Multicenter Uveit Steroid Treatment (MUST) Trial (MUST)

MUST-studien är en randomiserad kontrollerad klinisk prövning som jämför två behandlingar för patienter med synhotande icke-infektiös intermediär uveit, bakre uveit eller panuveit:

• lokal terapi med fluocinolonacetonid intraokulärt implantat i drabbade ögon; mot
• standardterapi: systemisk kortikosteroidterapi kompletterad, när så är indicerat, med kortikosteroidbesparande potent immunmodulatorterapi.

Studieögonläkare, klinikkoordinatorer och patienter kommer inte att maskeras till behandlingsuppdrag. Maskering kommer att tillämpas för att fastställa synfunktionen vid baslinjen, sexmånadersbesöket och därefter. Patienterna kommer att följas tills döden, deltagarnas tillbakadragande eller en gemensam studieavslutning. Patienterna kommer att ses vid baslinjen, en månad efter randomisering, tre månader efter randomisering och var tredje månad därefter för datainsamling. Både oftalmologiska och medicinska data kommer att samlas in för att utvärdera resultaten av behandlingen av uveit, komplikationer av uveit och komplikationer från själva behandlingen. Utvalda laboratoriedata relaterade till komplikationerna från systemisk kortikosteroidbehandling kommer att samlas in.

Den planerade provstorleken på 250 patienter, 125 per behandlingsgrupp, förväntas ge tillräcklig kraft för att upptäcka kliniskt viktiga skillnader i synskärpa. Patienter som uppfyller behörighetskriterierna ovan kommer att registreras vid cirka 23 kliniska centra i USA, Australien och Storbritannien. Patienterna kommer att randomiseras på en 1:1-basis till en av de två behandlingsgrupperna.

MUST-forskningsgruppen fick ytterligare finansiering vid slutförandet av MUST-studien för att fortsätta följa patienter som registrerats i studien under ytterligare 7 år i MUST Trial Follow-up Study (MUST FS). Eftersom uveit ofta är ett kroniskt tillstånd som kräver långvarig behandling, är syftet med MUST FS att utvärdera resultatet av de två behandlingarna över en längre tidsperiod. Resultaten som specificeras för MUST FS är desamma som de som specificeras för MUST-studien: synskärpa, okulära och systemiska biverkningar av behandlingen, livskvalitet och kontroll av okulär inflammation. De primära analyserna kommer att vara att jämföra utfall mellan de ursprungliga randomiseringsgrupperna, d.v.s. intention-to-treat. Sekundära analyser kommer att baseras på mottagen behandling. Studiebesök kommer att genomföras var sjätte månad i MUST FS i motsats till var tredje månad i MUST-försöket. Två analyser planeras för offentliggörande, en vid 4,5 år och en efter 7 års uppföljning. Datasäkerhetsövervakningsnämnden granskade och godkände analysplanen.