Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost REGN2477+REGN1033 u pacientů se sporadickou myositidou inkluzních tělísek

25. dubna 2019 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 bezpečnosti a účinnosti intravenózně podaných REGN2477+REGN1033 u pacientů se sporadickou myositidou inkluzních tělísek

Primárním cílem studie je vyhodnotit účinnost REGN2477+REGN1033 v kombinaci na celkovou svalovou hmotu, měřenou pomocí rentgenové absorpciometrie s duální energií (DXA) u pacientů se sporadickou myositidou s inkluzními tělísky (sIBM).

Vedlejšími cíli studia jsou:

  • Chcete-li vyhodnotit účinnost REGN2477+REGN1033 na stupnici IBM-Functional Rating Scale (IBM-FRS)
  • K vyhodnocení účinnosti REGN2477+REGN1033 na sIBM Physical Functioning Assessment (sIFA)
  • Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost REGN2477+REGN1033
  • Vyhodnotit účinky REGN2477+REGN1033 na složení těla pomocí DXA, včetně apendikulární svalové hmoty a celkové tukové hmoty
  • Vyhodnotit účinnost REGN2477+REGN1033 na měření svalového výkonu a fyzické funkce
  • Vyhodnotit účinnost REGN2477+REGN1033 na pacientem hlášená výsledná měřítka včetně strachu z pádu, pádů a blízkých pádů a kvality života související se zdravím
  • Vyhodnotit farmakokinetický (PK) profil REGN2477+REGN1033, včetně funkčních koncentrací REGN2477 a funkčních REGN1033 v séru v průběhu času
  • Pro vyhodnocení imunogenicity REGN2477+REGN1033

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

41 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy po menopauze*
  • Diagnostikováno pomocí sIBM na základě Evropského neuromuskulárního centra (ENMC) IBM Research Diagnostic Criteria
  • Schopnost ujít ≥150 metrů, s pomůckou pro chůzi, jako je hůl nebo chodítko, nebo bez nich, za 6 minut.
  • Schopnost vylézt 4 schody bez pomoci (lze použít zábradlí)
  • Ochotný a schopný dodržovat návštěvy kliniky a postupy související se studiem

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Jiné neurologické stavy (např. hemiplegie po cévní mozkové příhodě, Parkinsonova choroba) nebo muskuloskeletální onemocnění (např. těžká osteoartritida) způsobující zhoršení pohyblivosti
  • Skóre Mini-Mental State Examination (MMSE).
  • Pokračující, chronická léčba vysokými dávkami (>20 mg ekvivalentu prednisonu denně), systémová kortikosteroidní léčba během 6 týdnů před screeningem.
  • Jakýkoli stav, který vylučuje dostatečný příjem energie a bílkovin; podvýživa; přítomnost poruchy příjmu potravy.
  • Neúmyslný úbytek hmotnosti o ≥ 10 % za posledních 6 měsíců (hlášeno pacientem)
  • Hospitalizace pro srdeční selhání v loňském roce nebo New York Heart Association Class 4
  • Hypertrofická kardiomyopatie v anamnéze
  • Jakékoli léky, o kterých je známo, že ovlivňují svalovou hmotu a výkon, jako jsou anabolické steroidy nebo růstový hormon během 6 týdnů před screeningem
  • Nelze se vejít na stůl skeneru DXA na místě, uvnitř hranic pro skenování celkové netučné hmoty

Poznámka: Platí jiná kritéria pro zařazení/vyloučení protokolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: REGN2477+REGN1033
Jedna, sekvenční, opakovaná dávka IV nebo odpovídající placebo
Lék: REGN2477+REGN1033
Jednorázová, sekvenční, opakovaná intravenózní (IV) dávka nebo odpovídající placebo
Experimentální: Placebo
Jednorázová, sekvenční, opakovaná dávka IV
Lék: Odpovídající placebo
Jednorázová, sekvenční, opakovaná intravenózní dávka (IV)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna celkové hmotnosti bez tuku měřená rentgenovou absorbometrií s duální energií (DXA)
Časové okno: Až do 20. týdne
Až do 20. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v hodnotící škále funkčních myositid inkluzního tělíska (IBM-FRS)
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Změna v hodnocení sporadické myositidy s inkluzními tělísky (sIBM) Physical Functioning Assessment (sIFA)
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Procentuální změna v celkovém a regionálním složení těla (včetně netukové hmoty a tukové hmoty) měřená pomocí DXA
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Absolutní změna v celkovém a regionálním složení těla (včetně netukové hmoty a tukové hmoty) měřená pomocí DXA
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Změna maximální síly tlaku na hrudník v 1 opakování (1 RM).
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Změna síly stisku ruky měřená dynamometrií
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Změna ušlé vzdálenosti v testu 6minutové chůze (6MWT)
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Změna času pro dokončení testu chůze na 10 metrů (10 MWT)
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Změna výkonu přístrojového výstupu po schodech
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Změna v přístrojovém, na senzorech založeném testovacím čase sit-to-stand
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Změna ve strachu z pádu měřená pomocí Falls Efficacy Scale-International (FES-I)
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Změna v hodnocení celkového dojmu pacienta o závažnosti (PGIS/PGIC)
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Změna v hodnocení pacientů s globálním dojmem změn (PGIS/PGIC)
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Změna v hodnocení klinického globálního dojmu závažnosti (CGIS/CGIC)
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Změna v hodnocení klinického globálního dojmu změn (CGIS/CGIC)
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Změna ve 36 položkovém krátkém zdravotním průzkumu (SF-36), včetně položek fyzické funkce (PF-10) a stupnice vitality SF-36
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Změna objemu stehenního svalu měřená pomocí MRI (dílčí studie)
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Četnost pádů a téměř pádů měřená Hopkins Falls Grading Scale
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Farmakokinetický (PK) profil REGN2477
Časové okno: Až do 30. týdne
Stanoveno pomocí sérové ​​koncentrace REGN2477 v průběhu času
Až do 30. týdne
Farmakokinetický (PK) profil REGN1033
Časové okno: Až do 30. týdne
Stanoveno pomocí sérové ​​koncentrace REGN1033 v průběhu času
Až do 30. týdne
Imunogenicita REGN2477+REGN1033
Časové okno: Až do 30. týdne
Určeno přítomností nebo nepřítomností protilátek proti drogám (ADA)
Až do 30. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. února 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
27. srpna 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
5. listopadu 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. dubna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. dubna 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • R2477-1033-sIBM-1828
  • 2018-002853-31 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na REGN2477+REGN1033

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení