Säkerhetsstudie av nikotinamid för att behandla Alzheimers sjukdom

Målet med detta förslag är att visa att nikotinamid (NA), ett B3-vitamin, är säkert och effektivt för behandling av patienter med mild till måttlig Alzheimers sjukdom (AD). NA är känt för att blockera förmågan hos vissa proteiner att reglera andra proteiner genom att ta bort deras acetylgrupper. Nya bevis har visat att hämmare som NA förhindrar nervcellsdegeneration i modeller av Huntingtons sjukdom (HD), Parkinsons sjukdom och Lou Gehrigs sjukdom (eller ALS). Trots dessa fördelaktiga effekter i många olika djurmodeller har det hittills inte gjorts några studier med dessa hämmare vid AD. I några av våra senaste studier fann vi att den potenta hämmaren, NA, avsevärt förbättrar inlärning och minne hos transgena möss som utvecklar AD. NA-behandling resulterade också i slående förändringar i tau, ett protein som onormalt ackumuleras i AD. NA har använts i stor utsträckning i kliniska studier under de senaste 40 åren och är generellt säker och väl tolererad. Eftersom NA är ett säkert och lättillgängligt vitamintillskott ger våra senaste resultat ett starkt argument för en studie av NA hos patienter med AD. Vi föreslår därför att behandla 50 patienter med mild till måttlig AD med antingen NA (1500 milligram två gånger om dagen) eller ett identiskt men inaktivt läkemedel (placebo) under 24 veckor. Med 6 veckors mellanrum kommer vi att bedöma funktioner som inlärning och minne, samt förmåga att utföra dagliga aktiviteter samt vårdgivarrapporter med standardiserade tester. Vi kommer också att utföra ryggradskrampar i början och slutet av studien för att mäta nivån av onormalt tau-protein i cerebrospinalvätskan. Blodprov kommer att göras med jämna mellanrum för att bedöma leverfunktionen och fullständiga blodvärden. Resultaten av denna studie kan ge underlag för en mer omfattande studie av NA för behandling av mild till måttlig AD.