CERE-110 hos patienter med mild till måttlig Alzheimers sjukdom
8 november 2022 uppdaterad av: Sangamo Therapeutics
En fas I, dos-eskalerande studie för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av CERE-110 [Adeno-associerat virus (AAV)-baserad vektormedierad leverans av beta-nervtillväxtfaktor (NGF)] hos patienter med mild till måttlig Alzheimers sjukdom
Detta är en klinisk fas I-studie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och den biologiska aktiviteten av in vivo AAV-medierad leverans av CERE-110.
Upp till 12 försökspersoner kommer att få öppen etikett CERE-110 på ett dos-eskalerande sätt.
Alla försökspersoner kommer att få bilaterala, stereotaktiska injektioner av CERE-110 för totalt fyra (dos A och B) och sex (dos C) injektioner för att rikta in sig på den basala framhjärnsregionen i hjärnan som innehåller nucleus basalis av Meynert (NBM).
Alla studiedeltagare kommer att observeras under en 24-månadersperiod och sedan följas årligen.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
10
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92037
- University of California San Diego
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
50 år till 80 år (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Alzheimers sjukdom bestäms av NINCDS/ADRDA-kriterier.
- Poäng ≤ 4 på en modifierad Hachinski Ischemi-skala
- Mini-Mental State Exam (MMSE) poäng i intervallet 16 till 28, inklusive
- Inga signifikanta neurologiska eller medicinska avvikelser som kontraindikerar kirurgi, MRT/PET-avbildning eller studiedeltagande
- Patienter som är stabila på standardmediciner (d.v.s. acetylkolinesterashämmare) för Alzheimers sjukdom i 3 månader före inträde
- En Hamilton Depression Scale-poäng på ≤ 12 på en 17-skala och ingen historia av allvarlig depression under de senaste 2 åren
- En poäng på < 15 på Beck Depression Inventory
- Tillräcklig syn- och hörselkärpa för att möjliggöra neuropsykologisk testning
- God hälsa utan kliniskt signifikanta medicinska eller psykologiska tillstånd
- En MR av huvudet vid skärm som är negativ för tecken på infektion, tumör, infarkt eller andra fokala (t.ex. subdurala hematom) eller generaliserade lesioner (t.ex. v hydrocephalus) och utan kliniska symtom som tyder på intervenerande neurologisk sjukdom
- Normalt serum B12, sköldkörtelfunktionstester och negativa syfilisantikroppstest
- Dokumentet för informerat samtycke måste undertecknas av båda:
en kompetent och villig subjekt och ett surrogat som identifierats av deltagaren, eller en lagligt auktoriserad fullmakt för hälso- och sjukvården, eller en familjemedlem
Exklusions kriterier:
- Historik av cancer under de senaste fem åren, förutom ytlig basal- eller skivepitelcancer eller livmoderhalscancer in situ
- Historik av alkoholmissbruk eller beroende under de senaste två åren
- Leverserumtransaminaser (ASAT och/eller ALAT) > 5 gånger den övre normalgränsen; totalt och/eller direkt bilirubin > 1,5 mg/dL, hemoglobin < 9 mg/dL; PT och PTT > 2 gånger den övre normalgränsen; kreatininclearance < 30 ml/min; positiv serologi för HBV eller HCV; absolut neutrofilantal < 1 500 celler/mm3 och ett blodplättsantal < 100 000/mm3
- Alla betydande systemsjukdomar, instabila eller allvarliga medicinska tillstånd som kan utsätta försökspersonen i riskzonen under studien, störa resultatmått eller påverka efterlevnaden av protokollprocedurerna
- Centralt aktiva betablockerare, läkemedel mot Parkinsons sjukdom, psykostimulantia, antipsykotika, neuroleptika eller narkotiska analgetika, långverkande bensodiazepiner eller barbiturater, hypertensiva medel med CNS-effekt, kortverkande anxiolytika eller lugnande sömnmedel oftare än två gånger i veckan 14 dagars screening, växtbaserade produkter för Alzheimers sjukdom, antidepressiva medel med betydande kolinerga biverkningar (t.ex. tricykliska läkemedel), initiering eller ändring av dos av standardbehandling för Alzheimers sjukdom
- Annan medicin med betydande kolinerga eller antikolinerga biverkningar
- Warfarin (kumadin), icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel, aspirin, Prozac eller Ginkgo biloba inom 14 dagar efter operationen
- Försökspersoner som har fått undersökningsmedel eller exponerats för undersökningsutrustning i 30 dagar före registreringen
- Försökspersoner med en historia av att ta emot genöverföringsprodukter av något slag
- Försökspersoner som inte kan genomgå MRT- eller PET-screening
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet för tre olika doser av CERE-110 hos patienter med mild till måttlig Alzheimers sjukdom
Tidsram: 24 månader
|
24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juni 2004
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 maj 2010
Avslutad studie (FAKTISK)
1 maj 2010
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 juli 2004
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 juli 2004
Första postat (UPPSKATTA)
16 juli 2004
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
10 november 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 november 2022
Senast verifierad
1 oktober 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CERE-110-01
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .