Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av REGN2477+REGN1033 hos patienter med sporadisk inklusionskroppsmyosit

25 april 2019 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals

En fas 2 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av säkerheten och effekten av intravenöst administrerad REGN2477+REGN1033 hos patienter med sporadisk inklusionskroppsmyosit

Det primära syftet med studien är att utvärdera effekten av REGN2477+REGN1033 i kombination på total mager massa, mätt med Dual-energy X-ray absorptiometri (DXA) hos patienter med sporadisk inklusionskroppsmyosit (sIBM).

De sekundära målen för studien är:

  • För att utvärdera effektiviteten av REGN2477+REGN1033 på IBM-Functional Rating Scale (IBM-FRS)
  • För att utvärdera effektiviteten av REGN2477+REGN1033 på sIBM Physical Functioning Assessment (sIFA)
  • För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för REGN2477+REGN1033
  • För att utvärdera effekterna av REGN2477+REGN1033 på kroppssammansättning av DXA, inklusive appendikulär mager massa och total fettmassa
  • För att utvärdera effekten av REGN2477+REGN1033 på mått på muskelprestanda och fysisk funktion
  • För att utvärdera effekten av REGN2477+REGN1033 på patientrapporterade resultatmått inklusive rädsla för att falla, fall och nära fall, och hälsorelaterad livskvalitet
  • För att utvärdera den farmakokinetiska profilen (PK) av REGN2477+REGN1033, inklusive funktionella REGN2477 och funktionella REGN1033-koncentrationer i serum över tid
  • För att utvärdera immunogeniciteten hos REGN2477+REGN1033

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Indragen

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

41 år till 71 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Män och postmenopausala* kvinnor
  • Diagnostiserad med sIBM baserat på European Neuromuscular Center (ENMC) IBM Research Diagnostic Criteria
  • Förmåga att gå ≥150 meter, med eller utan gånghjälpmedel som käpp eller rollator, på 6 minuter.
  • Möjlighet att klättra 4 trappor utan hjälp (kan använda ledstänger)
  • Vill och kan följa klinikbesök och studierelaterade procedurer

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Andra neurologiska tillstånd (t.ex. hemiplegi efter stroke, Parkinsons) eller muskuloskeletala tillstånd (t.ex. svår artros) som orsakar rörelsehinder
  • Mini-Mental State Examination (MMSE) poäng
  • Pågående, kronisk, högdos (>20 mg prednisonekvivalenter per dag), systemisk kortikosteroidbehandling inom 6 veckor före screening.
  • Alla tillstånd som hindrar tillräckligt intag av energi och protein; undernäring; förekomsten av en ätstörning.
  • Oavsiktlig viktminskning på ≥10 % under de senaste 6 månaderna (patientrapporterad)
  • Sjukhusinläggning för hjärtsvikt förra året eller New York Heart Association klass 4
  • Historik av hypertrofisk kardiomyopati
  • Alla läkemedel som är kända för att påverka muskelmassa och prestanda såsom anabola steroider eller tillväxthormon inom 6 veckor före screening
  • Kan inte passa på webbplatsens DXA-skannerbord, inom gränserna för skanning av total mager massa

Obs: Andra protokollskriterier för inkludering/uteslutning gäller

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: REGN2477+REGN1033
Enstaka, sekventiell, upprepad dos IV eller matchande placebo
Läkemedel: REGN2477+REGN1033
Enkel, sekventiell, upprepad dos intravenös (IV) eller matchande placebo
Experimentell: Placebo
Enkel, sekventiell, upprepad dos IV
Läkemedel: Matchande placebo
Enkel, sekventiell, upprepad dos intravenös (IV)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Tidsram
Procentuell förändring av total mager massa mätt med dubbelenergiröntgenabsorptiometri (DXA)
Tidsram: Fram till vecka 20
Fram till vecka 20

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i inklusionskroppens myosit-funktionella värderingsskala (IBM-FRS)
Tidsram: Fram till vecka 26
Fram till vecka 26
Förändring i den sporadisk inklusionskroppsmyosit (sIBM) Physical Functioning Assessment (sIFA)
Tidsram: Fram till vecka 26
Fram till vecka 26
Incidens och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Procentuell förändring av total och regional kroppssammansättning (inklusive mager massa och fettmassa) mätt med DXA
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Absolut förändring i total och regional kroppssammansättning (inklusive mager massa och fettmassa) mätt med DXA
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Ändring av 1-repetitions maximala (1-RM) bröstpressstyrka
Tidsram: Fram till vecka 26
Fram till vecka 26
Förändring i handgreppsstyrka mätt med dynamometri
Tidsram: Fram till vecka 26
Fram till vecka 26
Förändring i gångavstånd i 6-minuters gångtestet (6MWT)
Tidsram: Fram till vecka 26
Fram till vecka 26
Ändra i tid för att slutföra 10-meters gångtestet (10MWT)
Tidsram: Fram till vecka 26
Fram till vecka 26
Förändring i instrumenterad trappklättringskraft
Tidsram: Fram till vecka 26
Fram till vecka 26
Ändring av instrumenterad, sensorbaserad testtid för sitta-och-stå
Tidsram: Fram till vecka 26
Fram till vecka 26
Förändring i rädsla för att falla mätt via Falls Efficacy Scale-International (FES-I)
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Förändring i bedömningar av patientens globala intryck av allvarlighetsgrad (PGIS/PGIC)
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Förändring i patientens globala intryck av bedömningar av förändringsobjekt (PGIS/PGIC)
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Förändring i klinikens globala intryck av svårighetsgradsbedömningar (CGIS/CGIC)
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Förändring i klinikens globala intryck av bedömningar av förändringsobjekt (CGIS/CGIC)
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Förändring i 36-objekt kortformshälsoundersökning (SF-36), inklusive fysiska funktionsobjekt (PF-10) och vitalitetsskalan för SF-36
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Förändring i lårmuskelvolymen mätt med MRT (delstudie)
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Frekvens av fall och nära-fall mätt med Hopkins Falls Grading Scale
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Farmakokinetik (PK) profil för REGN2477
Tidsram: Fram till vecka 30
Bedömd via serumkoncentration av REGN2477 över tid
Fram till vecka 30
Farmakokinetik (PK) profil för REGN1033
Tidsram: Fram till vecka 30
Bedömd via serumkoncentration av REGN1033 över tid
Fram till vecka 30
Immunogenicitet av REGN2477+REGN1033
Tidsram: Fram till vecka 30
Som bestäms av närvaron eller frånvaron av anti-läkemedelsantikroppar (ADA)
Fram till vecka 30

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Regeneron Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
19 februari 2019

Primärt slutförande (Förväntat)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
27 augusti 2020

Avslutad studie (Förväntat)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
5 november 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
15 oktober 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
15 oktober 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
18 oktober 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
29 april 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
25 april 2019

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 april 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • R2477-1033-sIBM-1828
  • 2018-002853-31 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar