Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for beta-thalassæmi major ved hjælp af autolog hæmatopoietisk stamcelle genetisk modificeret

6. september 2017 opdateret af: Chunfu Li, Nanfang Hospital of Southern Medical University

Evaluering af sikkerhed og effektivitet af transplantation af autolog hæmatopoietisk stamcelle genetisk modificeret i beta-thalassæmi major

Dette er et enkelt gruppe åbent studie med 10 forsøgspersoner, der er 8 år eller ældre med beta-thalassæmi major. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​autologe hæmatopoietiske stamceller transduceret med lentiviral vektor til behandling af beta-thalassæmi major.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Beta-thalassæmi major er en livstruende genetisk sygdom med fejlfunktion af røde blodlegemer. Det er forårsaget af mutationer i beta-globingenet, som koder for beta-globin-proteinet, hvilket fører til den ineffektive erytropoiese, hæmolyse og anæmi. Transplantation af allogene hæmatopoietiske stamceller (HSCT) er den eneste tilgængelige kur, som dog har den betydelige risiko for transplantationsrelateret dødelighed, graft versus host sygdom og begrænset kilde. Derfor vil transplantation af autologe hæmatopoietiske stamceller være en attraktiv terapeutisk behandling for beta-thalassæmi major-patienter. 10 patienter vil blive behandlet med genetisk modificerede autologe hæmatopoietiske stamceller, som transduceres med lentiviral vektor, der koder for beta-globingenet.

Patienterne vil deltage i denne undersøgelse i 3 år.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Nanfang Hospial

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner skal være 8 år eller ældre.
  • Forsøgspersoner eller deres forældre/værger skal være i stand til at forstå og frivilligt underskrive en informeret samtykkeerklæring.

  • Forsøgspersoner skal have en bekræftet diagnose ß-thalassæmi major og

    ≥100 ml/kg/år af pRBC'er eller ≥ 8 transfusioner af pRBC'er pr. år i løbet af mindst to år før påbegyndelse af undersøgelsen.

  • Forsøgspersoner skal være i klinisk stabil tilstand og berettiget til hæmatopoietisk stamcelletransplantation.

  • Forsøgspersoner skal opfylde Karnofsky-indekset ≥80 % for voksne eller Lansky-indekset

    ≥70 % for børn.

  • Forsøgspersoner skal have en forventet overlevelse på mere end 6 måneder.
  • Forsøgspersoner skal have været behandlet og fulgt op i mindst de sidste 2 år i specialiserede institutioner, hvor de har en omfattende vurdering af sygdommen (inklusive psykiatrisk vurdering), og detaljeret medicinsk materiale mindst de seneste 2 år for at skabe kontrast før og efter. behandling.
  • Forsøgspersonerne skal afbryde behandlingen af ​​hydroxyurinstof, 5-azosid eller cytarabin mindst tre måneder før påbegyndelse af undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • At have en HLA-matchet donor (søskende eller en passende 10/10-matchet ikke-beslægtet donor).
  • Positivitet for HIV (serologi eller RNA), og/eller HbsAg og/eller HBV DNA og/eller HCV RNA (eller negativ HCV RNA, men på antiviral behandling).
  • Kontraindikation til anæstesi til knoglemarvsopsamling.
  • Alvorlig, bakteriel, aktiv virus- eller svampeinfektion osv.
  • Historien om ondartet tumor.
  • Antallet af hvide blodlegemer (WBC) <3000/uL og/eller blodpladetal <100.000/uL udelukker hypersplenismefaktor.
  • Familiehistorie med familiære cancersyndromer (herunder, men ikke begrænset til, arvelig bryst- og ovariesyndrom, arvelig non-polyp kolorektal cancersyndrom, familiær adenomatøs polypose).
  • Tidligere allogen knoglemarvstransplantation.
  • Historien om psykose og enhver psykiatrisk lidelse.
  • Misbrug af aktivt stof, stof- eller alkoholmisbrug for nylig.
  • Historien om kompleks allo-immunisering, som kunne forårsage vanskeligheder med at administrere transfusioner.
  • Kvindelige voksne, der er gravide, ammer eller mangler effektiv prævention.
  • Historie om større organskader, herunder:

Alvorlig cerebrovaskulær sygdom eller kognitive følgesygdomme, herunder hemiplegi. Alvorlig leversygdom med alanintransaminase (ALT) >3 øvre normalgrænse. Alvorlig levercirrhose eller fibrose på leverbiopsi. Hjertesygdom med ejektionsfraktion <25 % eller T2* <10 ms ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). Nyresygdom med kreatininclearance <30 % normalværdi. Lungesygdom, herunder pulmonal fibrose, pulmonal arteriel hypertension eller lungefunktionstests under standard (dvs. pO2<90 mmHg og/eller kuldioxiddiffusionskoefficient <50%). Endokrin lidelse, herunder insulinafhængig diabetes mellitus, hyperthyroidisme eller mangel, hyperparathyroidisme eller mangel.

  • Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse inden for 30 dage efter screening.
  • Forsøgspersoner med alvorlig jernoverbelastning bestemt af forskerne.
  • Enhver anden situation, der upassende gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation bestemt af læger eller forskere.
  • Tilstedeværelse af kromosomale abnormiteter af knoglemarv påvist.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eksperimentel
Beta-thalassæmi hovedpersoner, der er 8 år eller ældre, transplateres af autologe CD34+ celler genetisk modificerede (autologe hæmatopoietiske stamceller transduceret med lentiviral vektor, der koder for det terapeutiske beta-globingen).
Genetisk: Autologe CD34+ celler genetisk modificeret
Autolog hæmatopoietisk stamcelle transduceret med lentiviral vektor, der koder for det terapeutiske beta-globingen. Måldosis i det transducerede produkt er 3x10^6 celler/kg CD34+-celler, med en minimumsdosis på 2 x 10^6/Kg og en maksimal dosis på 20 x 10^6/Kg, afhængigt af udbyttet af celler. Produktet vil blive injiceret intraossøst efter intravenøs BU ±Flu ±Cy.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: 0-36 måneder efter transplantation
Evaluer sikkerheden ved behandling med transplantation af autolog hæmatopoietisk stamcelle transduceret med lentiviral vektor, der koder for det terapeutiske beta-globingen som målt ved forekomsten af ​​uønskede hændelser.
0-36 måneder efter transplantation
hæmoglobinindhold
Tidsramme: 3-36 måneder efter transplantation
Evaluer effektiviteten af ​​behandling med transplantation af autologe hæmatopoietiske stamceller transduceret med lentiviral vektor, der koder for det terapeutiske beta-globingen ved påvisning af hæmoglobinindholdet i perifere blodceller.
3-36 måneder efter transplantation

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmatopoietisk stamcelleengraftment
Tidsramme: 42 dage efter transplantation
Succes og kinetik af hæmatopoietisk stamcelleengraftment.
42 dage efter transplantation
RCL
Tidsramme: 1-36 måneder efter transplantation
Generering af et replikationskompetent lentivirus (RCL).
1-36 måneder efter transplantation
VCN
Tidsramme: 1-36 måneder efter transplantation
Kvantificer genoverførselseffektivitet og ekspression ved evaluering af det gennemsnitlige vektorkopiantal (VCN) i blod- eller knoglemarvsceller.
1-36 måneder efter transplantation
indhold af bete-globin
Tidsramme: 1-36 måneder efter transplantation
Evaluer effektiviteten af ​​behandlingen ved påvisning af bete-globin indhold af HGB af perifere blodceller.
1-36 måneder efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Nanfang Hospital of Southern Medical University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Guangdong Yike Gene Science and Technology CO.,Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. september 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
15. september 2020

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. september 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. september 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. september 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NanFangHospital

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi major

Kliniske forsøg med Autologe CD34+ celler genetisk modificeret

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger