Studie för att utvärdera säkerheten och effekten av Phenoptin™ hos personer med fenylketonuri som har förhöjda fenylalaninnivåer

Inklusionskriterier:

• 8 år och äldre
• Fick minst 7 av 8 schemalagda doser i studie PKU 001
• Respons på Phenoptin™ i studie PKU-001, definierad som en minskning av fenylalaninnivån i blodet på >/=30 % jämfört med baslinjen
• Blod Fenylalaninnivå >/=450 μmol/L vid screening
• Vill och kan ge skriftligt informerat samtycke eller, när det gäller försökspersoner under 18 år, ge skriftligt samtycke (om så krävs) och skriftligt informerat samtycke av en förälder eller vårdnadshavare, efter att studiens karaktär har förklarats
• Negativt uringraviditetstest vid screening (kvinnor i fertil ålder)
• Manliga och kvinnliga försökspersoner i fertil ålder (om de är sexuellt aktiva) måste använda acceptabla preventivmedel, som bestämts av utredaren, och villiga att fortsätta att använda acceptabla preventivmedel medan de deltar i studien
• Villig och kan följa studieprocedurer
• Villig att fortsätta nuvarande diet oförändrad medan du deltar i studien

Exklusions kriterier:

• Uppfattas som opålitlig eller otillgänglig för studiedeltagande eller, om under 18 år, har föräldrar eller vårdnadshavare som uppfattas som opålitliga eller otillgängliga
• Användning av andra undersökningsmedel än Phenoptin™ inom 30 dagar före screening, eller krav på undersökningsmedel eller prövningsvaccin innan alla planerade studiebedömningar slutförs
• Gravid eller ammande, eller funderar på att bli gravid
• ALAT >5 gånger den övre normalgränsen (dvs. grad 3 eller högre baserat på WHO:s toxicitetskriterier) vid screening
• Samtidig sjukdom eller tillstånd som skulle störa studiedeltagandet eller säkerheten (t.ex. krampanfall, oral steroidberoende astma eller annat tillstånd som kräver oral eller parenteral administrering av kortikosteroider, eller insulinberoende diabetes eller organtransplantationsmottagare)
• Allvarlig neuropsykiatrisk sjukdom (t.ex. allvarlig depression) som för närvarande inte är under medicinsk behandling
• Krav på samtidig behandling med något läkemedel som är känt för att hämma folatsyntes (t.ex. metotrexat)
• Samtidig användning av levodopa
• Klinisk diagnos av primär BH4-brist