Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Phenoptin™ bei Patienten mit Phenylketonurie, die erhöhte Phenylalaninspiegel aufweisen

Einschlusskriterien:

• 8 Jahre und älter
• In Studie PKU 001 mindestens 7 von 8 planmäßigen Dosen erhalten
• Ansprechen auf Phenoptin™ in Studie PKU-001, definiert als eine Verringerung des Phenylalaninspiegels im Blut um >/= 30 % im Vergleich zum Ausgangswert
• Phenylalaninspiegel im Blut >/= 450 μmol/L beim Screening
• Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung oder bei Probanden unter 18 Jahren eine schriftliche Einverständniserklärung (falls erforderlich) und eine schriftliche Einverständniserklärung eines Elternteils oder Erziehungsberechtigten abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde
• Negativer Schwangerschaftstest im Urin beim Screening (Frauen im gebärfähigen Alter)
• Männliche und weibliche Probanden im gebärfähigen Alter (falls sexuell aktiv) müssen akzeptable Empfängnisverhütungsmaßnahmen anwenden, wie vom Prüfarzt festgelegt, und bereit sein, weiterhin akzeptable Empfängnisverhütungsmaßnahmen anzuwenden, während sie an der Studie teilnehmen
• Bereit und in der Lage, die Studienverfahren einzuhalten
• Bereit, die aktuelle Ernährung während der Teilnahme an der Studie unverändert fortzusetzen

Ausschlusskriterien:

• als unzuverlässig oder nicht verfügbar für die Studienteilnahme wahrgenommen werden oder, wenn sie unter 18 Jahre alt sind, Eltern oder Erziehungsberechtigte haben, die als unzuverlässig oder nicht verfügbar wahrgenommen werden
• Verwendung eines anderen Prüfpräparats als Phenoptin™ innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Anforderung eines Prüfpräparats oder Prüfimpfstoffs vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen
• Schwanger oder stillend oder eine Schwangerschaft in Erwägung ziehend
• ALT > 5-mal die Obergrenze des Normalwerts (d. h. Grad 3 oder höher, basierend auf den Toxizitätskriterien der Weltgesundheitsorganisation) beim Screening
• Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, der die Teilnahme an der Studie oder die Sicherheit beeinträchtigen würde (z. B. Anfallsleiden, orales steroidabhängiges Asthma oder ein anderer Zustand, der eine orale oder parenterale Kortikosteroidverabreichung erfordert, oder insulinabhängiger Diabetes oder Empfänger einer Organtransplantation)
• Schwerwiegende neuropsychiatrische Erkrankung (z. B. schwere Depression), die derzeit nicht medizinisch behandelt wird
• Erfordernis der gleichzeitigen Behandlung mit Arzneimitteln, von denen bekannt ist, dass sie die Folatsynthese hemmen (z. B. Methotrexat)
• Gleichzeitige Anwendung von Levodopa
• Klinische Diagnose eines primären BH4-Mangels