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涉及过度 5'-核苷酸酶活性的复杂综合征的核糖、尿苷和胸苷的 II 期研究

目标:I. 评估口服核糖对未接受尿苷 (UR) 和胸苷 (TDR) 治疗的复杂 5'-核苷酸酶综合征患者的疗效。

二。评估 UR/口服核糖和 UR/TDR 的疗效。 三、 评估口服核糖与 UR/TDR 联合给药的疗效。

研究概览

详细说明

方案大纲:新确定的患者每天接受核糖治疗 8 周。 改善的患者继续治疗。 如果随后改善达到平台期,则将尿苷 (UR) 和胸苷 (TDR) 添加到治疗方案中。

接受 8 周核糖治疗后未获益的患者接受 UR/TDR 治疗。 在这种组合治疗 8 周后改善的患者继续治疗。

核糖被添加到 UR/TDR 患者的治疗方案中。 在最大改善时,TDR 和 UR 依次递减。

研究类型

介入性

阶段

  • 阶段2

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1秒 至 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

协议进入标准:

--疾病特征--具有过度皮肤成纤维细胞 5'-核苷酸酶活性的复杂综合征,其特征在于:反复感染 癫痫症 言语障碍 注意力缺陷和行为问题 --先前/同时治疗--允许同时进行尿苷和胸苷治疗 --患者特征- - 其他:禁止孕妇

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 学习椅:Alice L. Yu、University of California, San Diego

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

1995年3月1日

研究注册日期

首次提交

2000年2月24日

首先提交符合 QC 标准的

2000年2月24日

首次发布 (估计)

2000年2月25日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2005年6月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2005年6月23日

最后验证

2001年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 199/11828
  • UCSD-782

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5'-核苷酸酶综合征的临床试验

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