Estudo de Fase II de Ribose, Uridina e Timidina para uma Síndrome Complexa Envolvendo Atividade Excessiva de 5'-Nucleotidase
OBJETIVOS: I. Avaliar a eficácia da ribose oral em pacientes com síndrome complexa de 5'-nucleotidase que não receberam uridina (UR) e timidina (TDR).
II. Avaliar a eficácia de UR/ribose oral e UR/TDR. III. Avalie a eficácia da ribose oral administrada em combinação com UR/TDR.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO: Pacientes recém-identificados recebem ribose diariamente por 8 semanas. Os pacientes que melhoram continuam a terapia. Se a melhora atingir um platô, uridina (UR) e timidina (TDR) são adicionadas ao regime.
Os pacientes que não obtêm nenhum benefício após 8 semanas de ribose são tratados com UR/TDR. Os pacientes que melhoram após 8 semanas desta combinação continuam a terapia.
A ribose é adicionada ao regime de tratamento para pacientes em UR/TDR na entrada. Na melhora máxima, TDR e UR são afilados sequencialmente.
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 2
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:
--Características da doença-- Síndrome complexa com atividade excessiva de 5'-nucleotidase de fibroblastos da pele caracterizada por: Infecção recorrente Distúrbio convulsivo Distúrbio da fala Déficit de atenção e problemas de comportamento --Terapia anterior/concorrente-- Permitida terapia concomitante com uridina e timidina --Características do paciente- - Outros: Não há mulheres grávidas
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Alice L. Yu, University of California, San Diego
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 199/11828
- UCSD-782
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