Фаза II исследования с исследовательскими результатами применения фукозной добавки при синдроме дефицита GLUT1
8 мая 2026 г. обновлено: Rodrigo Starosta, Oregon Health and Science University
Фаза II рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого, перекрестного исследования с исследовательскими исходами применения добавки фукозы при синдроме дефицита GLUT1
Это одноцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование для оценки эффективности и безопасности добавки L-фукозы у пациентов с синдромом дефицита GLUT1 (GLUT1DS).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
16
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Celena Byerlee-Dixon
- Номер телефона: 503-494-7004
- Электронная почта: byerlee@ohsu.edu
Места учебы
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Рекрутинг
- Oregon Health and Science University
-
Главный следователь:
- Rodrigo T. Starosta, MD, PhD
-
Контакт:
- Celena Byerlee-Dixon, MS, CCRP
- Номер телефона: 971-334-1942
- Электронная почта: byerlee@ohsu.edu
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥ 18 лет
- Подтвержденный диагноз GLUT1DS, включая не менее 2 из следующих 3 критериев: молекулярно-генетическое тестирование, показывающее патогенный или вероятно патогенный вариант в гене SLC2A1; документированная гипогликорахия с соотношением глюкозы в спинномозговой жидкости к глюкозе в крови ≤ 0,6; клинические признаки, соответствующие GLUT1DS (эпилепсия, двигательные расстройства, атаксия, умственная отсталость, дизартрия)
- Наличие атаксии
Критерии исключения:
- Неспособность глотать жидкости
- Изменение неврологических препаратов (самого препарата или его дозировок) в течение последних 90 дней
- Использование добавок, содержащих фукозу или маннозу, в течение одного года до включения в исследование
Наличие печеночных, почечных, гематологических или сопутствующих метаболических нарушений, оцениваемое по наличию ранее установленного диагноза таких заболеваний (например, хроническая болезнь почек, цирроз печени, сахарный диабет) или по следующим лабораторным показателям, которые будут учитываться, если они получены клинически в течение 90 дней до включения (если такие данные отсутствуют, лабораторные анализы будут проведены до первого визита в рамках исследования):
- Любая степень печеночной недостаточности по классификации Чайлд-Пью
- рСКФ (рассчитанная по сывороточному креатинину или цистатину С) < 60 мл/мин/1,73м²
- Гликированный гемоглобин (HbA1c) > 6,5%
- Уровень гемоглобина ниже нижней границы нормы (НГН) для пола и возраста
- Количество тромбоцитов ниже НГН для пола и возраста
- Участники, которые беременны, кормят грудью или планируют беременность в течение одного года после включения в исследование
- Участие в клиническом исследовании нового препарата для лечения G1DS в течение одного года до включения в настоящее исследование
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: L-фукоза с последующим применением плацебо
L-фукоза в течение 12 недель, затем плацебо в течение 12 недель.
|
L-фукоза будет вводиться перорально в дозе 500 мг/кг до максимальной дозы 10 г три раза в день.
Другие имена:
Плацебо будет состоять из микрокристаллической целлюлозы с небольшим количеством стевии для имитации вкуса, принимать по 500 мг/кг, максимум 10 г три раза в день перорально.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо с последующим приемом L-фукозы
Плацебо в течение 12 недель, затем L-фукоза в течение 12 недель.
|
L-фукоза будет вводиться перорально в дозе 500 мг/кг до максимальной дозы 10 г три раза в день.
Другие имена:
Плацебо будет состоять из микрокристаллической целлюлозы с небольшим количеством стевии для имитации вкуса, принимать по 500 мг/кг, максимум 10 г три раза в день перорально.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Балл по шкале SARA (Шкала оценки и определения атаксии)
Временное ограничение: 24 недели
|
Тяжесть атаксии и вовлеченность мозжечка, измеряемые по клиническим шкалам SARA.
Этот балл варьируется от 0 (отсутствие атаксии) до 40 (наиболее тяжелая атаксия)
|
24 недели
|
|
Модифицированный балл SARA (Шкала оценки и оценки атаксии)
Временное ограничение: 24 недели
|
Эта модифицированная оценка, предложенная FDA, оценивает тяжесть атаксии от 0 (нет атаксии) до 16 (наиболее тяжелая атаксия)
|
24 недели
|
|
Баллы по шкале ICARS (Международная кооперативная шкала оценки атаксии)
Временное ограничение: 24 недели
|
Эта шкала оценивает тяжесть атаксии и других мозжечковых нарушений от 0 (отсутствие нарушений) до 100 (максимальное нарушение)
|
24 недели
|
|
Безопасность лаборатории: гемоглобин
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения уровня гемоглобина в г/дл
|
24 недели
|
|
Безопасность лаборатории: количество лейкоцитов
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения в количестве лейкоцитов, измеренные в клетках/мм³
|
24 недели
|
|
Безопасность лаборатории: количество тромбоцитов
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения количества тромбоцитов, измеряемые в клетках/мм³
|
24 недели
|
|
Безопасность лабораторий: лактатдегидрогеназа
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ), измеряемые в Ед/л
|
24 недели
|
|
Безопасность лабораторных показателей: аланинаминотрансфераза
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения уровня аланинаминотрансферазы (АЛТ), измеряемые в Ед/л
|
24 недели
|
|
Безопасность лабораторных исследований: аспартат-аминотрансфераза
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения аспартатаминотрансферазы (АСТ), измеряемые в Ед/л
|
24 недели
|
|
Безопасность лабораторных показателей: гамма-глутамилтрансфераза
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения уровня гамма-глутамилтрансферазы (ГГТ), измеряемые в Ед/л
|
24 недели
|
|
Лабораторные показатели безопасности: креатинин сыворотки
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения уровня креатинина в сыворотке крови, измеряемые в мг/дл
|
24 недели
|
|
Безопасность лабораторных исследований: азот мочевины крови
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения уровня азота мочевины крови (АМК), измеряемые в мг/дл
|
24 недели
|
|
Безопасность лабораторных исследований: натрий в сыворотке
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения уровня натрия (Na) в сыворотке крови, измеряемые в ммоль/л
|
24 недели
|
|
Безопасность лабораторных исследований: калий сыворотки
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения уровня калия (K) в сыворотке крови, измеряемые в ммоль/л
|
24 недели
|
|
Безопасность лабораторных показателей: хлорид в сыворотке
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения уровня хлорида сыворотки (Cl), измеряемые в ммоль/л
|
24 недели
|
|
Безопасность лабораторных показателей: кальций сыворотки крови
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения уровня кальция в сыворотке крови (Ca), измеряемые в ммоль/л
|
24 недели
|
|
Биохимические показатели безопасности: бикарбонат сыворотки
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения уровня бикарбоната/карбоната в сыворотке, измеряемые в ммоль/л
|
24 недели
|
|
Нежелательные явления, о которых сообщил испытуемый
Временное ограничение: 24 недели
|
Частота и характер (включая стандартизированную тяжесть) нежелательных явлений, о которых сообщили участники исследования
|
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Степень тяжести дизартрии
Временное ограничение: 24 недели
|
Количество повторений "ПА-ТА" за 10 секунд ("Тест на скорость произнесения ПА-ТА")
|
24 недели
|
|
Частота и интенсивность мигреней
Временное ограничение: 24 недели
|
Частота и тяжесть мигреней, зафиксированные в дневнике в течение 1 недели, на последней неделе каждого этапа исследования.
|
24 недели
|
|
Частота пароксизмальной дистонии, вызванной физической нагрузкой
Временное ограничение: 24 недели
|
Частота пароксизмальных дистонических эпизодов, вызванных физической нагрузкой, зафиксированная в дневнике в течение 1 недели, на последней неделе каждого этапа исследования.
|
24 недели
|
|
Частота приступов
Временное ограничение: 24 недели
|
Частота и продолжительность приступов, зафиксированные в дневнике в течение 1 недели, на последней неделе каждого этапа исследования.
|
24 недели
|
|
Шкала качества жизни Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ-КЖ)
Временное ограничение: 24 недели
|
Объективная оценка общего и доменно-специфического качества жизни с помощью шкалы качества жизни Всемирной организации здравоохранения (WHO-QoL).
|
24 недели
|
|
Оценка по системе измерения результатов, о которых сообщают пациенты (PROMIS)
Временное ограничение: 24 недели
|
Объективное и количественное измерение качества жизни с использованием инструментов PROMIS по утомляемости, мобильности и физической функции
|
24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Rodrigo T. Starosta, MD, PhD, Oregon Health and Science University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
5 мая 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 августа 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 февраля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 февраля 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 февраля 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 00028024
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .