Raccolta e conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale per il trattamento dell'anemia falciforme

Questo studio determinerà i modi migliori per raccogliere, elaborare e conservare il sangue del cordone ombelicale da bambini con anemia falciforme, tratto falciforme e bambini non affetti. L'anemia falciforme è un'anomalia dell'emoglobina nei globuli rossi che fa sì che le cellule cambino forma e si raggruppino, impedendo il loro normale flusso nel flusso sanguigno. Ciò compromette il flusso sanguigno a vari organi e la conseguente privazione di ossigeno provoca danni agli organi.

Il sangue cordonale è ricco di cellule staminali (cellule prodotte nel midollo osseo che maturano in diversi tipi di cellule del sangue), che possono rivelarsi utili nelle nuove terapie falciformi. Tuttavia, il sangue del cordone ombelicale di bambini con tratto falciforme, anemia falciforme e bambini normali può agire in modo diverso in condizioni di laboratorio, quindi è importante imparare come lavorare al meglio con il sangue di tutti e tre i gruppi di bambini per un uso futuro in possibili trattamenti.

Le donne in gravidanza di età compresa tra 18 e 45 anni che sono a rischio di avere un bambino con anemia falciforme e volontari normali che sono in gravidanza e non a rischio di questa malattia possono essere ammissibili a questo studio. Ai potenziali partecipanti verrà consigliato di donare il sangue del suo bambino per fare una scelta informata.

Tutte le donne che partecipano allo studio forniranno una storia medica e faranno prelevare il sangue dal cordone ombelicale e dalla placenta (seconda nascita) dopo il parto. Il sangue sarà testato per varie malattie infettive, processato, congelato e conservato per scopi di ricerca. Inoltre, il sangue di donne con bambini a rischio di anemia falciforme sarà testato per la presenza del gene dell'anemia falciforme, tipizzato per tessuto e utilizzato per la ricerca come segue:

• Anemia falciforme Se gli esami del sangue del cordone ombelicale mostrano che il bambino ha l'anemia falciforme, il sangue verrà congelato per un periodo di tempo indefinito per un possibile utilizzo nel futuro trattamento del bambino. Questo trattamento potrebbe includere il trapianto di cellule staminali o la terapia genica, i trattamenti non sono attualmente considerati di routine per l'anemia falciforme.
• Tratto falciforme o emoglobina normale Se gli esami del sangue del cordone ombelicale mostrano che il bambino ha il tratto falciforme o non è affetto, il sangue verrà processato e conservato per un massimo di 3 anni, durante i quali potrà eventualmente essere utilizzato per trattare un fratello attualmente in vita o futuro con anemia falciforme. Dopo 3 anni, il partecipante può accettare di scartare il sangue, darlo alla ricerca o trasferirlo in un'altra struttura per la conservazione continua a spese del partecipante, se è prevista una tariffa di archiviazione. In alternativa, se non vi è alcuna necessità futura prevista per il sangue raccolto, o se non soddisfa gli standard necessari per il trattamento futuro, verrà utilizzato negli studi di ricerca approvati dall'NIH.

I partecipanti e il loro medico di famiglia o il pediatra del bambino saranno contattati due volte all'anno per informazioni sui cambiamenti nella salute del bambino. Ai partecipanti può anche essere chiesto il permesso di eseguire nuovi test sviluppati dai ricercatori.

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