Effekten av den antiCD38 monoklonala antikroppen isatuximab vid behandling av PCRA genom större ABO-felmatchning efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (ErythroSIM)

Inklusionskriterier:

• 15 år eller äldre
• Att ha fått en allogen hematopoetisk stamcellstransplantation i tillstånd av större ABO-felmatchning
• PCRA definieras av ihållande transfusionsberoende av röda blodkroppar dag 60 efter transplantation med retikulocytantal under 10 G/L trots full givarchimerism och en god återhämtning av leukocyter (>1 G/L) och trombocyter (>50 G/L)
• Inget återfall eller progression av underliggande sjukdom
• Preventivmedelsmetoder måste förskrivas under hela forskningens varaktighet och med effektiva preventivmetoder under behandling för kvinnor i fertil ålder (fortsatt avhållsamhet från heterosexuellt samlag accepteras) och för män under studiens behandlingsperiod och i minst 5 månader efter den senaste dos av studiebehandling och avstå från att donera spermier under denna period
• Med sjukförsäkring
• Efter att ha undertecknat ett skriftligt informerat samtycke (2 föräldrar för patienter under 18 år)

Exklusions kriterier:

• Ålder < 15 år
• Återfall av underliggande sjukdom
• Leukocytchimerism < 95 %
• PRCA relaterad till Parvovirus B19-infektion (positiv blod-PCR)
• Känd för att vara HIV+ eller ha hepatit A, B eller C aktiv infektion
• Aktiv tuberkulos
• Graviditet (βHCG-positiv) eller amning.
• Patient som får rekombinant humant erytropoietin.
• Patient som får proteasomhämmare (t.ex. Bortezomib).
• Patient som får trombopoietinreceptoragonister (ARTPO).
• Patient som får plasma- eller plasmaferesutbyten efter transplantation.
• Planerad att få något prövningsläkemedel inom 14 dagar eller 5 halveringstider av prövningsläkemedlet, beroende på vilket som är längre.
• Alla kliniskt signifikanta, okontrollerade medicinska tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle exponera överdriven risk för patienten eller kan störa överensstämmelse eller tolkning av studieresultaten.
• Överkänslighet mot den aktiva substansen eller historia av intolerans mot steroider, mannitol, förgelatinerad stärkelse, natriumstearylfumarat, histidin (som bas och hydrokloridsalt), arginin, hydroklorid, poloxamer 188, sackaros eller någon av de andra komponenterna i studieterapin som inte är mottaglig för premedicinering med steroider och H2-blockerare eller skulle förbjuda ytterligare behandling med dessa medel.
• Som har någon försvagande medicinsk eller psykiatrisk sjukdom
• Under handledning eller kuratorskap
• Som inte förstår informerat samtycke för en optimal behandling och uppföljning