Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Genterapi för beta-thalassemia major med hjälp av autologa hematopoetiska stamceller genetiskt modifierade

6 september 2017 uppdaterad av: Chunfu Li, Nanfang Hospital of Southern Medical University

Utvärdering av säkerhet och effektivitet vid transplantation av autologa hematopoetiska stamceller genetiskt modifierade i Beta-Thalassemi Major

Detta är en öppen studie i en grupp på 10 försökspersoner som är 8 år eller äldre med beta-talassemi major. Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av autologa hematopoetiska stamceller transducerade med lentiviral vektor för behandling av beta-thalassemia major.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Okänd

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Beta-thalassemia major är en livshotande genetisk sjukdom där röda blodkroppar inte fungerar. Det orsakas av mutationer i beta-globingenen som kodar för beta-globinproteinet, vilket leder till ineffektiv erytropoes, hemolys och anemi. Transplantation av allogena hematopoetiska stamceller (HSCT) är det enda tillgängliga botemedlet som dock har den betydande risken för transplantationsrelaterad dödlighet, transplantat-mot-värdsjukdom och begränsad källa. Därför kommer transplantation av autologa hematopoetiska stamceller att vara en attraktiv terapeutisk behandling för patienter med beta-talassemi. 10 patienter kommer att behandlas med genetiskt modifierade autologa hematopoetiska stamceller som transduceras med lentiviral vektor som kodar för beta-globingenen.

Patienterna kommer att delta i denna studie i 3 år.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
10

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Nanfang Hospial

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

8 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersonerna måste vara 8 år eller äldre.
  • Försökspersoner eller deras föräldrar/vårdnadshavare måste kunna förstå och frivilligt underteckna ett informerat samtycke.

  • Försökspersonerna måste ha en bekräftad diagnos av ß-thalassemia major och

    ≥100 ml/kg/år av pRBCs eller ≥ 8 transfusioner av pRBCs per år under minst två år före inträde i studien.

  • Försökspersonerna måste vara i kliniskt stabilt tillstånd och vara kvalificerade för hematopoetisk stamcellstransplantation.

  • Försökspersoner måste uppfylla Karnofsky-index ≥80 % för vuxna eller Lansky-index

    ≥70 % för barn.

  • Försökspersonerna måste ha en förväntad överlevnad på mer än 6 månader.
  • Försökspersonerna måste ha behandlats och följts upp under minst de senaste 2 åren på specialiserade institutioner där de har en omfattande bedömning av sjukdomen (inklusive psykiatrisk bedömning), och detaljerat medicinskt material minst de senaste 2 åren för att skapa kontraster före och efter. behandling.
  • Försökspersonerna måste avbryta behandlingen med hydroxiurea, 5-azosid eller cytarabin minst tre månader innan studien påbörjas.

Exklusions kriterier:

  • Att ha en HLA-matchad givare (syskon eller en lämplig 10/10-matchad obesläktad givare).
  • Positivitet för HIV (serologi eller RNA), och/eller HbsAg och/eller HBV-DNA och/eller HCV-RNA (eller negativt HCV-RNA men på antiviral behandling).
  • Kontraindikation för anestesi för benmärgsuppsamling.
  • Allvarlig, bakteriell, aktiv virus- eller svampinfektion, etc.
  • Historien om maligna tumörer.
  • Antalet vita blodkroppar (WBC) <3000/uL och/eller trombocytantal <100.000/uL utesluter hypersplenismfaktor.
  • Familjehistoria av familjär cancersyndrom (inklusive men inte begränsat till ärftligt bröst- och ovariesyndrom, ärftligt icke-polyp kolorektalcancersyndrom, familjär adenomatös polypos).
  • Tidigare allogen benmärgstransplantation.
  • Psykosens historia och alla psykiatriska störningar.
  • Missbruk av aktivt droger, droger eller alkohol nyligen.
  • Historien om komplex allo-immunisering som kan orsaka svårigheter att administrera transfusioner.
  • Kvinnliga vuxna som är gravida, ammar eller saknar effektiva preventivmedel.
  • Historik av större organskador inklusive:

Allvarlig cerebrovaskulär sjukdom eller kognitiva följdsjukdomar, inklusive hemiplegi. Allvarlig leversjukdom med alanintransaminas (ALAT) >3 övre normalgräns. Svår levercirros eller fibros på leverbiopsi. Hjärtsjukdom med ejektionsfraktion <25 % eller T2* <10 ms genom magnetisk resonanstomografi (MRT). Njursjukdom med kreatininclearance <30% normalt värde. Lungsjukdom, inklusive pulmonell fibros, pulmonell arteriell hypertoni eller lungfunktionstester under standard (dvs pO2<90 mmHg och/eller koldioxiddiffusionskoefficient <50%). Endokrina störningar inklusive insulinberoende diabetes mellitus, hypertyreos eller -brist, hyperparatyreos eller -brist.

  • Deltagande i ytterligare en klinisk studie inom 30 dagar efter screening.
  • Försökspersoner med allvarlig järnöverbelastning fastställts av forskarna.
  • Varje annan situation som olämpligt genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation bestäms av läkare eller forskare.
  • Förekomst av kromosomavvikelser genom benmärg upptäckt.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Experimentell
Beta-thalassemia huvudpersoner som är 8 år eller äldre transplateras av autologa CD34+-celler genetiskt modifierade (autologa hematopoetiska stamceller transducerade med lentiviral vektor som kodar för den terapeutiska beta-globingenen).
Genetisk: Autologa CD34+-celler genetiskt modifierade
Autolog hematopoetisk stamcell transducerad med lentiviral vektor som kodar för den terapeutiska beta-globingenen. Måldosen i den transducerade produkten är 3x10^6 celler/kg CD34+-celler, med en lägsta dos på 2 x 10^6/Kg och en maximal dos på 20 x 10^6/Kg, beroende på cellutbytet. Produkten kommer att injiceras intraosseöst efter intravenös BU ±Flu ±Cy.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
förekomsten av biverkningar
Tidsram: 0-36 månader efter transplantation
Utvärdera säkerheten vid behandling med transplantation av autologa hematopoetiska stamceller transducerade med lentiviral vektor som kodar för den terapeutiska beta-globingenen mätt som förekomsten av biverkningar.
0-36 månader efter transplantation
hemoglobinhalt
Tidsram: 3-36 månader efter transplantation
Utvärdera effektiviteten av behandling med transplantation av autologa hematopoetiska stamceller transducerade med lentiviral vektor som kodar för den terapeutiska beta-globingenen genom detektering av hemoglobinhalten i perifera blodkroppar.
3-36 månader efter transplantation

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hematopoetisk stamcellstransplantation
Tidsram: 42 dagar efter transplantation
Framgång och kinetik för hematopoetisk stamcellsinplantering.
42 dagar efter transplantation
RCL
Tidsram: 1-36 månader efter transplantation
Generering av ett replikationskompetent lentivirus (RCL).
1-36 månader efter transplantation
VCN
Tidsram: 1-36 månader efter transplantation
Kvantifiera genöverföringseffektivitet och uttryck genom utvärdering av genomsnittligt vektorkopietal (VCN) i blod- eller benmärgsceller.
1-36 månader efter transplantation
innehåll av bete-globin
Tidsram: 1-36 månader efter transplantation
Utvärdera behandlingens effektivitet genom att detektera bete-globinhalten i HGB från perifera blodkroppar.
1-36 månader efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Nanfang Hospital of Southern Medical University

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
Guangdong Yike Gene Science and Technology CO.,Ltd

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
15 september 2017

Primärt slutförande (Förväntat)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
15 september 2020

Avslutad studie (Förväntat)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
15 september 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
6 september 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
6 september 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
8 september 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
8 september 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
6 september 2017

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 september 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • NanFangHospital

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar