フェニルアラニンレベルが上昇したフェニルケトン尿症の被験者におけるフェノプチン™の安全性と有効性を評価するための研究

包含基準:

• 8歳以上
• -研究PKU 001で8回の予定された投与のうち少なくとも7回を受けた
• PKU-001 試験で Phenoptin™ に反応し、ベースラインと比較して 30% 以上の血中フェニルアラニン レベルの低下と定義
• -スクリーニング時の血中フェニルアラニンレベル> / = 450μmol/ L
• -書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力、または18歳未満の被験者の場合は、書面による同意（必要な場合）および親または法定後見人による書面によるインフォームドコンセントを提供します。研究の性質が説明された後
• -スクリーニング時の尿妊娠検査が陰性（妊娠の可能性のある女性）
• -出産の可能性のある男性および女性の被験者（性的に活発な場合）は、研究者によって決定された許容可能な避妊手段を使用していなければならず、研究に参加している間、許容可能な避妊手段を引き続き使用する意思がある
• -研究手順を喜んで順守できる
• 研究に参加している間、現在の食事を変更せずに続けたい

除外基準:

• -信頼できない、または研究参加に利用できないと認識されている、または18歳未満の場合、信頼できない、または利用できないと認識されている親または法定後見人がいる
• -スクリーニング前30日以内のPhenoptin™以外の治験薬の使用、または予定されたすべての研究評価が完了する前の治験薬または治験ワクチンの必要性
• 妊娠中または授乳中、または妊娠を考えている
• -スクリーニング時のALTが通常の上限の5倍を超える（つまり、世界保健機関の毒性基準に基づくグレード3以上）
• -研究への参加または安全性を妨げる併発疾患または状態（例：発作性障害、経口ステロイド依存性喘息または経口または非経口コルチコステロイド投与を必要とするその他の状態、またはインスリン依存性糖尿病、または臓器移植レシピエント）
• -現在医学的管理下にない深刻な精神神経疾患（例：大うつ病）
• -葉酸合成を阻害することが知られている薬物（メトトレキサートなど）による併用治療の必要性
• レボドパの併用
• 原発性BH4欠乏症の臨床診断