Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti Phenoptinu™ u subjektů s fenylketonurií, kteří mají zvýšené hladiny fenylalaninu

Kritéria pro zařazení:

• 8 let a více
• Obdržel alespoň 7 z 8 plánovaných dávek ve studii PKU 001
• Reakce na Phenoptin™ ve studii PKU-001, definovaná jako snížení hladiny fenylalaninu v krvi o >/=30 % ve srovnání s výchozí hodnotou
• Hladina fenylalaninu v krvi >/=450 μmol/l při screeningu
• Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas nebo, v případě subjektů mladších 18 let, poskytnout písemný souhlas (pokud je vyžadován) a písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha studie
• Negativní těhotenský test z moči při screeningu (ženy ve fertilním věku)
• Subjekty mužského a ženského pohlaví ve fertilním věku (jsou-li sexuálně aktivní) musí používat přijatelná antikoncepční opatření, jak určí zkoušející, a musí být ochotni i nadále používat přijatelná antikoncepční opatření, zatímco se účastní studie.
• Ochota a schopnost dodržovat studijní postupy
• Ochotný pokračovat ve stávající dietě beze změny během účasti ve studii

Kritéria vyloučení:

• jsou považováni za nespolehlivé nebo nedostupné pro účast na studiu nebo, pokud jsou mladší 18 let, mají rodiče nebo zákonné zástupce, kteří jsou považováni za nespolehlivé nebo nedostupné
• Použití jakékoli zkoumané látky jiné než Phenoptin™ během 30 dnů před screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoušenou látku nebo zkoušenou vakcínu před dokončením všech plánovaných hodnocení studie
• Těhotné nebo kojící nebo zvažující těhotenství
• ALT > 5násobek horní hranice normálu (tj. stupeň 3 nebo vyšší na základě kritérií toxicity Světové zdravotnické organizace) při screeningu
• Souběžné onemocnění nebo stav, který by narušoval účast ve studii nebo bezpečnost (např. záchvatová porucha, astma závislé na perorálních steroidech nebo jiný stav vyžadující perorální nebo parenterální podávání kortikosteroidů nebo diabetes závislý na inzulínu nebo příjemce transplantace orgánu)
• Závažné neuropsychiatrické onemocnění (např. velká deprese), které není v současné době pod lékařským dohledem
• Požadavek na současnou léčbu jakýmkoli lékem, o kterém je známo, že inhibuje syntézu folátu (například methotrexát)
• Současné užívání levodopy
• Klinická diagnóza primárního deficitu BH4