- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT00004658
Fase II undersøgelse af ribose, uridin og thymidin for et komplekst syndrom, der involverer overdreven 5'-nukleotidaseaktivitet
MÅL: I. Evaluer effektiviteten af oral ribose hos patienter med et komplekst 5'-nukleotidasesyndrom, som ikke har modtaget uridin (UR) og thymidin (TDR).
II. Evaluer effektiviteten af UR/oral ribose og UR/TDR. III. Evaluer effektiviteten af oral ribose givet i kombination med UR/TDR.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
PROTOKOL OVERSIGT: Nyligt identificerede patienter får ribose dagligt i 8 uger. Patienter, der forbedrer sig, fortsætter behandlingen. Hvis forbedringen derefter når et plateau, tilføjes uridin (UR) og thymidin (TDR) til kuren.
Patienter, som ikke modtager nogen fordel efter 8 ugers ribose, behandles med UR/TDR. Patienter, som forbedres efter 8 uger med denne kombination, fortsætter behandlingen.
Ribose tilføjes til behandlingsregimet for patienter på UR/TDR ved indtræden. Ved maksimal forbedring nedtrappes TDR og UR sekventielt.
Undersøgelsestype
Fase
- Fase 2
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:
--Sygdomskarakteristika-- Kompleks syndrom med overdreven hudfibroblast 5'-nukleotidaseaktivitet karakteriseret ved: Tilbagevendende infektion Anfaldsforstyrrelse Talebesvær Opmærksomheds- og adfærdsproblemer --Forudgående/Samtidig terapi-- Samtidig uridin- og thymidinbehandling tilladt --Patientkarakteristika- - Andet: Ingen gravide
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
Samarbejdspartnere og efterforskere
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studiestol: Alice L. Yu, University of California, San Diego
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 199/11828
- UCSD-782
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .