- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT00004658
Fas II-studie av ribos, uridin och tymidin för ett komplext syndrom som involverar överdriven 5'-nukleotidasaktivitet
MÅL: I. Utvärdera effektiviteten av oral ribos hos patienter med ett komplext 5'-nukleotidassyndrom som inte har fått uridin (UR) och tymidin (TDR).
II. Utvärdera effekten av UR/oral ribos och UR/TDR. III. Utvärdera effekten av oral ribos i kombination med UR/TDR.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
PROTOKOLLSKORT: Nyligen identifierade patienter får ribos dagligen i 8 veckor. Patienter som förbättras fortsätter behandlingen. Om förbättringen sedan når en platå tillsätts uridin (UR) och tymidin (TDR) till kuren.
Patienter som inte får någon nytta efter 8 veckors ribos behandlas med UR/TDR. Patienter som förbättras efter 8 veckor av denna kombination fortsätter behandlingen.
Ribos läggs till behandlingsregimen för patienter på UR/TDR vid inträde. Vid maximal förbättring avsmalnas TDR och UR sekventiellt.
Studietyp
Fas
- Fas 2
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
KRITERIER FÖR ANMÄRKNING AV PROTOKOLL:
--Sjukdomsegenskaper-- Komplext syndrom med överdriven fibroblast-5'-nukleotidasaktivitet i huden som kännetecknas av: Återkommande infektion Anfallsstörning Talstörning Uppmärksamhetsbrist och beteendeproblem --Tidigare/Samtidig terapi-- Samtidig uridin- och tymidinterapi tillåten --Patientegenskaper- - Övrigt: Inga gravida kvinnor
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Utredare
- Studiestol: Alice L. Yu, University of California, San Diego
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 199/11828
- UCSD-782
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .