Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av REGN2477+REGN1033 hos patienter med sporadisk inklusionskroppsmyosit

25 april 2019 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals

En fas 2 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av säkerheten och effekten av intravenöst administrerad REGN2477+REGN1033 hos patienter med sporadisk inklusionskroppsmyosit

Det primära syftet med studien är att utvärdera effekten av REGN2477+REGN1033 i kombination på total mager massa, mätt med Dual-energy X-ray absorptiometri (DXA) hos patienter med sporadisk inklusionskroppsmyosit (sIBM).

De sekundära målen för studien är:

  • För att utvärdera effektiviteten av REGN2477+REGN1033 på IBM-Functional Rating Scale (IBM-FRS)
  • För att utvärdera effektiviteten av REGN2477+REGN1033 på sIBM Physical Functioning Assessment (sIFA)
  • För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för REGN2477+REGN1033
  • För att utvärdera effekterna av REGN2477+REGN1033 på kroppssammansättning av DXA, inklusive appendikulär mager massa och total fettmassa
  • För att utvärdera effekten av REGN2477+REGN1033 på mått på muskelprestanda och fysisk funktion
  • För att utvärdera effekten av REGN2477+REGN1033 på patientrapporterade resultatmått inklusive rädsla för att falla, fall och nära fall, och hälsorelaterad livskvalitet
  • För att utvärdera den farmakokinetiska profilen (PK) av REGN2477+REGN1033, inklusive funktionella REGN2477 och funktionella REGN1033-koncentrationer i serum över tid
  • För att utvärdera immunogeniciteten hos REGN2477+REGN1033

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

43 år till 73 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Män och postmenopausala* kvinnor
  • Diagnostiserad med sIBM baserat på European Neuromuscular Center (ENMC) IBM Research Diagnostic Criteria
  • Förmåga att gå ≥150 meter, med eller utan gånghjälpmedel som käpp eller rollator, på 6 minuter.
  • Möjlighet att klättra 4 trappor utan hjälp (kan använda ledstänger)
  • Vill och kan följa klinikbesök och studierelaterade procedurer

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Andra neurologiska tillstånd (t.ex. hemiplegi efter stroke, Parkinsons) eller muskuloskeletala tillstånd (t.ex. svår artros) som orsakar rörelsehinder
  • Mini-Mental State Examination (MMSE) poäng
  • Pågående, kronisk, högdos (>20 mg prednisonekvivalenter per dag), systemisk kortikosteroidbehandling inom 6 veckor före screening.
  • Alla tillstånd som hindrar tillräckligt intag av energi och protein; undernäring; förekomsten av en ätstörning.
  • Oavsiktlig viktminskning på ≥10 % under de senaste 6 månaderna (patientrapporterad)
  • Sjukhusinläggning för hjärtsvikt förra året eller New York Heart Association klass 4
  • Historik av hypertrofisk kardiomyopati
  • Alla läkemedel som är kända för att påverka muskelmassa och prestanda såsom anabola steroider eller tillväxthormon inom 6 veckor före screening
  • Kan inte passa på webbplatsens DXA-skannerbord, inom gränserna för skanning av total mager massa

Obs: Andra protokollskriterier för inkludering/uteslutning gäller

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: REGN2477+REGN1033
Enstaka, sekventiell, upprepad dos IV eller matchande placebo
Läkemedel: REGN2477+REGN1033
Enkel, sekventiell, upprepad dos intravenös (IV) eller matchande placebo
Experimentell: Placebo
Enkel, sekventiell, upprepad dos IV
Läkemedel: Matchande placebo
Enkel, sekventiell, upprepad dos intravenös (IV)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentuell förändring av total mager massa mätt med dubbelenergiröntgenabsorptiometri (DXA)
Tidsram: Fram till vecka 20
Fram till vecka 20

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i inklusionskroppens myosit-funktionella värderingsskala (IBM-FRS)
Tidsram: Fram till vecka 26
Fram till vecka 26
Förändring i den sporadisk inklusionskroppsmyosit (sIBM) Physical Functioning Assessment (sIFA)
Tidsram: Fram till vecka 26
Fram till vecka 26
Incidens och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Procentuell förändring av total och regional kroppssammansättning (inklusive mager massa och fettmassa) mätt med DXA
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Absolut förändring i total och regional kroppssammansättning (inklusive mager massa och fettmassa) mätt med DXA
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Ändring av 1-repetitions maximala (1-RM) bröstpressstyrka
Tidsram: Fram till vecka 26
Fram till vecka 26
Förändring i handgreppsstyrka mätt med dynamometri
Tidsram: Fram till vecka 26
Fram till vecka 26
Förändring i gångavstånd i 6-minuters gångtestet (6MWT)
Tidsram: Fram till vecka 26
Fram till vecka 26
Ändra i tid för att slutföra 10-meters gångtestet (10MWT)
Tidsram: Fram till vecka 26
Fram till vecka 26
Förändring i instrumenterad trappklättringskraft
Tidsram: Fram till vecka 26
Fram till vecka 26
Ändring av instrumenterad, sensorbaserad testtid för sitta-och-stå
Tidsram: Fram till vecka 26
Fram till vecka 26
Förändring i rädsla för att falla mätt via Falls Efficacy Scale-International (FES-I)
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Förändring i bedömningar av patientens globala intryck av allvarlighetsgrad (PGIS/PGIC)
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Förändring i patientens globala intryck av bedömningar av förändringsobjekt (PGIS/PGIC)
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Förändring i klinikens globala intryck av svårighetsgradsbedömningar (CGIS/CGIC)
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Förändring i klinikens globala intryck av bedömningar av förändringsobjekt (CGIS/CGIC)
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Förändring i 36-objekt kortformshälsoundersökning (SF-36), inklusive fysiska funktionsobjekt (PF-10) och vitalitetsskalan för SF-36
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Förändring i lårmuskelvolymen mätt med MRT (delstudie)
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Frekvens av fall och nära-fall mätt med Hopkins Falls Grading Scale
Tidsram: Fram till vecka 30
Fram till vecka 30
Farmakokinetik (PK) profil för REGN2477
Tidsram: Fram till vecka 30
Bedömd via serumkoncentration av REGN2477 över tid
Fram till vecka 30
Farmakokinetik (PK) profil för REGN1033
Tidsram: Fram till vecka 30
Bedömd via serumkoncentration av REGN1033 över tid
Fram till vecka 30
Immunogenicitet av REGN2477+REGN1033
Tidsram: Fram till vecka 30
Som bestäms av närvaron eller frånvaron av anti-läkemedelsantikroppar (ADA)
Fram till vecka 30

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

19 februari 2019

Primärt slutförande (Förväntat)

27 augusti 2020

Avslutad studie (Förväntat)

5 november 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 oktober 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 oktober 2018

Första postat (Faktisk)

18 oktober 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 april 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 april 2019

Senast verifierad

1 april 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • R2477-1033-sIBM-1828
  • 2018-002853-31 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sporadisk inklusionskroppsmyosit

Kliniska prövningar på REGN2477+REGN1033

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera