Insamling och förvaring av navelsträngsstamceller för behandling av sicklecellssjukdom

Den här studien kommer att fastställa de bästa sätten att samla in, bearbeta och lagra navelsträngsblod från spädbarn med sicklecellssjukdom, sicklecellegenskaper och opåverkade spädbarn. Sicklecellssjukdom är en abnormitet i hemoglobinet i röda blodkroppar som gör att cellerna ändrar form och klumpar ihop sig, vilket förhindrar deras normala flöde i blodomloppet. Detta försämrar blodflödet till olika organ, och den resulterande syrebristen orsakar organskador.

Navelsträngsblod är rikt på stamceller (celler som produceras i benmärgen som mognar till olika typer av blodkroppar), vilket kan visa sig användbart i nya sicklecellterapier. Navelsträngsblod från spädbarn med sicklecellsegenskaper, sicklecellssjukdom och normala spädbarn kan dock agera annorlunda under laboratorieförhållanden, så det är viktigt att lära sig hur man bäst kan arbeta med blod från alla tre grupperna av spädbarn för framtida användning i möjliga behandlingar.

Gravida kvinnor mellan 18 och 45 år som löper risk att få ett spädbarn med sicklecellssjukdom och normala frivilliga som är gravida och som inte löper risk för denna sjukdom kan vara berättigade till denna studie. Potentiella deltagare kommer att få råd om att donera sitt spädbarns blod för att göra ett välgrundat val.

Alla kvinnor som deltar i studien kommer att ge en medicinsk historia och få blod från navelsträngen och moderkakan (efter förlossningen) efter barnets förlossning. Blodet kommer att testas för olika infektionssjukdomar, bearbetas, frysas och förvaras för forskningsändamål. Dessutom kommer blod från kvinnor med spädbarn med risk för sicklecell-sjukdom att testas för närvaron av sicklecell-genen, vävnadstypas och användas för forskning enligt följande:

• Sicklecellssjukdom Om navelsträngsblodprov visar att barnet har sicklecellssjukdom kommer blodet att frysas under en obestämd tid för eventuell användning i framtida behandling av barnet. Denna behandling kan innefatta stamcellstransplantation eller genterapi, behandlingar anses för närvarande inte vara rutin för sicklecellssjukdom.
• Sicklecellegenskaper eller normalt hemoglobin Om navelsträngsblodprov visar att barnet har sicklecellegenskaper eller är opåverkat, kommer blodet att behandlas och lagras i upp till 3 år, under vilken tid det eventuellt kan användas för att behandla ett nu levande eller framtida syskon med sicklecellssjukdom. Efter 3 år kan deltagaren gå med på att antingen få blodet kasserat, ges till forskning eller flyttat till annan anläggning för fortsatt förvaring på deltagarens bekostnad, om det tillkommer en lagringsavgift. Alternativt, om det inte finns något förväntat framtida behov av det insamlade blodet, eller om det inte uppfyller standarder som behövs för framtida behandling, kommer det att användas i NIH-godkända forskningsstudier.

Deltagarna och deras husläkare eller barnets barnläkare kommer att kontaktas två gånger per år för information om förändringar i barnets hälsa. Deltagarna kan också bli tillfrågade om tillstånd att utföra nya tester utvecklade av forskare.

...