Продольная оценка вегетативной и сенсорной нервной системы при БАС
14 апреля 2026 г. обновлено: Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
Целью этого интервенционного немедикаментозного исследования является оценка с использованием мультимодального подхода прогрессирования вегетативных и сенсорных поражений у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), включенных в исследование в течение 18 месяцев с начала моторного начала, и его связь с прогрессированием общего клинического состояния. инвалидность.
Основные вопросы, на которые она призвана ответить, следующие:
- Связана ли вегетативная дисфункция на момент постановки диагноза с прогрессированием заболевания и выживаемостью у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом?
- Можем ли мы идентифицировать биомаркеры кожи, чтобы использовать их в качестве надежных мер прогрессирования заболевания и применять в будущих клинических испытаниях для стратификации пациентов и оценки ответа на медикаментозное лечение? Участники в момент времени 0 получат полное клинико-инструментальное обследование и анализ крови для проверки критериев включения и исключения, генетический скрининг на наиболее распространенные гены, связанные с БАС (SOD1, FUS, TARDBP и c9orf72), анкеты о клинических характеристиках, качестве жизни, боли и мультидоменная батарея нейропсихологических тестов, мультимодальная оценка вегетативной нервной системы, включая биопсию кожи для морфологического исследования. При последующем наблюдении мы проведем клинические весы и биопсию кожи.
Исследователи будут сравнивать результаты пациентов с БАС с данными, полученными от популяции здоровых людей того же возраста и пола.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
100
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Maria Nolano, MD, PhD
- Номер телефона: +390824909257
- Электронная почта: maria.nolano@icsmaugeri.it
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Giuseppe Caporaso
- Номер телефона: +390824909645
- Электронная почта: giuseppe.caporaso@icsmaugeri.it
Места учебы
-
-
-
Naples, Италия, 80131
- Рекрутинг
- Department of Neurosciences, Reproductive Sciences and Odontostomatology, University of Naples Federico II
-
Контакт:
- Raffaele Dubbioso, MD
- Номер телефона: 0817464587
- Электронная почта: raffaele.dubbioso@unina.it
-
-
Benevento
-
Telese Terme, Benevento, Италия, 82037
- Рекрутинг
- ICS Maugeri - IRCCS of Telese Terme
-
Контакт:
- Vincenzo Provitera, MD
- Номер телефона: +390824909257
- Электронная почта: vincenzo.provitera@icsmaugeri.it
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с БАС будут набраны в течение 18 месяцев с момента появления двигательных симптомов.
Критерий исключения:
- непереносимость глюкозы или состояния, потенциально влияющие на периферическую нервную систему
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Фундаментальная наука
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Больные боковым амиотрофическим склерозом
Будут набраны пациенты с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) в течение 18 месяцев с момента появления симптомов.
|
Сердечно-сосудистые рефлекторные тесты, включая глубокое дыхание, наклон головы вверх, стояние, изометрические упражнения, арифметику в уме и пробу Вальсальвы.
Пункционная биопсия кожи размером 3 мм будет использоваться для анализа кожной иннервации.
Мы будем характеризовать симптомы пациентов с помощью клинических шкал, таких как: шкала вегетативных симптомов SCOPA-AUT; Анкета краткой инвентаризации боли
Тест для функциональной оценки постганглионарного судомоторного пути
|
|
Активный компаратор: Здоровые элементы управления
Будет зачислена популяция здоровых людей из контрольной группы, соответствующих полу и возрасту.
|
Сердечно-сосудистые рефлекторные тесты, включая глубокое дыхание, наклон головы вверх, стояние, изометрические упражнения, арифметику в уме и пробу Вальсальвы.
Пункционная биопсия кожи размером 3 мм будет использоваться для анализа кожной иннервации.
Мы будем характеризовать симптомы пациентов с помощью клинических шкал, таких как: шкала вегетативных симптомов SCOPA-AUT; Анкета краткой инвентаризации боли
Тест для функциональной оценки постганглионарного судомоторного пути
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Сенсорная периферическая иннервация (IENF)
Временное ограничение: При приеме на работу
|
Количественное определение интраэпидермальных нервных волокон (IENF ff/mm) в биоптатах кожи кончиков пальцев, бедер и голеней.
|
При приеме на работу
|
|
Вегетативная периферическая иннервация
Временное ограничение: При приеме на работу
|
Количественное определение нервов в потовых железах (длина волокна/мкм3) при биопсии кожи кончика пальца, бедра и голени. Количественное определение нервов в мышце, выпрямляющей волосы (ff/mm) при биопсии кожи бедра и голени. |
При приеме на работу
|
|
Вегетативная периферическая иннервация
Временное ограничение: При последующем наблюдении в среднем через 6 мес.
|
Количественная оценка иннервации потовых желез (длина волокна/мкм3) и мышцы, поднимающей волосяной покров (ff/мм), в биопсии кожи бедра.
|
При последующем наблюдении в среднем через 6 мес.
|
|
Сенсорная периферическая иннервация (IENF)
Временное ограничение: При последующем наблюдении в среднем через 6 мес.
|
Количественное определение интраэпидермальных нервных волокон (IENF ff/mm) в биопсии кожи бедра.
|
При последующем наблюдении в среднем через 6 мес.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Сенсорные и вегетативные симптомы, оцениваемые по клиническим шкалам
Временное ограничение: При наборе
|
Будут собраны данные о сенсорных и вегетативных симптомах (опросник инвентаризации симптомов невропатии мелких волокон (SFN-SIQ) и шкала исходов при болезни Паркинсона для вегетативных симптомов (SCOPA AUT))
|
При наборе
|
|
Сенсорные и вегетативные симптомы, оцениваемые по клиническим шкалам
Временное ограничение: При последующем наблюдении в среднем через 6 мес.
|
Будут собраны данные о сенсорных и вегетативных симптомах (опросник инвентаризации симптомов невропатии мелких волокон (SFN-SIQ) и шкала исходов при болезни Паркинсона для вегетативных симптомов (SCOPA AUT))
|
При последующем наблюдении в среднем через 6 мес.
|
|
Оценка сердечно-сосудистой функции
Временное ограничение: исходный уровень
|
Данные сердечно-сосудистого рефлекторного теста будут проанализированы и сопоставлены с морфологическими данными и клинической моторной тяжестью.
|
исходный уровень
|
|
Судомоторная функция
Временное ограничение: исходный уровень
|
Данные динамического теста пота будут проанализированы и сопоставлены с морфологическими данными и клинической моторной тяжестью.
|
исходный уровень
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Maria Nolano, MD, PhD, Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Finnerup NB, Haroutounian S, Kamerman P, Baron R, Bennett DLH, Bouhassira D, Cruccu G, Freeman R, Hansson P, Nurmikko T, Raja SN, Rice ASC, Serra J, Smith BH, Treede RD, Jensen TS. Neuropathic pain: an updated grading system for research and clinical practice. Pain. 2016 Aug;157(8):1599-1606. doi: 10.1097/j.pain.0000000000000492.
- Brooks BR, Miller RG, Swash M, Munsat TL; World Federation of Neurology Research Group on Motor Neuron Diseases. El Escorial revisited: revised criteria for the diagnosis of amyotrophic lateral sclerosis. Amyotroph Lateral Scler Other Motor Neuron Disord. 2000 Dec;1(5):293-9. doi: 10.1080/146608200300079536. No abstract available.
- Mahoney CJ, Ahmed RM, Huynh W, Tu S, Rohrer JD, Bedlack RS, Hardiman O, Kiernan MC. Pathophysiology and Treatment of Non-motor Dysfunction in Amyotrophic Lateral Sclerosis. CNS Drugs. 2021 May;35(5):483-505. doi: 10.1007/s40263-021-00820-1. Epub 2021 May 15.
- Gentile F, Scarlino S, Falzone YM, Lunetta C, Tremolizzo L, Quattrini A, Riva N. The Peripheral Nervous System in Amyotrophic Lateral Sclerosis: Opportunities for Translational Research. Front Neurosci. 2019 Jun 25;13:601. doi: 10.3389/fnins.2019.00601. eCollection 2019.
- Weis J, Katona I, Muller-Newen G, Sommer C, Necula G, Hendrich C, Ludolph AC, Sperfeld AD. Small-fiber neuropathy in patients with ALS. Neurology. 2011 Jun 7;76(23):2024-9. doi: 10.1212/WNL.0b013e31821e553a.
- Truini A, Biasiotta A, Onesti E, Di Stefano G, Ceccanti M, La Cesa S, Pepe A, Giordano C, Cruccu G, Inghilleri M. Small-fibre neuropathy related to bulbar and spinal-onset in patients with ALS. J Neurol. 2015;262(4):1014-8. doi: 10.1007/s00415-015-7672-0. Epub 2015 Feb 17.
- Nolano M, Provitera V, Manganelli F, Iodice R, Caporaso G, Stancanelli A, Marinou K, Lanzillo B, Santoro L, Mora G. Non-motor involvement in amyotrophic lateral sclerosis: new insight from nerve and vessel analysis in skin biopsy. Neuropathol Appl Neurobiol. 2017 Feb;43(2):119-132. doi: 10.1111/nan.12332. Epub 2016 Jul 7.
- deCarvalho M, Gromicho M, Andersen P, Grosskreutz J, Kuzma-Kozakiewicz M, Petri S, Uysal H, Pinto S. Peripheral neuropathy in ALS: phenotype association. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2021 Oct;92(10):1133-1134. doi: 10.1136/jnnp-2020-325164. Epub 2020 Dec 28. No abstract available.
- Chio A, Mora G, Lauria G. Pain in amyotrophic lateral sclerosis. Lancet Neurol. 2017 Feb;16(2):144-157. doi: 10.1016/S1474-4422(16)30358-1. Epub 2016 Dec 8.
- Sassone J, Taiana M, Lombardi R, Porretta-Serapiglia C, Freschi M, Bonanno S, Marcuzzo S, Caravello F, Bendotti C, Lauria G. ALS mouse model SOD1G93A displays early pathology of sensory small fibers associated to accumulation of a neurotoxic splice variant of peripherin. Hum Mol Genet. 2016 Apr 15;25(8):1588-99. doi: 10.1093/hmg/ddw035. Epub 2016 Feb 9.
- Fasolino A, Di Stefano G, Leone C, Galosi E, Gioia C, Lucchino B, Terracciano A, Di Franco M, Cruccu G, Truini A. Small-fibre pathology has no impact on somatosensory system function in patients with fibromyalgia. Pain. 2020 Oct;161(10):2385-2393. doi: 10.1097/j.pain.0000000000001920.
- Damon-Perriere N, Foubert-Samier A, De Cock VC, Gerdelat-Mas A, Debs R, Pavy-Le Traon A, Senard JM, Rascol O, Tison F, Meissner WG. Assessment of the Scopa-Aut questionnaire in multiple system atrophy: relation to UMSARS scores and progression over time. Parkinsonism Relat Disord. 2012 Jun;18(5):612-5. doi: 10.1016/j.parkreldis.2011.12.009. Epub 2012 Jan 9.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 мая 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 сентября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 декабря 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 января 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 февраля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 февраля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Метаболические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Болезнь двигательных нейронов
- Пищевые и метаболические заболевания
- Боковой амиотрофический склероз
Другие идентификационные номера исследования
- SBLAB/SLA20
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .