Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

REGN2477+REGN1033:n turvallisuus ja teho potilailla, joilla on satunnainen inkluusiokehon myosiitti

torstai 25. huhtikuuta 2019 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals

Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus suonensisäisesti annetun REGN2477+REGN1033:n turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on satunnainen inkluusiokehon myosiitti

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida REGN2477+REGN1033:n yhdistelmän tehoa kokonaispainoon mitattuna kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA) potilailla, joilla on sporadinen inkluusiokehon myosiitti (sIBM).

Tutkimuksen toissijaiset tavoitteet ovat:

  • REGN2477+REGN1033:n tehokkuuden arvioiminen IBM-Functional Rating Scale (IBM-FRS) -luokitusasteikolla
  • REGN2477+REGN1033:n tehokkuuden arvioiminen sIBM Physical Functioning Assessment (sIFA) -testissä
  • REGN2477+REGN1033:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi
  • Arvioida REGN2477+REGN1033:n vaikutuksia kehon koostumukseen DXA:n avulla, mukaan lukien appendikulaarinen vähärasvainen massa ja kokonaisrasvamassa
  • Arvioida REGN2477+REGN1033:n tehoa lihasten suorituskyvyn ja fyysisen toiminnan mittaamiseen
  • Arvioida REGN2477+REGN1033:n tehoa potilaiden raportoimiin tulosmittauksiin, mukaan lukien putoamisen pelko, kaatumiset ja kaatumiset sekä terveyteen liittyvä elämänlaatu
  • REGN2477+REGN1033:n farmakokineettisen (PK)-profiilin arvioiminen, mukaan lukien seerumin toiminnalliset REGN2477- ja toiminnalliset REGN1033-pitoisuudet ajan myötä
  • REGN2477+REGN1033:n immunogeenisuuden arvioimiseksi

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Peruutettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

41 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Miehet ja postmenopausaaliset* naiset
  • Diagnosoitu sIBM:llä Euroopan neuromuskulaarikeskuksen (ENMC) IBM Research Diagnostic Criteria -kriteerien perusteella
  • Kyky kävellä ≥150 metriä kävelyapuvälineen, kuten kepin tai kävelijän, kanssa tai ilman sitä 6 minuutissa.
  • Kyky kiivetä 4 portaita ilman apua (voi käyttää kaiteita)
  • Haluaa ja pystyä noudattamaan klinikkakäyntejä ja opintoihin liittyviä toimenpiteitä

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Muut neurologiset sairaudet (esim. aivohalvauksen jälkeinen hemiplegia, Parkinsonin tauti) tai tuki- ja liikuntaelinten sairaudet (esim. vaikea nivelrikko), jotka aiheuttavat liikkuvuuden heikkenemistä
  • Mini-Mental State Examination (MMSE) -pisteet
  • Jatkuva, krooninen, suuriannoksinen (>20 mg prednisonia ekvivalenttia päivässä), systeeminen kortikosteroidihoito 6 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Mikä tahansa tila, joka estää riittävän energian ja proteiinin saannin; aliravitsemus; syömishäiriön esiintyminen.
  • Tahaton painonpudotus ≥10 % viimeisen 6 kuukauden aikana (potilaan raportoima)
  • Sairaalahoito sydämen vajaatoiminnan vuoksi viime vuonna tai New York Heart Associationin luokka 4
  • Hypertrofisen kardiomyopatian historia
  • Kaikki lääkkeet, joiden tiedetään vaikuttavan lihasmassaan ja suorituskykyyn, kuten anaboliset steroidit tai kasvuhormoni 6 viikon sisällä ennen seulontaa
  • Ei mahdu sivuston DXA-skanneripöydälle, kokonaismassan skannauksen rajojen sisällä

Huomautus: Muut protokollan sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: REGN2477+REGN1033
Yksittäinen, peräkkäinen, toistuva annos IV tai vastaava lumelääke
Lääke: REGN2477+REGN1033
Yksittäinen, peräkkäinen, toistuva annos suonensisäinen (IV) tai vastaava lumelääke
Kokeellinen: Plasebo
Yksittäinen, peräkkäinen, toistuva annos IV
Lääke: Vastaava lumelääke
Yksittäinen, peräkkäinen, toistuva annos suonensisäinen (IV)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos vähärasvaisessa kokonaismassassa mitattuna kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA)
Aikaikkuna: Viikolle 20 asti
Viikolle 20 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos inkluusiokehon myosiitti-funktionaalisessa arviointiasteikossa (IBM-FRS)
Aikaikkuna: Viikolle 26 asti
Viikolle 26 asti
Muutos sporadisen inkluusiokehomyosiitin (sIBM) fyysisen toiminnan arvioinnissa (sIFA)
Aikaikkuna: Viikolle 26 asti
Viikolle 26 asti
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Prosenttimuutos koko kehon ja alueellisessa kehon koostumuksessa (mukaan lukien vähärasvainen massa ja rasvamassa) DXA:lla mitattuna
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Absoluuttinen muutos koko kehon ja alueellisessa kehon koostumuksessa (mukaan lukien vähärasvainen massa ja rasvamassa) DXA:lla mitattuna
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Muuta 1 toiston maksimivoimakkuutta (1-RM).
Aikaikkuna: Viikolle 26 asti
Viikolle 26 asti
Muutos käden otteen lujuudessa dynamometrialla mitattuna
Aikaikkuna: Viikolle 26 asti
Viikolle 26 asti
Muutos kävellyssä matkassa 6 minuutin kävelytestissä (6MWT)
Aikaikkuna: Viikolle 26 asti
Viikolle 26 asti
Muuta aikaa 10 metrin kävelytestin suorittamiseen (10 MWT)
Aikaikkuna: Viikolle 26 asti
Viikolle 26 asti
Muutos instrumentoidussa portaiden nousutehossa
Aikaikkuna: Viikolle 26 asti
Viikolle 26 asti
Muutos instrumentoidussa, anturipohjaisessa istuma-seisoma-testiajassa
Aikaikkuna: Viikolle 26 asti
Viikolle 26 asti
Muutos putoamisen pelossa mitattuna Falls Efficacy Scale-Internationalin (FES-I) avulla.
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Muutos potilaiden yleisvaikutelmassa vakavuuden arvioinneissa (PGIS/PGIC)
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Muutos potilaan yleisvaikutelman muutoskohteiden arvioinneissa (PGIS/PGIC)
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Muutos kliinikkojen vakavuusarvioinneissa (CGIS/CGIC)
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Muutos kliinikkojen globaalien muutoskohteiden arvioinneissa (CGIS/CGIC)
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Muutos 36-kohtaisessa lyhytmuotoisessa terveystutkimuksessa (SF-36), mukaan lukien fyysiset toiminnot (PF-10) ja SF-36:n elinvoimaisuusasteikko
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Muutos reisilihasten tilavuudessa MRI:llä mitattuna (alatutkimus)
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
Putoamistiheys ja lähellä putoamista mitattuna Hopkins Falls Grading Scale -asteikolla
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti
REGN2477:n farmakokinetiikka (PK) -profiili
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Arvioitu seerumin REGN2477-pitoisuuden perusteella ajan myötä
Viikolle 30 asti
REGN1033:n farmakokinetiikka (PK) -profiili
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Arvioitu seerumin REGN1033-pitoisuuden perusteella ajan myötä
Viikolle 30 asti
REGN2477+REGN1033:n immunogeenisyys
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Lääkevasta-aineiden (ADA) läsnäolon tai puuttumisen perusteella
Viikolle 30 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Regeneron Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 19. helmikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 27. elokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 5. marraskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 15. lokakuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 15. lokakuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 18. lokakuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 29. huhtikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 25. huhtikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • R2477-1033-sIBM-1828
  • 2018-002853-31 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset REGN2477+REGN1033

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia