change from Baseline to Week 24 in the ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) total score.
Временное ограничение: Baseline to Week 24

This outcome measure is assessed in study Part 1.
Baseline to Week 24
Incidence of Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), treatment-related AEs, AEs by severity, and deaths due to AEs
Временное ограничение: Baseline to Week 24

This outcome measure is assessed in study Part 1.
Baseline to Week 24
Incidence of treatment-emergent AEs and SAEs
Временное ограничение: Baseline up to Week 12

This outcome measure is assessed in study Part 2.
Baseline up to Week 12
Incidence of treatment-emergent AEs leading to dose interruptions, dose reductions, and/or discontinuations of study drug
Временное ограничение: Baseline up to Week 12

This outcome measure is assessed in study Part 2.
Baseline up to Week 12

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change from Baseline to Week 24 in muscle strength (assessed using hand-held dynamometer)
Временное ограничение: Baseline to Week 24

This outcome measure is assessed in study Part 1.
Baseline to Week 24
Change from Baseline to Week 24 in Percent Slow Vital Capacity
Временное ограничение: Baseline to Week 24

This outcome measure is assessed in study Part 1.
Baseline to Week 24
Change from Baseline to Week 24 in EuroQol-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: Baseline to Week 24

This outcome measure is assessed in study Part 1.
Baseline to Week 24
Time to Death
Временное ограничение: From randomization date to the date of death from any cause up to 156 weeks

This outcome measure is assessed in study Part 1.
From randomization date to the date of death from any cause up to 156 weeks

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Corcept Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Sophia Majeed, PharmD, PhD, Corcept Therapeutics Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 ноября 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 ноября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 июня 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 июня 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 июня 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CORT113176-652
  • 2021-005611-31 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться