Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Multicenter Interventionell Lymphangioleiomyomatosis (LAM) tidig sjukdomsprövning (MILED)

18 december 2024 uppdaterad av: Francis McCormack, University of Cincinnati
Detta är en studie för att avgöra om tidig, långvarig lågdos sirolimus är effektiv för att förhindra progression till mer avancerade stadier.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det primära syftet med MILED-studien är att fastställa om tidig, långvarig (2 år), lågdos (fast vid 1 mg/dag) behandling av patienter med välbevarad lungfunktion kommer att förhindra sjukdomsprogression till mer avancerade stadier. Sextio patienter med FEV1>70 % förutsagt kommer att inkluderas och randomiseras för att få 1 mg/dag sirolimus eller placebo, och följas under en period av 2 år med lungfunktionstest var fjärde månad. Det primära effektmåttet kommer att vara skillnaden mellan grupper (placebo vs. sirolimus) i förändringshastigheten i FEV1 (i liter) under två år. Sekundära effektmått kommer att inkludera allvarlighetsgradsbiverkningar, tid till 200cc eller 10 % FEV1-nedgång, forcerad vitalkapacitet, lungvolymer, diffusionskapacitet, serum VEGF-D och tidig luftflödeshinder utvärderad med hjälp av hyperpolariserad gas-MRT. Studien kommer att genomföras genom Rare Lung Disease Clinic Network, en konfederation av kliniker organiserad av LAM Foundation som för närvarande följer över 1300 amerikanska LAM-patienter och genomför den av försvarsdepartementet sponsrade prövningen av en Aromatashämmare i LAM (TRAIL). LAM Foundation kommer att hjälpa till med studierekrytering och spridning av resultat, och University of South Florida kommer att fungera som Data Coordinating Center. Ett framgångsrikt slutförande av denna studie kommer att definiera säkerheten och effekten av lågdos sirolimus hos patienter med normal lungfunktion, och avgöra om sirolimus kan användas för att förhindra sjukdomsprogression till symtomatiska stadier.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

60

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206-2761
        • National Jewish Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60153
        • Loyola University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 20892
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45174
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • Swedish Health

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kvinna, 18 år eller äldre
  2. Undertecknat och daterat informerat samtycke

  3. Diagnos av LAM som bestäms av kompatibel lung-CT och något av följande

    1. biopsi (lunga, bukmassa, lymfkörtel eller njure) eller cytologi från bröst- eller bukkällor som avslöjar LAM, eller
    2. tuberös skleros, angiomyolipomata (diagnostiserats med CT, MRI av platsen radiolog eller biopsi) eller chylous pleurautgjutning (verifierad genom kran), eller
    3. VEGF-D nivå ≥ 800 pg/ml.
  4. Post-bronkdilaterande forcerad utandningsvolym på en sekund av > 70 %

  5. Förekomst av markörer för icke-trivial belastning av LAM eller trolig progression baserat på något av följande:

    1. FEV 1-minskningshastighet före försök på >60cc/år, jämför registrerings-FEV1 med någon tidigare mätning under de senaste 3 åren, eller
    2. baseline kompletterande syrebehov med träning, eller
    3. premenopausal och en av följande (om postmenopausal, måste ha en VEGF-D-nivå ≥ 600 pg/ml och en av följande) baslinjediffunderingskapacitet för kolmonoxid ≤80 % förutspådd,

a) baslinjerestvolym ≥120 % förväntad, b) baslinjedesaturation med 4 % eller mer vid sex minuters promenadtestning på rumsluft c) mer än 20 cystor på karinalsnittet på CT

Exklusions kriterier:

  1. Befintlig eller överhängande (inom 12-18 månader) klinisk indikation för behandling med mTOR-hämmare, baserat på bedömning av platsutredaren
  2. DLCO <60 % förutspått
  3. Luftmättnad i vilorummet <90 %
  4. Träningsinducerad desaturation nadir på rumsluft < 85 %
  5. Historik av hjärtinfarkt, angina eller stroke relaterad till ateroskleros
  6. Gravid, ammar eller planerar att bli gravid inom de närmaste 2,5 åren
  7. Otillräckligt preventivmedel
  8. Betydande hematologisk, renal, metabolisk eller hepatisk abnormitet (dvs. transaminasnivåer > tre gånger UL för normalområdet, HCT < 30 %, trombocyter < 80 000/mm3, justerat absolut neutrofilantal < 1 000/mm3, total WBC < 3 000/mm3), kreatinin >2,5 mg/dl, okontrollerad hyperlipidemi
  9. Akut eller kronisk infektion, såsom (icke-tuberkulösa mukobakterier eller aktiva hepatit B- eller C-infektioner)
  10. Nyligen genomförd operation (som involverar inträde i en kroppshåla eller som kräver 3 eller fler suturer) inom tre veckor efter påbörjad studieläkemedel
  11. Användning av sirolimus, everolimus eller prövningsbehandling för LAM inom 30 dagar före randomisering
  12. Tidigare lungtransplantation eller aktiv på transplantationslista
  13. Oförmåga att närvara vid schemalagda klinikbesök eller utföra lungfunktionstest
  14. Pleurautgjutning eller chylous ascites tillräcklig för att påverka lungfunktionen baserat på åsikten från platsutredaren
  15. Akut pneumothorax under den senaste månaden
  16. Historik av malignitet under de senaste två åren, annat än skivepitelcancer eller basalcellshudcancer.
  17. Användning av östrogeninnehållande mediciner inom 30 dagar före randomisering.
  18. Känd allergi mot sirolimus

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Överinkapslad matris
Läkemedel: Sirolimus
mTOR-hämmare eller placebo
Andra namn:
  • Rapamycin
Aktiv komparator: Behandling
Överinkapslad 1 mg sirolimus tablett
Läkemedel: Sirolimus
mTOR-hämmare eller placebo
Andra namn:
  • Rapamycin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1-lutning)
Tidsram: 2 år
Graden av lungfunktionsnedgång
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Diffuserande kapacitet för kolmonoxid (DLCO)
Tidsram: 2 år
Grad av minskning av spridningskapacitet
2 år
Total lungkapacitet (TLC)
Tidsram: 2 år
Förändringshastighet i total lungkapacitet
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Cincinnati

Samarbetspartners

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
The LAM Foundation
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Utredare

  • Studiestol: Francis X. McCormack, M.D., University of Cincinnati

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 januari 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juni 2025

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2017

Första postat (Faktisk)

12 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2024

Senast verifierad

1 december 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RLDC5713
  • U01HL131755-01 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Data kommer att vara allmänt tillgängliga när studien har publicerats

Tidsram för IPD-delning

beräknad december 2024

Kriterier för IPD Sharing Access

Efter avslutad studie och publicering kan avidentifierade data begäras via e-post till PI, Frank McCormack, med ett dataanvändningsavtal mellan University of Cincinnati och den begärande enheten.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sirolimus

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera