Innsamling og lagring av navlestrengstamceller for behandling av sigdcellesykdom

Denne studien vil bestemme de beste måtene å samle inn, behandle og lagre navlestrengsblod fra babyer med sigdcellesykdom, sigdcelletrekk og upåvirkede babyer. Sigdcellesykdom er en abnormitet i hemoglobinet i røde blodceller som får cellene til å endre form og klumper seg sammen, og forhindrer deres normale flyt i blodet. Dette svekker blodstrømmen til ulike organer, og det resulterende oksygenmangelet forårsaker organskader.

Navlestrengsblod er rik på stamceller (celler produsert i benmargen som modnes til forskjellige typer blodceller), noe som kan vise seg nyttig i nye sigdcelleterapier. Imidlertid kan navlestrengsblod fra babyer med sigdcelletrekk, sigdcellesykdom og normale babyer opptre annerledes under laboratorieforhold, så det er viktig å lære hvordan man best kan arbeide med blod fra alle tre babygruppene for fremtidig bruk i mulige behandlinger.

Gravide kvinner mellom 18 og 45 år som står i fare for å få et spedbarn med sigdcellesykdom og normale frivillige som er gravide og ikke har risiko for denne sykdommen, kan være kvalifisert for denne studien. Potensielle deltakere vil bli informert om å donere spedbarnets blod for å ta et informert valg.

Alle kvinner som deltar i studien vil oppgi en sykehistorie og få blod samlet fra navlestrengen og morkaken (etterfødsel) etter babyens fødsel. Blodet skal testes for ulike infeksjonssykdommer, behandles, fryses og lagres for forskningsformål. I tillegg vil blod fra kvinner med babyer med risiko for sigdcellesykdom bli testet for tilstedeværelsen av sigdcellegenet, vevstypet og brukt til forskning som følger:

• Sigdcellesykdom Hvis navlestrengsblodprøver viser at babyen har sigdcellesykdom, vil blodet fryses ned på ubestemt tid for mulig bruk i fremtidig behandling av barnet. Denne behandlingen kan omfatte stamcelletransplantasjon eller genterapi, behandlinger anses foreløpig ikke som rutine for sigdcellesykdom.
• Sigdcelletrekk eller normalt hemoglobin Hvis navlestrengsblodprøver viser at babyen har sigdcelleegenskap eller er upåvirket, vil blodet bli behandlet og lagret i opptil 3 år, i løpet av denne tiden kan det muligens brukes til å behandle et nålevende eller fremtidige søsken med sigdcellesykdom. Etter 3 år kan deltakeren godta enten å få kassert blodet, gitt til forskning eller flyttet til et annet anlegg for fortsatt oppbevaring på deltakerens regning, dersom det er et lagringsgebyr. Alternativt, hvis det ikke er forventet fremtidig behov for det innsamlede blodet, eller hvis det ikke oppfyller standarder som trengs for fremtidig behandling, vil det bli brukt i NIH-godkjente forskningsstudier.

Deltakerne og deres fastlege eller babyens barnelege vil bli kontaktet to ganger i året for informasjon om endringer i babyens helse. Deltakerne kan også bli bedt om tillatelse til å utføre nye tester utviklet av forskere.

...