Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effekt af REGN2477+REGN1033 hos patienter med sporadisk inklusionskropsmyositis

25. april 2019 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En fase 2 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​intravenøst ​​administreret REGN2477+REGN1033 hos patienter med sporadisk inklusionskropsmyositis

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten af ​​REGN2477+REGN1033 i kombination på total mager masse, som målt ved Dual-energy X-ray absorptiometri (DXA) hos patienter med sporadisk inklusionskropsmyositis (sIBM).

Undersøgelsens sekundære mål er:

  • For at evaluere effektiviteten af ​​REGN2477+REGN1033 på IBM-Functional Rating Scale (IBM-FRS)
  • For at evaluere effektiviteten af ​​REGN2477+REGN1033 på sIBM Physical Functioning Assessment (sIFA)
  • For at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​REGN2477+REGN1033
  • For at evaluere virkningerne af REGN2477+REGN1033 på kropssammensætning af DXA, herunder appendikulær mager masse og total fedtmasse
  • For at evaluere effektiviteten af ​​REGN2477+REGN1033 på mål for muskelpræstation og fysisk funktion
  • For at evaluere effektiviteten af ​​REGN2477+REGN1033 på patientrapporterede resultatmål, herunder frygt for at falde, fald og tæt på fald og sundhedsrelateret livskvalitet
  • For at evaluere den(e) farmakokinetiske(r) (PK) profil af REGN2477+REGN1033, inklusive funktionelle REGN2477 og funktionelle REGN1033 koncentrationer i serum over tid
  • For at evaluere immunogeniciteten af ​​REGN2477+REGN1033

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

41 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mænd og postmenopausale* kvinder
  • Diagnosticeret med sIBM baseret på European Neuromuscular Center (ENMC) IBM Research Diagnostic Criteria
  • Mulighed for at gå ≥150 meter, med eller uden ganghjælp som stok eller rollator, på 6 minutter.
  • Mulighed for at gå op ad 4 trappetrin uden hjælp (kan bruge gelændere)
  • Villig og i stand til at overholde klinikbesøg og studierelaterede procedurer

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Andre neurologiske tilstande (f.eks. hemiplegi efter slagtilfælde, Parkinsons) eller muskel-skelettilstande (f.eks. svær slidgigt), der forårsager mobilitetssvækkelse
  • Mini-Mental State Examination (MMSE) score
  • Løbende, kronisk, højdosis (>20 mg prednisonækvivalent pr. dag), systemisk kortikosteroidbehandling inden for 6 uger før screening.
  • Enhver tilstand, der udelukker tilstrækkeligt indtag af energi og protein; fejlernæring; tilstedeværelsen af ​​en spiseforstyrrelse.
  • Utilsigtet vægttab på ≥10 % inden for de seneste 6 måneder (patientrapporteret)
  • Hospitalsindlæggelse for hjertesvigt sidste år eller New York Heart Association klasse 4
  • Historie om hypertrofisk kardiomyopati
  • Enhver medicin, der vides at påvirke muskelmasse og ydeevne, såsom anabolske steroider eller væksthormon inden for 6 uger før screening
  • Kan ikke passe på webstedets DXA-scannerbord, inden for grænser til scanning af total mager masse

Bemærk: Andre protokolkriterier for inklusion/udelukkelse gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: REGN2477+REGN1033
Enkelt, sekventiel, gentagen dosis IV eller matchende placebo
Medicin: REGN2477+REGN1033
Enkelt, sekventiel, gentagen dosis intravenøst ​​(IV) eller matchende placebo
Eksperimentel: Placebo
Enkelt, sekventiel, gentagen dosis IV
Medicin: Matchende placebo
Enkelt, sekventiel, intravenøs gentagen dosis (IV)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring i total mager masse målt ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DXA)
Tidsramme: Op til uge 20
Op til uge 20

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBM-FRS)
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Ændring i den sporadiske inklusionslegememyositis (sIBM) Fysisk funktionsvurdering (sIFA)
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Procentvis ændring i total og regional kropssammensætning (inklusive mager masse og fedtmasse) målt ved DXA
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Absolut ændring i total og regional kropssammensætning (inklusive mager masse og fedtmasse) målt ved DXA
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Ændring i den maksimale 1-gentagelse (1-RM) brystpresstyrke
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Ændring i håndgrebsstyrke målt ved dynamometri
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Ændring i gåafstand i 6-minutters gangtesten (6MWT)
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Ændring i tid for at gennemføre 10-meter gangtesten (10MWT)
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Ændring i instrumenteret trappestigningskraft
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Ændring i instrumenteret, sensorbaseret sidde-til-stå-testtid
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Ændring i frygt for at falde målt via Falls Efficacy Scale-International (FES-I)
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Ændring i vurderinger af patientens globale indtryk af sværhedsgrad (PGIS/PGIC)
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Ændring i patientens globale indtryk af vurderinger af ændringselementer (PGIS/PGIC)
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Ændring i vurderinger af klinikerens globale indtryk af sværhedsgrad (CGIS/CGIC)
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Ændring i klinikerens globale indtryk af vurderinger af ændringselementer (CGIS/CGIC)
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Ændring i 36-elements Short Form Health Survey (SF-36), inklusive fysiske funktionselementer (PF-10) og vitalitetsskalaen for SF-36
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Ændring i lårmuskelvolumen målt ved MR (delundersøgelse)
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Hyppighed af fald og næsten fald målt ved Hopkins Falls Grading Scale
Tidsramme: Op til uge 30
Op til uge 30
Farmakokinetik (PK) profil for REGN2477
Tidsramme: Op til uge 30
Vurderet via serumkoncentration af REGN2477 over tid
Op til uge 30
Farmakokinetik (PK) profil for REGN1033
Tidsramme: Op til uge 30
Vurderet via serumkoncentration af REGN1033 over tid
Op til uge 30
Immunogenicitet af REGN2477+REGN1033
Tidsramme: Op til uge 30
Som bestemt af tilstedeværelsen eller fraværet af anti-lægemiddel-antistoffer (ADA)
Op til uge 30

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. februar 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
27. august 2020

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
5. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. april 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • R2477-1033-sIBM-1828
  • 2018-002853-31 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sporadisk inklusionslegememyositis

Kliniske forsøg med REGN2477+REGN1033

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger