Köldökzsinór-őssejtek gyűjtése és tárolása sarlósejtes betegség kezelésére

Ez a tanulmány meghatározza a köldökzsinórvér gyűjtésének, feldolgozásának és tárolásának legjobb módjait a sarlósejtes betegségben szenvedő, sarlósejtes tulajdonságokkal rendelkező és nem érintett csecsemőktől. A sarlósejtes betegség a vörösvérsejtek hemoglobinszintjének olyan rendellenessége, amely a sejtek alakjának megváltoztatását és összetapadását okozza, ami megakadályozza normális áramlásukat a véráramban. Ez rontja a különböző szervek vérellátását, és az ebből eredő oxigénhiány szervkárosodást okoz.

A köldökzsinórvér gazdag őssejtekben (a csontvelőben termelődő sejtek, amelyek különböző típusú vérsejtekké érnek), amelyek hasznosnak bizonyulhatnak az új sarlósejtes terápiákban. A sarlósejtes tulajdonságokkal rendelkező, sarlósejtes betegséggel és normál csecsemőktől származó köldökzsinórvér azonban eltérően hathat laboratóriumi körülmények között, ezért fontos megtanulni, hogyan lehet a legjobban dolgozni mindhárom csecsemőcsoport vérével a jövőbeni kezelések során.

A vizsgálatban részt vehetnek azok a 18 és 45 év közötti terhes nők, akiknél fennáll a sarlósejtes betegségben szenvedő csecsemő születésének kockázata, valamint olyan normál önkéntesek, akik terhesek és nem fenyeget ez a betegség. A potenciális résztvevők tájékoztatást kapnak a csecsemői véradásról, hogy megalapozott döntést hozzanak.

Minden nő, aki részt vesz a vizsgálatban, bemutatja a kórelőzményt, és vért vesznek a köldökzsinórból és a méhlepényből (szülés után) a baba születése után. A vért különféle fertőző betegségekre vizsgálják, feldolgozzák, lefagyasztják és kutatási célokra tárolják. Ezenkívül a sarlósejtes betegség kockázatának kitett csecsemőktől származó vért megvizsgálják a sarlósejtes gén jelenlétére, a szövet típusát, és a következő kutatásokhoz használják fel:

• Sarlósejtes betegség Ha a köldökzsinórvérvizsgálat azt mutatja, hogy a baba sarlósejtes betegségben szenved, a vért határozatlan időre lefagyasztják, hogy a gyermek későbbi kezelésében felhasználhassák. Ez a kezelés magában foglalhatja az őssejt-transzplantációt vagy a génterápiát, a kezelések jelenleg nem tekinthetők rutinszerűnek a sarlósejtes betegség esetén.
• Sarlósejtes tulajdonság vagy normál hemoglobin Ha a köldökzsinórvérvizsgálat azt mutatja, hogy a baba sarlósejtes tulajdonságokkal rendelkezik, vagy nem érintett, a vért legfeljebb 3 évig feldolgozzák és tárolják, ezalatt az idő alatt esetleg egy jelenleg élő vagy leendő testvér kezelésére használják. sarlósejtes betegséggel. 3 év elteltével a résztvevő beleegyezhet abba, hogy a vért eldobják, kutatásra adják, vagy további tárolás céljából másik létesítménybe költöztetik a résztvevő költségén, ha tárolási díj van felszámítva. Alternatív megoldásként, ha a gyűjtött vérre várhatóan nem lesz szükség a jövőben, vagy ha az nem felel meg a jövőbeni kezeléshez szükséges szabványoknak, az NIH által jóváhagyott kutatási vizsgálatokban használják fel.

A résztvevőkkel és háziorvosukkal vagy a csecsemő gyermekorvosával évente kétszer megkeresik a baba egészségi állapotában bekövetkezett változásokat. A résztvevőktől engedélyt kérhetnek a kutatók által kifejlesztett új tesztek elvégzésére is.

...