- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT00004658
Badanie fazy II rybozy, urydyny i tymidyny pod kątem złożonego zespołu obejmującego nadmierną aktywność 5'-nukleotydazy
CELE: I. Ocena skuteczności doustnej rybozy u pacjentów ze złożonym zespołem 5'-nukleotydazy, którzy nie otrzymywali urydyny (UR) i tymidyny (TDR).
II. Ocenić skuteczność UR/rybozy doustnej i UR/TDR. III. Ocenić skuteczność doustnej rybozy podawanej w skojarzeniu z UR/TDR.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
ZARYS PROTOKOŁU: Nowo zidentyfikowani pacjenci otrzymują rybozę codziennie przez 8 tygodni. Pacjenci, u których nastąpiła poprawa, kontynuują terapię. Jeśli poprawa osiągnie plateau, do schematu dodaje się urydynę (UR) i tymidynę (TDR).
Pacjenci, którzy nie odnieśli korzyści po 8 tygodniach rybozy, są leczeni UR/TDR. Pacjenci, u których nastąpiła poprawa po 8 tygodniach stosowania tej kombinacji, kontynuują terapię.
Ryboza jest dodawana do schematu leczenia pacjentów z UR/TDR na wejściu. Przy maksymalnej poprawie TDR i UR są kolejno zmniejszane.
Typ studiów
Faza
- Faza 2
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:
--Charakterystyka choroby-- Złożony zespół z nadmierną aktywnością 5'-nukleotydazy fibroblastów skóry, charakteryzujący się: Nawracającymi infekcjami Zaburzeniami napadowymi Zaburzeniami mowy Zaburzenia uwagi i zaburzeniami zachowania --Wcześniejsza/jednoczesna terapia-- Jednoczesna terapia urydyną i tymidyną --Charakterystyka pacjenta- - Inne: Brak kobiet w ciąży
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Alice L. Yu, University of California, San Diego
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 199/11828
- UCSD-782
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .