Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av REGN2477+REGN1033 hos pasienter med sporadisk inklusjonskroppsmyositt

25. april 2019 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals

En fase 2 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av sikkerheten og effekten av intravenøst ​​administrert REGN2477+REGN1033 hos pasienter med sporadisk inklusjonskroppsmyositt

Hovedmålet med studien er å evaluere effekten av REGN2477+REGN1033 i kombinasjon på total mager masse, målt ved Dual-energy X-ray absorptiometri (DXA) hos pasienter med sporadisk inklusjonskroppsmyositt (sIBM).

De sekundære målene for studien er:

  • For å evaluere effekten av REGN2477+REGN1033 på IBM-Functional Rating Scale (IBM-FRS)
  • For å evaluere effekten av REGN2477+REGN1033 på sIBM Physical Functioning Assessment (sIFA)
  • For å evaluere sikkerheten og toleransen til REGN2477+REGN1033
  • For å evaluere effekten av REGN2477+REGN1033 på kroppssammensetning av DXA, inkludert appendikulær mager masse og total fettmasse
  • For å evaluere effekten av REGN2477+REGN1033 på mål på muskelytelse og fysisk funksjon
  • For å evaluere effekten av REGN2477+REGN1033 på pasientrapporterte utfallsmål, inkludert frykt for å falle, fall og nær fall, og helserelatert livskvalitet
  • For å evaluere den(e) farmakokinetiske(r) (PK) profilen til REGN2477+REGN1033, inkludert funksjonelle REGN2477 og funksjonelle REGN1033 konsentrasjoner i serum over tid
  • For å evaluere immunogenisiteten til REGN2477+REGN1033

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

41 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Menn og postmenopausale* kvinner
  • Diagnostisert med sIBM basert på European Neuromuscular Center (ENMC) IBM Research Diagnostic Criteria
  • Evne til å gå ≥150 meter, med eller uten ganghjelp som stokk eller rullator, på 6 minutter.
  • Evne til å gå opp 4 trappetrinn uten hjelp (kan bruke rekkverk)
  • Villig og i stand til å overholde klinikkbesøk og studierelaterte prosedyrer

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Andre nevrologiske tilstander (f.eks. hemiplegi etter hjerneslag, Parkinsons) eller muskel-skjeletttilstander (f.eks. alvorlig slitasjegikt) som forårsaker bevegelseshemming
  • Poengsum for Mini-Mental State Examination (MMSE).
  • Pågående, kronisk, høydose (>20 mg prednisonekvivalent per dag), systemisk kortikosteroidbehandling innen 6 uker før screening.
  • Enhver tilstand som utelukker tilstrekkelig inntak av energi og protein; underernæring; tilstedeværelse av en spiseforstyrrelse.
  • Utilsiktet vekttap på ≥10 % de siste 6 månedene (pasientrapportert)
  • Sykehusinnleggelse for hjertesvikt i fjor eller New York Heart Association klasse 4
  • Historie med hypertrofisk kardiomyopati
  • Alle legemidler som er kjent for å påvirke muskelmasse og ytelse, som anabole steroider eller veksthormon innen 6 uker før screening
  • Kan ikke passe på nettstedets DXA-skannerbord, innenfor grenser for skanning av total mager masse

Merk: Andre protokoller for inkludering/eksklusjonskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: REGN2477+REGN1033
Enkel, sekvensiell, gjentatt dose IV eller matchende placebo
Legemiddel: REGN2477+REGN1033
Enkel, sekvensiell, gjentatt dose intravenøs (IV) eller matchende placebo
Eksperimentell: Placebo
Enkel, sekvensiell, gjentatt dose IV
Legemiddel: Matchende placebo
Enkel, sekvensiell, gjentatt dose intravenøs (IV)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring i total mager masse målt ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA)
Tidsramme: Frem til uke 20
Frem til uke 20

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBM-FRS)
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Endring i sporadisk inklusjonskroppsmyositt (sIBM) Fysisk funksjonsvurdering (sIFA)
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Prosentvis endring i total og regional kroppssammensetning (inkludert mager masse og fettmasse) målt med DXA
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Absolutt endring i total og regional kroppssammensetning (inkludert mager masse og fettmasse) målt med DXA
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Endring i 1-repetisjons maksimale (1-RM) brystpressstyrke
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Endring i håndgrepsstyrke målt ved dynamometri
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Endring i gått distanse i 6-minutters gangtesten (6MWT)
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Endre i tid for å fullføre 10-meters gangtesten (10MWT)
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Endring i instrumentert trappestigningskraft
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Endring i instrumentert, sensorbasert sitte-til-stå-testtid
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Endring i frykt for å falle målt via Falls Efficacy Scale-International (FES-I)
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Endring i vurderinger av pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGIS/PGIC)
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Endring i pasientens globale inntrykk av vurderinger av endringselementer (PGIS/PGIC)
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Endring i Clinician Global Impression of Severity-vurderinger (CGIS/CGIC)
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Endring i klinikerens globale inntrykk av vurderinger av endringselementer (CGIS/CGIC)
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Endring i 36-elements Short Form Health Survey (SF-36), inkludert fysiske funksjonselementer (PF-10) og vitalitetsskalaen til SF-36
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Endring i lårmuskelvolum målt ved MR (delstudie)
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Frekvensen av fall og nesten fall målt ved Hopkins Falls graderingsskala
Tidsramme: Inntil uke 30
Inntil uke 30
Farmakokinetikk (PK) profil for REGN2477
Tidsramme: Inntil uke 30
Vurdert via serumkonsentrasjon av REGN2477 over tid
Inntil uke 30
Farmakokinetikk (PK) profil for REGN1033
Tidsramme: Inntil uke 30
Vurdert via serumkonsentrasjon av REGN1033 over tid
Inntil uke 30
Immunogenisitet av REGN2477+REGN1033
Tidsramme: Inntil uke 30
Som bestemt av tilstedeværelsen eller fraværet av antistoff-antistoffer (ADA)
Inntil uke 30

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Regeneron Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
19. februar 2019

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
27. august 2020

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
5. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
15. oktober 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. oktober 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
18. oktober 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
29. april 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. april 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • R2477-1033-sIBM-1828
  • 2018-002853-31 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sporadisk inklusjonskroppsmyositt

Kliniske studier på REGN2477+REGN1033

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger