Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność Phenoptin™ u osób z fenyloketonurią, u których występuje podwyższony poziom fenyloalaniny

15 lipca 2014 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności Phenoptin™ u pacjentów z fenyloketonurią, u których występuje podwyższony poziom fenyloalaniny

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności Phenoptin™ (dichlorowodorku sapropteryny) w obniżaniu poziomu fenyloalaniny (Phe) we krwi u pacjentów z fenyloketonurią.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

89

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 8 lat i więcej
  • Otrzymał co najmniej 7 z 8 zaplanowanych dawek w badaniu PKU 001
  • Reagujący na Phenoptin™ w badaniu PKU-001, zdefiniowany jako obniżenie poziomu fenyloalaniny we krwi o >/=30% w porównaniu z wartością wyjściową
  • Poziom fenyloalaniny we krwi >/=450 μmol/L podczas badania przesiewowego
  • Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody lub, w przypadku uczestników poniżej 18 roku życia, pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody rodzica lub opiekuna prawnego, po wyjaśnieniu charakteru badania
  • Ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego (kobiety w wieku rozrodczym)
  • Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym (jeśli są aktywni seksualnie) muszą stosować akceptowalne środki kontroli urodzeń, zgodnie z ustaleniami badacza, i wyrazić wolę dalszego stosowania akceptowalnych środków kontroli urodzeń podczas udziału w badaniu
  • Chętny i zdolny do przestrzegania procedur badawczych
  • Chęć kontynuowania dotychczasowej diety bez zmian podczas udziału w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Postrzegane jako niewiarygodne lub niedostępne do udziału w badaniu lub, jeśli nie ukończyły 18 lat, mają rodziców lub opiekunów prawnych, którzy są postrzegani jako niewiarygodni lub niedostępni
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego środka innego niż Phenoptin™ w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymóg dotyczący jakiegokolwiek badanego środka lub badanej szczepionki przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań
  • Ciąża lub karmienie piersią lub rozważanie ciąży
  • AlAT >5 razy powyżej górnej granicy normy (tj. stopień 3 lub wyższy na podstawie kryteriów toksyczności Światowej Organizacji Zdrowia) podczas badania przesiewowego
  • współistniejąca choroba lub stan, który mógłby zakłócić udział w badaniu lub jego bezpieczeństwo (np. napad padaczkowy, astma zależna od doustnych steroidów lub inny stan wymagający doustnego lub pozajelitowego podawania kortykosteroidów, cukrzyca insulinozależna lub biorca przeszczepu narządu)
  • Poważna choroba neuropsychiatryczna (np. duża depresja), która obecnie nie jest leczona
  • Konieczność jednoczesnego leczenia jakimkolwiek lekiem, o którym wiadomo, że hamuje syntezę kwasu foliowego (np. metotreksatem)
  • Jednoczesne stosowanie lewodopy
  • Rozpoznanie kliniczne pierwotnego niedoboru BH4

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana stężenia fenyloalaniny we krwi od wartości początkowej do tygodnia 6.
Ramy czasowe: poziom wyjściowy do tygodnia 6
poziom wyjściowy do tygodnia 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2005

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2006

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 lutego 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 lutego 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 lutego 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

23 lipca 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 lipca 2014

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PKU-003

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na dichlorowodorek sapropteryny, 6R-BH4, tetrahydrobiopteryna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mexico

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj