Prova multicentrica di trattamento con steroidi dell'uveite (MUST). (MUST)

Lo studio MUST è uno studio clinico controllato randomizzato che confronta due trattamenti per pazienti con uveite intermedia non infettiva pericolosa per la vista, uveite posteriore o panuveite:

• terapia locale con impianto intraoculare di fluocinolone acetonide negli occhi colpiti; contro
• terapia standard: terapia con corticosteroidi sistemici integrata, quando indicato, da una potente terapia immunomodulatrice risparmiatori di corticosteroidi.

Gli oftalmologi dello studio, i coordinatori della clinica e i pazienti non saranno mascherati dall'assegnazione del trattamento. Il mascheramento verrà applicato alla determinazione della funzione visiva al basale, alla visita di sei mesi e successivamente. I pazienti saranno seguiti fino alla morte, ritiro del partecipante o chiusura comune dello studio. I pazienti saranno visitati al basale, un mese dopo la randomizzazione, tre mesi dopo la randomizzazione e successivamente ogni tre mesi per la raccolta dei dati. Saranno raccolti dati sia oftalmologici che medici per valutare i risultati del trattamento dell'uveite, le complicanze dell'uveite e le complicanze della terapia stessa. Verranno raccolti dati di laboratorio selezionati relativi alle complicanze della terapia con corticosteroidi sistemici.

La dimensione del campione pianificata di 250 pazienti, 125 per gruppo di trattamento, dovrebbe fornire una potenza sufficiente per rilevare differenze clinicamente importanti nei risultati dell'acuità visiva. I pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità sopra descritti saranno arruolati in circa 23 centri clinici negli Stati Uniti, in Australia e nel Regno Unito. I pazienti saranno randomizzati su base 1:1 a uno dei due gruppi di trattamento.

Il MUST Research Group ha ricevuto ulteriori finanziamenti al completamento del MUST Trial per continuare a seguire i pazienti arruolati nello studio per altri 7 anni nel MUST Trial Follow-up Study (MUST FS). Poiché l'uveite è spesso una condizione cronica che richiede un trattamento a lungo termine, gli obiettivi del MUST FS sono valutare i risultati dei due trattamenti su un periodo di tempo più lungo. I risultati specificati per MUST FS sono gli stessi specificati per lo studio MUST: acuità visiva, effetti collaterali oculari e sistemici del trattamento, qualità della vita e controllo dell'infiammazione oculare. L'analisi primaria consisterà nel confrontare i risultati tra i gruppi di randomizzazione originali, ovvero l'intenzione di trattare. Le analisi secondarie si baseranno sul trattamento ricevuto. Le visite di studio saranno condotte ogni 6 mesi nel MUST FS anziché ogni 3 mesi nel MUST Trial. Sono previste due analisi per il rilascio pubblico, una a 4,5 anni e una dopo 7 anni di follow-up. Il Data Safety Monitoring Board ha esaminato e approvato il piano di analisi.