Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di Phenoptin™ in soggetti con fenilchetonuria che hanno livelli elevati di fenilalanina

Criterio di inclusione:

• 8 anni di età e oltre
• Ricevute almeno 7 delle 8 dosi programmate nello Studio PKU 001
• Rispondente a Phenoptin™ nello studio PKU-001, definito come una riduzione del livello di fenilalanina nel sangue >/=30% rispetto al basale
• Livello di fenilalanina nel sangue >/=450 μmol/L allo screening
• Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto o, nel caso di soggetti di età inferiore ai 18 anni, fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto da parte di un genitore o tutore legale, dopo che la natura dello studio è stata spiegata
• Test di gravidanza sulle urine negativo allo screening (donne in età fertile)
• I soggetti di sesso maschile e femminile in età fertile (se sessualmente attivi) devono utilizzare misure contraccettive accettabili, come determinato dallo sperimentatore, e disposti a continuare a utilizzare misure contraccettive accettabili durante la partecipazione allo studio
• Disposto e in grado di rispettare le procedure di studio
• Disposto a continuare la dieta attuale invariata durante la partecipazione allo studio

Criteri di esclusione:

• Percepiti come inaffidabili o non disponibili per la partecipazione allo studio o, se minori di 18 anni, hanno genitori o tutori legali che sono percepiti come inaffidabili o non disponibili
• Uso di qualsiasi agente sperimentale diverso da Phenoptin™ entro 30 giorni prima dello screening o richiesta di qualsiasi agente sperimentale o vaccino sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate
• Incinta o allattamento al seno o in attesa di gravidanza
• ALT >5 volte il limite superiore del normale (cioè, Grado 3 o superiore in base ai criteri di tossicità dell'Organizzazione Mondiale della Sanità) allo screening
• Malattia o condizione concomitante che interferirebbe con la partecipazione o la sicurezza dello studio (ad esempio, disturbo convulsivo, asma dipendente da steroidi orali o altra condizione che richiede la somministrazione di corticosteroidi per via orale o parenterale, o diabete insulino-dipendente o ricevente di trapianto di organi)
• Grave malattia neuropsichiatrica (ad esempio, depressione maggiore) non attualmente sotto gestione medica
• Necessità di trattamento concomitante con qualsiasi farmaco noto per inibire la sintesi dei folati (ad es. metotrexato)
• Uso concomitante di levodopa
• Diagnosi clinica del deficit primario di BH4